Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische resultaten in de praktijk met nieuwe combinaties van modulatortherapie bij mensen met CF (RECOVER) (RECOVER)

2 september 2026 bijgewerkt door: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER is een prospectieve, multicenter observationele studie die is ontworpen om de klinische effectiviteit van elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor drievoudige combinatietherapie (Kaftrio) in de praktijk te meten bij mensen met cystische fibrose gedurende een periode van twee jaar. Gemeten uitkomsten omvatten metingen van longfunctie, longontsteking, longbeeldvorming, abdominale symptomen, darmontsteking, leverfunctie, exocriene pancreasfunctie, neusontsteking, kwaliteit van leven en therapietrouw. De studie zal de resultaten bij kinderen van zes jaar en ouder over een periode van twee jaar onderzoeken. De eerste fase van de studie gaat in 2020 van start en rekruteert kinderen van 12 jaar en ouder die zijn begonnen met klinische behandeling met Kaftrio.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ons doel met RECOVER is het onderzoeken van de klinische impact van Kaftrio op de belangrijkste klinische resultaten bij mensen met CF in een praktijksituatie. Voor deze studie stellen we voor om, naast enkele van de meer traditionele manieren om klinische resultaten bij mensen met CF te monitoren, zoals standaard longfunctie, voeding, exacerbaties en leverziekte, enkele nieuwe uitkomstmaten op te nemen die doorgaans niet worden gebruikt in klinische onderzoeken, zoals als longklaringsindex (LCI) en spirometrie gecontroleerde thorax-CT.

Door een uitgebreid onderzoeksprotocol te implementeren dat belangrijke uitkomsten op een aantal gezondheidsgebieden bij mensen met CF zal omvatten, en dit te koppelen aan een uitgebreid plan voor het verzamelen van biosamples, zullen we in staat zijn om belangrijk inzicht te krijgen in hoe Kaftrio werkt en welke impact het heeft op redding van CFTR-functie in deze groep mensen.

Gegevens over de volgende uitkomsten zullen tijdens het onderzoek worden verzameld:

Longklaringsindex Ultra-lage dosis, spirometrie-gecontroleerde CT-scanning Zweetchloride Neusspoeling (ontstekingsmarkers en microbioom) Fractie van uitgeademd stikstofmonoxide (FeNO) Lever Echografie Leveronderzoek (tekenen van leverziekte) Sputumverzameling (ontstekingsmarkers en microbioom) Ontlasting Verzameling (ontsteking, microbioom, fecaal elastase) Vragenlijst buiksymptomen CFQ-R (kwaliteit van leven) Therapietrouw Lengte, gewicht, BMI Geforceerd expiratievolume in 1 seconde (FEV1) Microbiologische kweek van luchtwegspecimens (klinische laboratoria ter plaatse)

De hoofdonderzoeker is Paul McNally, met prof. Jane Davies als co-hoofdonderzoeker. De studie zal worden uitgevoerd in samenwerking met onze academische en klinische partners en de CF-registers in Ierland en het VK. De studie wordt ondersteund door het European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). De studie wordt uitgevoerd als een CTIMP in de Britse klinische locaties, zoals bepaald door de MHRA. In de Ierse sites heeft de HPRA bepaald dat deze studie een observationele onderzoeksstudie is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

206

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Tallaght, Ierland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Ierland, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Inclusiecriteria Mensen met CF van 12 jaar en ouder: Deelnemers mogen alleen worden geselecteerd voor opname in RECOVER als door hun behandelend arts onafhankelijk is vastgesteld dat ze geschikt zijn voor behandeling met Kaftrio in overeenstemming met de officiële vergunning voor het in de handel brengen en de samenvatting van de productkenmerken ( SPK). De beslissing om deelnemers aan de studie op te nemen staat los van de beslissing om Kaftrio voor te schrijven. Deelnemers krijgen alleen een behandeling op voorschrift van hun arts via de gebruikelijke klinische behandelingstrajecten.

Kinderen van 6-11 jaar: Kinderen van 6-11 jaar zullen alleen in het onderzoek worden opgenomen als en wanneer Kaftrio een licentie heeft, is goedgekeurd en wordt gefinancierd voor deze leeftijdsgroep. Deelnemers kunnen alleen worden geselecteerd voor opname in RECOVER als door hun behandelend arts onafhankelijk is vastgesteld dat ze geschikt zijn voor behandeling met Kaftrio in overeenstemming met de officiële vergunning voor het in de handel brengen en de samenvatting van de productkenmerken (SPC). De beslissing om deelnemers aan de studie op te nemen staat los van de beslissing om Kaftrio voor te schrijven. Deelnemers krijgen alleen een behandeling op voorschrift van hun arts via de gebruikelijke klinische behandelingstrajecten.

Proefpersonen op Kaftrio In uitzonderlijke omstandigheden waarin basislijn klinische gegevens zijn verzameld voorafgaand aan de start van de behandeling, hetzij via klinische zorg of ethisch goedgekeurde onderzoeksprojecten (inclusief een cohort van proefpersonen die aanvankelijk voor deze studie werden gerekruteerd met dien verstande dat het een niet-gereguleerde observationele studie) kunnen proefpersonen die al Kaftrio krijgen, worden geworven voor deze studie en bezoeken ondergaan tijdens de behandeling. Eventuele aanvullende patiëntgegevens kunnen alleen worden toegevoegd met schriftelijke geïnformeerde toestemming van de betrokken patiënten/ouders.

Alle proefpersonen (mensen met CF van 12 jaar en ouder, kinderen van 6-11 jaar en proefpersonen die Kaftrio gebruiken) moeten de volledige dosis Kaftrio innemen (overeenkomstig de voor de leeftijd geschikte dosering in de SmPC).

Alle proefpersonen moeten een ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming en/of ondertekend instemmingsformulier hebben, indien van toepassing, zoals bepaald door de leeftijd van de proefpersoon en de normen van de individuele site en het land.

Mannelijke en vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen zich te houden aan de anticonceptievereisten zoals beschreven in de lokale Kaftrio SmPC en in overeenstemming met de zorgstandaard.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die niet bereid zijn zich te houden aan onderzoeksprocedures of beoordelingen.

Individuen in klinische onderzoeken met CFTR-modulatoren in onderzoek.

Klinische instabiliteit bij baselinebeoordelingen. Proefpersonen die een actieve exacerbatie ondergaan en aan het begin van hun behandeling moeten worden uitgesloten van het onderzoek, aangezien dit de gegevens waarschijnlijk vertekend.

Elke contra-indicatie voor behandeling met Katrio volgens de lokaal goedgekeurde SmPC.

Ernstige leverfunctiestoornis.

Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Standaard groep
De standaard testgroep zal beschikbaar zijn voor beide leeftijdscohorten, waarbij sites een vooraf gedefinieerde rekruteringslimiet hebben voor elke testgroep. De standaardtesten omvatten de volgende beoordelingen; zweetchloride, LCI, lengte/gewicht/BMI, FEV1, luchtwegbemonstering (micro), FeNO, leverfunctietesten, echografie van de lever, leveronderzoek, ontlastingsafname, bloedafname, abdominale symptoomscore, CFQ-R, apotheekdossiers medicatie ophalen percentage, therapietrouwvragenlijsten, MEM-caps en antibioticagebruik.
Geneesmiddel: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Ander: Gevorderde groep
Naast alle elementen van de standaard testgroep, zal de geavanceerde testgroep het volgende ondergaan: Ultra-lage dosis spirometrie-gecontroleerde CT-scanning, sputumverzameling en neusspoeling. Dit zal beschikbaar zijn voor beide leeftijdscohorten met sites met een vooraf gedefinieerde wervingslimiet voor elke testgroep.
Geneesmiddel: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Tijdsspanne: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Tijdsspanne: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Tijdsspanne: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Tijdsspanne: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Tijdsspanne: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Tijdsspanne: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Tijdsspanne: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Tijdsspanne: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Tijdsspanne: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Tijdsspanne: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Tijdsspanne: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Royal College of Surgeons, Ireland

Medewerkers

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RECOVER

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren