Klinische Ergebnisse aus der Praxis mit neuartigen Modulator-Therapiekombinationen bei Menschen mit CF (RECOVER) (RECOVER)

Einschlusskriterien:

Einschlusskriterien Personen mit CF ab 12 Jahren: Teilnehmer dürfen nur dann für die Aufnahme in RECOVER ausgewählt werden, wenn sie unabhängig von ihrem behandelnden Arzt als geeignet für die Behandlung mit Kaftrio in Übereinstimmung mit der offiziellen Genehmigung für das Inverkehrbringen und der Zusammenfassung der Produkteigenschaften ( SPC). Die Entscheidung, Teilnehmer in die Studie aufzunehmen, ist unabhängig von der Entscheidung, Kaftrio zu verschreiben. Die Teilnehmer erhalten eine Behandlung nur auf Verschreibung ihres Arztes über die üblichen klinischen Behandlungspfade.

Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren: Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren werden nur dann in die Studie aufgenommen, wenn Kaftrio für diese Altersgruppe lizenziert, zugelassen und finanziert wird. Teilnehmer dürfen nur dann für die Aufnahme in RECOVER ausgewählt werden, wenn sie unabhängig von ihrem behandelnden Arzt als geeignet für die Behandlung mit Kaftrio in Übereinstimmung mit der offiziellen Genehmigung für das Inverkehrbringen und der Fachinformation (SPC) eingestuft wurden. Die Entscheidung, Teilnehmer in die Studie aufzunehmen, ist unabhängig von der Entscheidung, Kaftrio zu verschreiben. Die Teilnehmer erhalten eine Behandlung nur auf Verschreibung ihres Arztes über die üblichen klinischen Behandlungspfade.

Probanden bei Kaftrio Unter außergewöhnlichen Umständen, wenn klinische Ausgangsdaten vor Beginn der Behandlung entweder durch klinische Versorgung oder ethisch anerkannte Forschungsprojekte gesammelt wurden (einschließlich einer Kohorte von Probanden, die ursprünglich für diese Studie rekrutiert wurden, da es sich um eine nicht regulierte Beobachtung handelte Studie) Probanden, die Kaftrio bereits erhalten, können für diese Studie rekrutiert werden und sich Kontrollbesuchen unterziehen. Alle zusätzlichen Patientendaten können nur mit schriftlicher Einwilligung der betroffenen Patienten/Eltern hinzugefügt werden.

Alle Probanden (Menschen mit CF ab 12 Jahren, Kinder im Alter von 6-11 Jahren und Probanden unter Kaftrio) müssen die volle Kaftrio-Dosis einnehmen (in Übereinstimmung mit der altersgerechten Dosierung in der SmPC).

Alle Probanden müssen eine unterschriebene Einverständniserklärung und/oder gegebenenfalls eine unterschriebene Einverständniserklärung haben, wie durch das Alter der Probanden und die individuellen Standort- und Länderstandards festgelegt.

Männliche und weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen sich bereit erklären, die Verhütungsanforderungen einzuhalten, wie in der lokalen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels von Kaftrio und im Einklang mit dem Behandlungsstandard beschrieben.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die nicht bereit sind, Studienverfahren oder -bewertungen einzuhalten.

Personen, die an klinischen Studien zu CFTR-Modulatoren in der Erprobung teilnehmen.

Klinische Instabilität bei Baseline-Bewertungen. Patienten, die sich einer aktiven Exazerbation unterziehen und zu Beginn ihrer Behandlung, sollten von der Studie ausgeschlossen werden, da dies die Daten wahrscheinlich verfälschen würde.

Jegliche Kontraindikation für die Behandlung mit Katrio gemäß der lokal zugelassenen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels.

Schwere Leberfunktionsstörung.

Schwangere und stillende Frauen.