Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tosimaailman kliiniset tulokset uusilla modulaattorihoitoyhdistelmillä ihmisillä, joilla on CF (RECOVER) (RECOVER)

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER on prospektiivinen, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu mittaamaan eleksakaftorin, tezakaftorin ja ivakaftorin kolmoisyhdistelmähoidon (Kaftrio) todellista kliinistä tehokkuutta ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi kahden vuoden ajan. Mitattuja tuloksia ovat keuhkojen toiminnan, keuhkotulehduksen, keuhkojen kuvantamisen, vatsan oireiden, suoliston tulehdusten, maksan toiminnan, haiman eksokriinisen toiminnan, nenän tulehduksen, elämänlaadun ja hoitoon sitoutumisen mittaukset. Tutkimuksessa tarkastellaan tuloksia kuuden vuoden ikäisillä ja sitä vanhemmilla lapsilla kahden vuoden ajan. Tutkimuksen ensimmäinen vaihe alkaa vuonna 2020, ja siihen otetaan mukaan 12-vuotiaita ja sitä vanhempia lapsia, jotka ovat aloittaneet kliinisen hoidon Kaftriolla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoitteemme RECOVERin kanssa on tutkia Kaftrion kliinistä vaikutusta keskeisiin kliinisiin tuloksiin CF-potilailla todellisessa ympäristössä. Tätä tutkimusta varten ehdotamme joidenkin perinteisten CF-potilaiden kliinisten tulosten seurantamenetelmien, kuten keuhkojen tavanomaisen toiminnan, ravinnon, pahenemisen ja maksasairauden, lisäksi joitakin uusia tulosmittauksia, joita ei tyypillisesti käytetä kliinisissä tutkimuksissa, kuten keuhkojen puhdistumaindeksinä (LCI) ja spirometrisesti kontrolloiduna rintakehän TT:nä.

Ottamalla käyttöön laajan tutkimusprotokollan, joka sisältää tärkeitä tuloksia useilla CF-potilaiden terveyden alueilla, ja yhdistämällä tämän kattavaan bionäytteiden keräyssuunnitelmaan, meillä on valta saada tärkeä käsitys siitä, miten Kaftrio toimii ja mitä vaikutuksia se on pelastanut CFTR-toiminnon tässä ihmisryhmässä.

Tutkimuksen aikana kerätään tietoja seuraavista tuloksista:

Keuhkojen puhdistumaindeksi Erittäin pieni annos, spirometriaohjattu CT-skannaus Hikikloridi Nenähuuhtelu (tulehdusmerkkiaineet ja mikrobiomi) Uloshengitetyn typpioksidin fraktio (FeNO) Maksan ultraääni Maksatutkimus (maksasairauden merkit) Yskösten keräys (tulehdusmerkkiaineet ja mikrobiomi) Uloste Keräys (tulehdus, mikrobiomi, ulosteen elastaasi) Vatsaoireiden kyselylomake CFQ-R (elämänlaatu) Hoidon noudattaminen Pituus, paino, BMI Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) Hengitystienäytteiden mikrobiologinen viljely (kliiniset laboratoriot paikoilla)

Päätutkija on Paul McNally ja professori Jane Davies tutkijana. Tutkimus toteutetaan yhteistyössä akateemisten ja kliinisten kumppaneidemme sekä Irlannin ja Iso-Britannian CF-rekisterien kanssa. Tutkimusta tukee European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). Tutkimusta suoritetaan CTIMP:nä Yhdistyneen kuningaskunnan kliinisissä paikoissa MHRA:n määrittämänä. Irlannin kohteissa HPRA on määrittänyt tämän tutkimuksen havainnointitutkimukseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

206

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Tallaght, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Irlanti, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistumiskriteerit 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat CF-potilaat: Osallistujat voidaan valita RECOVER-ohjelmaan vain, jos heidän hoitava lääkärinsä on itsenäisesti todennut heidät soveltuviksi Kaftrio-hoitoon virallisen myyntiluvan ja valmisteyhteenvedon mukaisesti ( SPC). Päätös osallistujien mukaan ottamisesta tutkimukseen on riippumaton päätöksestä määrätä Kaftrio. Osallistujat saavat hoitoa vain lääkärin määräämällä tavalla tavanomaisten kliinisten hoitoreittien kautta.

6-11-vuotiaat lapset: 6-11-vuotiaat lapset otetaan mukaan tutkimukseen vain, jos ja kun Kaftrio on lisensoitu, hyväksytty ja rahoitettu tälle ikäryhmälle. Osallistujat voidaan valita RECOVER-ohjelmaan vain, jos heidän hoitava lääkärinsä on itsenäisesti todennut heidät soveltuviksi Kaftrio-hoitoon virallisen myyntiluvan ja valmisteyhteenvedon (SPC) mukaisesti. Päätös osallistujien mukaan ottamisesta tutkimukseen on riippumaton päätöksestä määrätä Kaftrio. Osallistujat saavat hoitoa vain lääkärin määräämällä tavalla tavanomaisten kliinisten hoitoreittien kautta.

Koehenkilöt Kaftriolla Poikkeuksellisissa olosuhteissa, joissa kliinisen perustiedot on kerätty ennen hoidon aloittamista joko kliinisen hoidon tai eettisesti hyväksyttyjen tutkimusprojektien kautta (mukaan lukien kohortti kohorttia tähän tutkimukseen alun perin värvättyjen koehenkilöiden perusteella, jos kyseessä oli sääntelemätön havainto). tutkimus) Koehenkilöt, jotka jo saavat Kaftrioa, voidaan rekrytoida tähän tutkimukseen ja käydä hoitokäynneillä. Muita potilastietoja voidaan lisätä vain asianomaisten potilaiden/vanhempien kirjallisella suostumuksella.

Kaikkien potilaiden (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat CF-potilaat, 6–11-vuotiaat lapset ja Kaftrio-potilaat) on otettava täysi Kaftrio-annos (valmisteyhteenvedon ikään sopivan annostuksen mukaisesti).

Kaikilla koehenkilöillä on oltava allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake ja/tai allekirjoitettu suostumuslomake, jos se on tarkoituksenmukaista, tutkittavien iän sekä yksittäisten sivuston ja maan standardien mukaan.

Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispuolisten osallistujien on suostuttava noudattamaan paikallisessa Kaftrion valmisteyhteenvedossa kuvattuja ehkäisyvaatimuksia ja hoitostandardien mukaisia.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka eivät halua noudattaa tutkimusmenettelyjä tai arviointeja.

Tutkittavien CFTR-modulaattoreiden kliinisissä kokeissa olevat henkilöt.

Kliininen epävakaus lähtötason arvioinneissa. Koehenkilöt, joilla on aktiivinen pahenemisvaihe ja hoidon alussa, tulee sulkea pois tutkimuksesta, koska tämä saattaa vääristää tietoja.

Kaikki Katrio-hoidon vasta-aiheet paikallisen hyväksytyn valmisteyhteenvedon mukaisesti.

Vaikea maksan vajaatoiminta.

Raskaana olevat ja imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Normaali ryhmä
Vakiotestausryhmä on saatavilla molemmille ikäryhmille, ja sivustoilla on ennalta määritetty rekrytointiraja jokaiselle testausryhmälle. Vakiotestaus sisältää seuraavat arvioinnit; hikikloridi, LCI, pituus/paino/BMI, FEV1, hengitysteiden näytteenotto (mikro), FeNO, maksan toiminnan testaus, maksan ultraääni, maksan tutkimus, ulosteen kerääminen, verenotto, vatsaoireiden pisteet, CFQ-R, apteekkitiedot, lääkitys korko, sitoutumiskyselylomakkeet, MEM-rajoitukset ja antibioottien käyttö.
Lääke: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Muut: Edistynyt ryhmä
Kaikkien vakiotestausryhmän osien lisäksi edistyneelle testausryhmälle tehdään: Ultrapieni-annoksinen spirometriaohjattu CT-skannaus, ysköksen keräys ja nenähuuhtelu. Tämä on saatavilla molemmille ikäryhmille, joissa sivustoilla on ennalta määritetty rekrytointiraja jokaiselle testausryhmälle.
Lääke: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Aikaikkuna: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Aikaikkuna: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Aikaikkuna: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Aikaikkuna: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Aikaikkuna: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Aikaikkuna: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Aikaikkuna: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Aikaikkuna: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Aikaikkuna: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Aikaikkuna: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Aikaikkuna: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Royal College of Surgeons, Ireland

Yhteistyökumppanit

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RECOVER

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa