CF患者における新規モジュレーター療法の組み合わせによる実際の臨床転帰（RECOVER） (RECOVER)
調査の概要
状態
詳細な説明
私たちの RECOVER の目的は、実際の環境で CF 患者の主要な臨床転帰に対する Kaftrio の臨床的影響を調べることです。 この研究では、標準的な肺機能、栄養、増悪、肝疾患など、CF患者の臨床転帰を監視する従来の方法に加えて、臨床試験では通常使用されないいくつかの新しい転帰測定を含めることを提案しています。肺クリアランス指数（LCI）およびスパイロメトリーで制御された胸部CTとして。
CF患者の多くの健康分野における重要な結果を含む広範な研究プロトコルを実施し、これを包括的な生体サンプル収集計画と照合することにより、カフトリオがどのように機能し、どのような影響を与えるかについて重要な洞察を得ることができます。それは、このグループの人々の CFTR 機能の救助にあります。
以下の結果に関するデータは、研究中に収集されます。
肺クリアランス指数 超低線量、スパイロメトリー制御 CT スキャン 汗 塩化物 鼻腔洗浄 (炎症マーカーおよびマイクロバイオーム) 呼気一酸化窒素 (FeNO) の割合 肝臓超音波 肝臓検査 (肝疾患の徴候) 喀痰採取 (炎症マーカーおよびマイクロバイオーム) 便収集（炎症、マイクロバイオーム、糞便エラスターゼ） 腹部症状アンケート CFQ-R（生活の質） 治療遵守 身長、体重、BMI 1 秒間の強制呼気量（FEV1） 気道検体の微生物培養（現場の臨床検査室）
主任調査官はポール・マクナリーで、共同主任調査官はジェーン・デイビス教授です。 この研究は、学術および臨床パートナー、ならびにアイルランドおよび英国の CF レジストリと協力して実施されます。 この研究は、欧州 CF 協会臨床試験ネットワーク (ECFS-CTN) によってサポートされています。 この研究は、MHRA によって決定されたように、英国の臨床施設で CTIMP として実施されています。 アイルランドのサイトでは、HPRA はこの研究を観察研究であると判断しました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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Tallaght、アイルランド
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Leinster
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Dublin、Leinster、アイルランド
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Limerick
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Limerick、Limerick、アイルランド、V94 F858
- University Hospital Limerick
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Belfast、イギリス
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
包含基準 12 歳以上の CF 患者: 参加者は、公式の販売承認および製品特性の要約に従ってカフトリオによる治療に適していると主治医が独自に判断した場合にのみ、RECOVER に含めるために選択することができます ( SPC)。 研究に参加者を含める決定は、カフトリオを処方する決定とは無関係です。 参加者は、通常の臨床治療経路を通じて、医師による処方箋によってのみ治療を受けます。
6〜11歳の子供：6〜11歳の子供は、カフトリオがこの年齢層に対して認可、承認、および資金提供されている場合にのみ、研究に含まれます。 参加者は、公式の販売承認および製品特性の概要 (SPC) に従ってカフトリオによる治療に適していると主治医が独自に判断した場合にのみ、RECOVER に含めるために選択することができます。 研究に参加者を含める決定は、カフトリオを処方する決定とは無関係です。 参加者は、通常の臨床治療経路を通じて、医師による処方箋によってのみ治療を受けます。
カフトリオの被験者 臨床ケアまたは倫理的に承認された研究プロジェクトを通じて、治療開始前にベースラインの臨床データが収集された例外的な状況で（規制されていない観察研究であるという理解に基づいて、この研究に最初に採用された被験者のコホートを含む）研究）すでにカフトリオを投与されている被験者は、この研究に募集され、治療中の訪問を受ける可能性があります。 追加の患者データは、関係する患者/両親からの書面によるインフォームド コンセントがある場合にのみ追加できます。
すべての被験者 (12 歳以上の CF 患者、6 ～ 11 歳の子供、および Kaftrio を服用している被験者) は、(SmPC の年齢に適した薬量法に従って) Kaftrio の全量を服用している必要があります。
すべての被験者は、署名されたインフォームドコンセントフォームおよび/または必要に応じて署名された同意フォームを持っている必要があります.これは、被験者の年齢および個々のサイトおよび国の基準によって決定されます.
出産の可能性のある男性と女性の参加者は、地元の Kaftrio SmPC に詳述されている避妊要件を順守し、標準的なケアに沿って行うことに同意する必要があります。
除外基準:
-研究手順または評価に従うことを望まない患者。
治験中の CFTR モジュレーターの臨床試験に参加している個人。
ベースライン評価での臨床的不安定性。 積極的な増悪を受けており、治療の開始時に被験者は、データを歪める可能性があるため、研究から除外する必要があります.
-現地で承認されたSmPCによるカトリオ治療の禁忌。
重度の肝障害。
妊娠中および授乳中の女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：標準グループ
標準テスト グループは、テスト グループごとに事前に定義された募集上限を持つ施設で、両方の年齢コホートで利用できます。
標準テストには、次の評価が含まれます。塩化汗、LCI、身長/体重/BMI、FEV1、気道サンプリング（マイクロ）、FeNO、肝機能検査、肝臓超音波検査、肝臓検査、採便、採血、腹部症状スコア、CFQ-R、薬局記録薬の受け取りレート、アドヒアランス アンケート、MEMs キャップ、抗生物質の使用。
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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他の：上級グループ
標準検査グループのすべての要素に加えて、高度な検査グループでは、超低線量スパイロメトリー制御の CT スキャン、喀痰の採取、鼻洗浄液の採取が行われます。
これは、テストグループごとに事前定義された募集上限を持つサイトを持つ両方の年齢コホートで利用できます.
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
時間枠：84 month period
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Measured using multiple breath washout (MBW)
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84 month period
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
時間枠：84 month period
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Spirometry controlled CT
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84 month period
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Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
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84 month period
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The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Abdominal symptom questionnaire scores
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84 month period
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To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
時間枠：24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
時間枠：24 month period
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Medication Event Monitoring (MEM) caps
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24 month period
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To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Ultrasound and liver function test
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
時間枠：Up to year 1
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Qualitative Interviews and Drawings
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
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60 month period
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Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
時間枠：86 months
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86 months
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Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
時間枠：86 months
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Microbiology from clinical swabs and samples
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86 months
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Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Measured with the Niox VERO device
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Fecal sample - M2PK
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84 month period
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The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Measured by use of pancreatic enzymes
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
時間枠：Up to year 1
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Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
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Up to year 1
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
時間枠：Up to year 1
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Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
時間枠：60 month period
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RECOVER Body image questionnaire
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60 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
時間枠：24 month period
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Adherence questionnaires
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
時間枠：24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Fecal sample - fecal elastase
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
時間枠：84 month period
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Fecal sample - calprotectin
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84 month period
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RECOVER
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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