Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fransk prospektiv, observationel kohorteundersøgelse af patienter med Fabrys sygdom behandlet med Migalastat

22. maj 2024 opdateret af: Amicus Therapeutics France SAS

En fransk prospektiv, observationel kohorteundersøgelse af patienter med Fabrys sygdom behandlet med Migalastat - MIGA-FAB-undersøgelsen

Dette er en kohorteundersøgelse til at evaluere virkningerne af migalastat på langsigtet sikkerhed, effektivitet og livskvalitet (QOL) hos patienter med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forekomsten af ​​nøgleindikatorer for sikkerhed og effektivitet vil blive evalueret, såsom hjerte-, cerebrovaskulære og renale hændelser og overordnet overlevelse. Undersøgelsen er designet til at levere effektivitets- og sikkerhedsdata inden for 2. kvartal 2023, som vil dække en periode op til 5 år efter migalastat-lanceringsdatoen.

Dette vil involvere en retrospektiv dataindsamling op til migalastat-initiering (for patienter, der allerede får migalastat) og en prospektiv opfølgning fra 1 til 3,5 år (afhængigt af indskrivningstidspunktet) hos migalastat-behandlede patienter med Fabrys sygdom, som har en GLA-mutation modtagelig for migalastat.

Alle besøg vil blive planlagt og gennemført i henhold til det kliniske steds plejestandard. Standard for pleje er defineret som en diagnostisk og sædvanlig klinisk behandling/praksisproces, som en kliniker vælger i henhold til deres kliniske vurdering af en patient med Fabrys sygdom. Der er ingen undersøgelseskrævede besøg, tests eller kliniske vurderinger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

48

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Chu Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrig
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Frankrig
        • CHU CAEN
      • Lille, Frankrig
        • Chu Lille
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Frankrig
        • CHU de NANCY
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Frankrig
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Miga-Fab er åben for deltagere med Fabrys sygdom behandlet med migalastat. Der er ingen forudbestemt prøvestørrelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fabrys sygdom i alderen 16 år eller ældre
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • behandlet med migalastat, eller som starter på migalastat ved tilmelding
  • Patienter med Fabrys sygdom og/eller forældre/værger (når det er relevant), som er i stand til at forstå og har givet en underskrevet blanket om ikke-indsigelse.
  • Udstyret med en internetforbindelse via en computer eller tablet

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der deltager i et klinisk forsøg med ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr på tidspunktet for tilmelding.
  • Patienter, der allerede er inkluderet i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Miga-Fab patienter
Miga-Fab er et fransk prospektivt, observationelt kohortestudie af patienter med Fabrys sygdom behandlet med migalastat
Andet: Ikke-interventionel
Ikke anvendelig; Ikke-interventionel undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - SAE'er
Tidsramme: op til 60 måneder
Evaluering af forekomsten, dvs. antallet af SAE'er
op til 60 måneder
Sikkerhed - vitale tegn
Tidsramme: op til 60 måneder
Evaluering af hvileblodtryk
op til 60 måneder
Effektivitet - Fabry Associated Clinical Events (FACEs)
Tidsramme: op til 60 måneder
Evaluering af forekomsten af ​​FACEs, dvs. det samlede antal hjerte-, cerebrovaskulære og renale hændelser
op til 60 måneder
Effektivitet - overlevelse
Tidsramme: Fra optagelsesdatoen til datoen for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 60 måneder
Overlevelse blandt alle tilmeldte patienter, vurderet ved registreret patientdød uanset årsag
Fra optagelsesdatoen til datoen for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 60 måneder
SF-12 12-element kortform sundhedsundersøgelse
Tidsramme: op til 60 måneder
Evaluering af livskvalitet ved hjælp af 12-punkters kortformssundhedsundersøgelse (SF-12); jo højere score jo dårligere er livskvaliteten
op til 60 måneder
BPI
Tidsramme: op til 60 måneder
Kort smerteopgørelsesspørgeskema ; jo højere score, jo mere intens er smerten
op til 60 måneder
FABPRO-GI
Tidsramme: inklusion til sidste besøg
Fabrys sygdom Patientrapporteret udfald-Gastrointestinale tegn og symptomer Spørgeskema ; jo højere score, jo vigtigere er GI-symptomerne
inklusion til sidste besøg
Hjerteekkobilleder
Tidsramme: op til 60 måneder
Ekkokardiogram (ekko) venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
op til 60 måneder
Overholdelse af behandling
Tidsramme: op til 60 måneder
Evaluering af patientens overholdelse (% af indtag per måned) som rapporteret månedligt gennem selvrapportering af glemte indtag af patienten
op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

26. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIGA-FAB

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner