Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Franse prospectieve, observationele cohortstudie van patiënten met de ziekte van Fabry behandeld met Migalastat

22 mei 2024 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics France SAS

Een Franse prospectieve, observationele cohortstudie van patiënten met de ziekte van Fabry behandeld met Migalastat - de MIGA-FAB-studie

Dit is een cohortstudie om de effecten van migalastat op de veiligheid, effectiviteit en kwaliteit van leven (QOL) op de lange termijn te evalueren bij patiënten met de ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het optreden van sleutelindicatoren van veiligheid en effectiviteit zal worden geëvalueerd, zoals cardiale, cerebrovasculaire en renale gebeurtenissen, en algehele overleving. Het onderzoek is opgezet om tegen het tweede kwartaal van 2023 gegevens over effectiviteit en veiligheid te leveren, die een periode tot 5 jaar na de lanceringsdatum van migalastat zullen beslaan.

Dit omvat een retrospectieve gegevensverzameling tot aan de start van migalastat (voor patiënten die al migalastat krijgen) en een prospectieve follow-up van 1 tot 3,5 jaar (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving) bij met migalastat behandelde patiënten met de ziekte van Fabry die een GLA-mutatie hebben. vatbaar voor migalastat.

Alle bezoeken worden gepland en uitgevoerd volgens de zorgstandaard van de klinische locatie. Zorgstandaard wordt gedefinieerd als een diagnostisch en gebruikelijk klinisch behandelings-/praktijkproces dat een clinicus kiest op basis van zijn klinisch oordeel voor een patiënt met de ziekte van Fabry. Er zijn geen studiebezoeken, tests of klinische beoordelingen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

48

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Frankrijk
        • CHU Caen
      • Lille, Frankrijk
        • CHU Lille
      • Lyon, Frankrijk
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrijk
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Frankrijk
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Frankrijk
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De Miga-Fab staat open voor deelnemers met de ziekte van Fabry die worden behandeld met migalastat. Er is geen vooraf bepaalde steekproefomvang.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met de ziekte van Fabry van 16 jaar of ouder
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • behandeld met migalastat, of die bij inschrijving met migalastat beginnen
  • Patiënten met de ziekte van Fabry en/of ouders/verzorgers (indien van toepassing) die het kunnen begrijpen en een ondertekend niet-oppositieformulier hebben ingediend.
  • Uitgerust met een internetverbinding via een computer of tablet

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die op het moment van inschrijving deelnemen aan een klinische proef met een geneesmiddel of hulpmiddel voor onderzoek.
  • Patiënten die al in de huidige studie zijn opgenomen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Miga-Fab-patiënten
Miga-Fab is een Franse prospectieve, observationele cohortstudie van patiënten met de ziekte van Fabry die werden behandeld met migalastat
Ander: Niet-interventioneel
Niet toepasbaar; Niet-interventioneel onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid - SAE's
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Evaluatie van het voorkomen, dwz het aantal SAE's
tot 60 maanden
Veiligheid - vitale functies
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Evaluatie van de bloeddruk in rust
tot 60 maanden
Effectiviteit - Fabry Associated Clinical Events (FACEs)
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Evaluatie van het optreden van de FACE's, dwz het totale aantal cardiale, cerebrovasculaire en renale gebeurtenissen
tot 60 maanden
Effectiviteit - overleven
Tijdsspanne: Vanaf de datum van opname tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 60 maanden
Overleving van alle ingeschreven patiënten, zoals beoordeeld aan de hand van het geregistreerde overlijden van de patiënt door welke oorzaak dan ook
Vanaf de datum van opname tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 60 maanden
SF-12 12-item korte gezondheidsenquête
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Evaluatie van QOL door de 12-item Short Form Health Survey (SF-12); hoe hoger de score, hoe slechter de kwaliteit van leven is
tot 60 maanden
BPI
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Korte vragenlijst pijninventarisatie; hoe hoger de score, hoe intenser de pijn is
tot 60 maanden
FABPRO-GI
Tijdsspanne: opname bij laatste bezoek
Ziekte van Fabry Patiëntgerapporteerde uitkomst - Gastro-intestinale tekenen en symptomen Vragenlijst; hoe hoger de score, hoe belangrijker de GI-symptomen zijn
opname bij laatste bezoek
Cardiale echobeelden
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Echocardiogram (echo) Linkerventrikelmassa-index (LVMI)
tot 60 maanden
Naleving van de behandeling
Tijdsspanne: tot 60 maanden
Evaluatie van therapietrouw door de patiënt (% van ingenomen innames per maand) zoals maandelijks gerapporteerd via zelfrapportage van vergeten innames door de patiënt
tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MIGA-FAB

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren