Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fransk prospektiv, observationell kohortstudie av patienter med Fabrys sjukdom som behandlats med Migalastat

22 maj 2024 uppdaterad av: Amicus Therapeutics France SAS

En fransk prospektiv, observerande kohortstudie av patienter med Fabrys sjukdom som behandlats med Migalastat - MIGA-FAB-studien

Detta är en kohortstudie för att utvärdera effekterna av migalastat, på långsiktig säkerhet, effektivitet och livskvalitet (QOL) hos patienter med Fabrys sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Förekomsten av nyckelindikatorer för säkerhet och effektivitet kommer att utvärderas, såsom hjärt-, cerebrovaskulära och njurhändelser, och total överlevnad. Studien är utformad för att tillhandahålla effektivitets- och säkerhetsdata senast andra kvartalet 2023 som kommer att täcka en period upp till 5 år efter migalastats lanseringsdatum.

Detta kommer att involvera en retrospektiv datainsamling fram till start av migalastat (för patienter som redan får migalastat) och en prospektiv uppföljning från 1 till 3,5 år (beroende på tidpunkten för inskrivningen) hos migalastatbehandlade patienter med Fabrys sjukdom som har en GLA-mutation mottaglig för migalastat.

Alla besök kommer att schemaläggas och genomföras enligt den kliniska platsens vårdstandard. Vårdstandard definieras som en diagnostisk och sedvanlig klinisk behandling/praxisprocess som en läkare väljer enligt sin kliniska bedömning för en patient med Fabrys sjukdom. Det finns inga studiekrävda besök, tester eller kliniska bedömningar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

48

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Lille, Frankrike
        • CHU Lille
      • Lyon, Frankrike
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Frankrike
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Frankrike
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Miga-Fab är öppen för deltagare med Fabrys sjukdom som behandlas med migalastat. Det finns ingen förutbestämd provstorlek.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fabrys sjukdom i åldern 16 år eller äldre
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • behandlas med migalastat, eller som börjar med migalastat vid inskrivningen
  • Patienter med Fabrys sjukdom och/eller föräldrar/vårdnadshavare (i tillämpliga fall) som kan förstå och har tillhandahållit en undertecknad blankett för icke-opposition.
  • Utrustad med webbanslutning via dator eller surfplatta

Exklusions kriterier:

  • Patienter som deltar i en klinisk prövning av något prövningsläkemedel eller enhet vid tidpunkten för registreringen.
  • Patienter som redan ingår i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Miga-Fab patienter
Miga-Fab är en fransk prospektiv, observerande kohortstudie av patienter med Fabrys sjukdom som behandlats med migalastat
Övrig: Icke-interventionell
Inte tillämpbar; Icke-interventionell studie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet - SAEs
Tidsram: upp till 60 månader
Utvärdering av förekomsten dvs antalet SAE
upp till 60 månader
Säkerhet - vitala tecken
Tidsram: upp till 60 månader
Utvärdering av viloblodtryck
upp till 60 månader
Effektivitet – Fabry Associated Clinical Events (FACEs)
Tidsram: upp till 60 månader
Utvärdering av förekomsten av FACEs dvs totalt antal hjärt-, cerebrovaskulära och renala händelser
upp till 60 månader
Effektivitet – överlevnad
Tidsram: Från införandedatum till datum för dödsfall oavsett orsak, bedömd upp till 60 månader
Överlevnad bland alla inskrivna patienter, bedömd genom registrerad patientdöd oavsett orsak
Från införandedatum till datum för dödsfall oavsett orsak, bedömd upp till 60 månader
SF-12 12-objekt kortformshälsoundersökning
Tidsram: upp till 60 månader
Utvärdering av QOL av 12-punkters kortformshälsoundersökning (SF-12); ju högre poäng desto sämre är livskvaliteten
upp till 60 månader
BPI
Tidsram: upp till 60 månader
Kort frågeformulär för smärtinventering ; ju högre poäng desto mer intensiv är smärtan
upp till 60 månader
FABPRO-GI
Tidsram: inkludering till senaste besök
Fabrys sjukdom Patientrapporterat resultat-Gastrointestinala tecken och symtom frågeformulär ; ju högre poäng desto viktigare är GI-symtomen
inkludering till senaste besök
Hjärtekobilder
Tidsram: upp till 60 månader
Ekokardiogram (eko) vänsterkammarmassindex (LVMI)
upp till 60 månader
Behandlingsefterlevnad
Tidsram: upp till 60 månader
Utvärdering av patientföljsamhet (% av intag per månad) som rapporterats månadsvis genom självrapporter av glömda intag av patienten
upp till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Utredare

  • Huvudutredare: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 oktober 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

26 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MIGA-FAB

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera