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Französische prospektive Kohorten-Beobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry, die mit Migalastat behandelt wurden

22. Mai 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics France SAS

Eine französische prospektive Kohortenbeobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry, die mit Migalastat behandelt wurden – die MIGA-FAB-Studie

Dies ist eine Kohortenstudie zur Bewertung der Auswirkungen von Migalastat auf die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Lebensqualität (QOL) bei Patienten mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Auftreten von Schlüsselindikatoren für Sicherheit und Wirksamkeit wird bewertet, wie z. B. kardiale, zerebrovaskuläre und renale Ereignisse sowie das Gesamtüberleben. Die Studie soll bis zum 2. Quartal 2023 Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten liefern, die einen Zeitraum von bis zu 5 Jahren nach dem Markteinführungsdatum von Migalastat abdecken.

Dies umfasst eine retrospektive Datenerhebung bis zum Beginn der Behandlung mit Migalastat (für Patienten, die bereits Migalastat erhalten) und eine prospektive Nachbeobachtung von 1 bis 3,5 Jahren (je nach Zeitpunkt der Aufnahme) bei mit Migalastat behandelten Patienten mit Morbus Fabry, die eine GLA-Mutation aufweisen geeignet für Migalastat.

Alle Besuche werden gemäß dem Versorgungsstandard des klinischen Standorts geplant und durchgeführt. Behandlungsstandard ist definiert als ein diagnostischer und üblicher klinischer Behandlungs-/Praxisprozess, den ein Kliniker gemäß seiner klinischen Beurteilung für einen Patienten mit Morbus Fabry auswählt. Es gibt keine für die Studie erforderlichen Besuche, Tests oder klinischen Bewertungen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Frankreich
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Frankreich
        • Hopital Pellegrin
      • Caen, Frankreich
        • CHU Caen
      • Lille, Frankreich
        • CHU Lille
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankreich
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Frankreich
        • CHU de NANCY
      • Nantes, Frankreich
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Frankreich
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Frankreich
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Das Miga-Fab steht Teilnehmern mit Morbus Fabry offen, die mit Migalastat behandelt werden. Es gibt keine vorgegebene Stichprobengröße.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Morbus Fabry im Alter von 16 Jahren oder älter
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • die mit Migalastat behandelt werden oder die bei der Einschreibung mit Migalastat beginnen
  • Patienten mit Morbus Fabry und/oder Eltern/Erziehungsberechtigte (falls zutreffend), die in der Lage sind, ein unterschriebenes Nicht-Widerspruchsformular zu verstehen und vorgelegt haben.
  • Ausgestattet mit einer Internetverbindung über einen Computer oder ein Tablet

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Registrierung an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder -gerät teilnehmen.
  • Patienten, die bereits in die vorliegende Studie eingeschlossen wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Miga-Fab-Patienten
Miga-Fab ist eine französische prospektive Kohortenbeobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry, die mit Migalastat behandelt wurden
Sonstiges: Nicht-interventionell
Unzutreffend; Nicht-interventionelle Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit - SAE
Zeitfenster: bis 60 Monate
Bewertung des Auftretens, dh die Anzahl der SUEs
bis 60 Monate
Sicherheit - Lebenszeichen
Zeitfenster: bis 60 Monate
Auswertung des Ruheblutdrucks
bis 60 Monate
Wirksamkeit – Fabry-assoziierte klinische Ereignisse (FACEs)
Zeitfenster: bis 60 Monate
Auswertung des Auftretens der FACEs, dh Gesamtzahl kardialer, zerebrovaskulärer und renaler Ereignisse
bis 60 Monate
Wirksamkeit - Überleben
Zeitfenster: Vom Datum der Aufnahme bis zum Datum des Todes jeglicher Ursache, bewertet bis zu 60 Monaten
Überleben unter allen eingeschlossenen Patienten, wie anhand des aufgezeichneten Todes des Patienten aus jedweder Ursache beurteilt
Vom Datum der Aufnahme bis zum Datum des Todes jeglicher Ursache, bewertet bis zu 60 Monaten
SF-12 12-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage
Zeitfenster: bis 60 Monate
Bewertung der QOL durch die 12-Punkte-Kurzform-Gesundheitsbefragung (SF-12); Je höher der Score, desto schlechter die Lebensqualität
bis 60 Monate
BPI
Zeitfenster: bis 60 Monate
Kurzfragebogen zum Schmerzinventar; Je höher die Punktzahl, desto intensiver ist der Schmerz
bis 60 Monate
FABPRO-GI
Zeitfenster: Einbeziehung zum letzten Besuch
Morbus Fabry – Patient-Reported Outcome – Magen-Darm-Anzeichen und -Symptome-Fragebogen; Je höher die Punktzahl, desto wichtiger sind die GI-Symptome
Einbeziehung zum letzten Besuch
Herz-Echo-Bildgebung
Zeitfenster: bis 60 Monate
Echokardiogramm (Echo) Linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
bis 60 Monate
Behandlungscompliance
Zeitfenster: bis 60 Monate
Bewertung der Patientenadhärenz (% der eingenommenen Einnahmen pro Monat), wie monatlich durch Selbstberichte über vergessene Einnahmen durch den Patienten berichtet
bis 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Ermittler

  • Hauptermittler: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MIGA-FAB

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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