Ranskalainen tuleva, havainnollinen kohorttitutkimus migalastatilla hoidetuista Fabryn tautia sairastavista potilaista
keskiviikko 22. toukokuuta 2024 päivittänyt: Amicus Therapeutics France SAS
Ranskalainen tuleva, havainnollinen kohorttitutkimus Migalastatilla hoidetuista Fabryn tautia sairastavista potilaista - MIGA-FAB-tutkimus
Tämä on kohorttitutkimus, jossa arvioidaan migalastaatin vaikutuksia pitkäaikaiseen turvallisuuteen, tehokkuuteen ja elämänlaatuun (QOL) potilailla, joilla on Fabryn tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Turvallisuuden ja tehokkuuden avainindikaattoreiden, kuten sydän-, aivoverisuoni- ja munuaistapahtumat sekä kokonaiseloonjääminen, esiintyminen arvioidaan. Tutkimus on suunniteltu tarjoamaan tehokkuus- ja turvallisuustietoja vuoden 2023 toiselle vuosineljännekselle, joka kattaa enintään 5 vuoden ajanjakson migalastatin julkaisupäivän jälkeen.
Tämä sisältää retrospektiivisen tiedonkeruun migalastaattihoidon aloittamiseen asti (potilaille, jotka jo saavat migalastaattia) ja 1–3,5 vuoden prospektiivisen seurannan (riippuen ilmoittautumisajasta) migalastaattihoitoa saaneilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joilla on GLA-mutaatio. soveltuvat migalastaattiin.
Kaikki käynnit suunnitellaan ja suoritetaan kliinisen alueen hoitostandardien mukaisesti. Hoidon standardi määritellään diagnostiseksi ja tavanomaiseksi kliiniseksi hoito-/käytäntöprosessiksi, jonka kliinikko valitsee kliinisen harkintansa mukaan Fabryn tautipotilaalle. Ei ole tutkimusta edellyttäviä käyntejä, testejä tai kliinisiä arviointeja.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
48
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Angers, Ranska
- CHU Angers
-
Bordeaux, Ranska
- CHU de Bordeaux
-
Bordeaux, Ranska
- Hôpital Pellegrin
-
Caen, Ranska
- CHU Caen
-
Lille, Ranska
- CHU Lille
-
Lyon, Ranska
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Ranska
- Hôpital de la Conception | AP-HM
-
Nancy, Ranska
- CHU de Nancy
-
Nantes, Ranska
- CHU Nantes Hôtel Dieu
-
Paris, Ranska
- Hôpital Tenon AP-HP
-
Paris, Ranska
- Hôpital de la Croix Saint Simon
-
Strasbourg, Ranska
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Ranska
- CHU TOULOUSE Rangueil
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Miga-Fab on avoin migalastatilla hoidetuille osallistujille, joilla on Fabryn tauti.
Otoskokoa ei ole ennalta määrätty.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 16-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on Fabryn tauti
- eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
- migalastaattihoitoa tai jotka aloittavat migalastatin käytön ilmoittautumisen yhteydessä
- Potilaat, joilla on Fabryn tauti ja/tai vanhemmat/huoltajat (tarvittaessa), jotka ymmärtävät ja ovat toimittaneet allekirjoitetun ei-vastalauselomakkeen.
- Varustettu verkkoyhteydellä tietokoneen tai tabletin kautta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka osallistuvat minkä tahansa tutkittavan lääkkeen tai laitteen kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.
- Potilaat, jotka ovat jo mukana tässä tutkimuksessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Miga-Fab-potilaat
Miga-Fab on ranskalainen prospektiivinen, havainnollinen kohorttitutkimus potilaista, joilla on Fabryn tauti, joita hoidetaan migalastaailla
|
Ei sovellettavissa; Ei-interventiotutkimus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus - SAE
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
Tapahtuman arviointi eli SAE-tapausten lukumäärä
|
jopa 60 kuukautta
|
|
Turvallisuus – elintärkeät merkit
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
Lepoverenpaineen arviointi
|
jopa 60 kuukautta
|
|
Tehokkuus – Fabryyn liittyvät kliiniset tapahtumat (FACEt)
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
FACE:n esiintymisen arviointi eli sydän-, aivoverisuoni- ja munuaistapahtumien kokonaismäärä
|
jopa 60 kuukautta
|
|
Tehokkuus - selviytyminen
Aikaikkuna: Sisällyttämispäivästä mistä tahansa syystä kuolinpäivään, arvioituna enintään 60 kuukautta
|
Kaikkien ilmoittautuneiden potilaiden eloonjääminen mitattuna potilaan kirjatun kuoleman perusteella mistä tahansa syystä
|
Sisällyttämispäivästä mistä tahansa syystä kuolinpäivään, arvioituna enintään 60 kuukautta
|
|
SF-12 12 kohdan lyhyt terveyskysely
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
QOL:n arviointi 12-kohtaisen lyhytmuotoisen terveystutkimuksen (SF-12) avulla; mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu
|
jopa 60 kuukautta
|
|
BPI
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
Lyhyt kipukartoituskysely ; mitä korkeampi pistemäärä, sitä voimakkaampi kipu on
|
jopa 60 kuukautta
|
|
FABPRO-GI
Aikaikkuna: sisällyttäminen viimeiseen vierailuun
|
Fabryn tautia sairastavan potilaan raportoitu tulos - Ruoansulatuskanavan merkit ja oireet -kyselylomake; Mitä korkeampi pistemäärä, sitä tärkeämpiä GI-oireet ovat
|
sisällyttäminen viimeiseen vierailuun
|
|
Sydämen kaikukuvat
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
Ekokardiogrammi (Echo) vasemman kammion massaindeksi (LVMI)
|
jopa 60 kuukautta
|
|
Hoidon noudattaminen
Aikaikkuna: jopa 60 kuukautta
|
Potilaan hoitoon sitoutumisen arviointi (% nauttimista kuukaudessa) raportoituna kuukausittain potilaan itse ilmoittamien unohdettujen annosten kautta
|
jopa 60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- MIGA-FAB
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .