CF(회복) 환자의 새로운 조절제 요법 조합을 통한 실제 임상 결과 (RECOVER)
연구 개요
상세 설명
RECOVER의 목표는 실제 환경에서 CF 환자의 주요 임상 결과에 대한 Kaftrio의 임상적 영향을 조사하는 것입니다. 이 연구를 위해 표준 폐 기능, 영양, 악화 및 간 질환과 같은 CF 환자의 임상 결과를 모니터링하는 보다 전통적인 방법에 더하여 임상 시험에서 일반적으로 사용되지 않는 몇 가지 새로운 결과 측정을 포함할 것을 제안합니다. LCI(Lung Clearance Index) 및 폐활량계 제어 흉부 CT.
CF 환자의 여러 건강 영역에서 중요한 결과를 포함할 광범위한 연구 프로토콜을 구현하고 이를 포괄적인 생체 시료 수집 계획과 일치시킴으로써 Kaftrio가 어떻게 작동하고 어떤 영향을 미치는지에 대한 중요한 통찰력을 얻을 수 있습니다. 이 그룹의 사람들에게 CFTR 기능을 구출했습니다.
연구 중에 다음 결과에 대한 데이터가 수집됩니다.
폐 청소 지수 초저용량, 폐활량계 제어 CT 스캐닝 염화 땀샘 비강 세척(염증 표지자 및 마이크로바이옴) 호기 산화질소(FeNO) 분율 간 초음파 간 검사(간 질환의 징후) 가래 수집(염증 표지자 및 미생물) 대변 수집(염증, 미생물, 분변 엘라스타제) 복부 증상 설문지 CFQ-R(삶의 질) 치료 순응도 신장, 체중, BMI 1초간 강제 호기량(FEV1) 기도 표본의 미생물 배양(현장의 임상 실험실)
선임 조사관은 Paul McNally이며 공동 선임 조사관은 Jane Davies 교수입니다. 이 연구는 학술 및 임상 파트너와 아일랜드 및 영국의 CF 레지스트리와 협력하여 운영될 것입니다. 이 연구는 유럽 CF 학회 임상 시험 네트워크(ECFS-CTN)의 지원을 받습니다. 이 연구는 MHRA의 결정에 따라 영국 임상 사이트에서 CTIMP로 실행되고 있습니다. 아일랜드 사이트에서 HPRA는 이 연구를 관찰 연구로 결정했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Limerick, 아일랜드, V94 F858
- University Hospital Limerick
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Tallaght, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Leinster
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Dublin, Leinster, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Belfast, 영국
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
포함 기준 12세 이상의 CF 환자: 담당 의사가 공식 마케팅 승인 및 제품 특성 요약에 따라 Kaftrio 치료에 적합하다고 독립적으로 결정한 경우에만 참가자를 RECOVER에 포함하도록 선택할 수 있습니다. SPC). 참가자를 연구에 포함시키는 결정은 Kaftrio를 처방하는 결정과 독립적입니다. 참가자는 일반적인 임상 치료 경로를 통해 의사의 처방을 통해서만 치료를 받게 됩니다.
6-11세 어린이: 6-11세 어린이는 Kaftrio가 이 연령대에 대해 라이선스, 승인 및 자금 지원을 받는 경우에만 연구에 포함됩니다. 공식 마케팅 승인 및 제품 특성 요약(SPC)에 따라 치료 의사가 Kaftrio 치료에 적합하다고 독립적으로 결정한 경우에만 참가자를 RECOVER에 포함하도록 선택할 수 있습니다. 참가자를 연구에 포함시키는 결정은 Kaftrio를 처방하는 결정과 독립적입니다. 참가자는 일반적인 임상 치료 경로를 통해 의사의 처방을 통해서만 치료를 받게 됩니다.
Kaftrio의 피험자 임상 치료 또는 윤리적으로 승인된 연구 프로젝트를 통해 치료 시작 전에 기본 임상 데이터가 수집된 예외적인 상황(비규제 관찰 관찰이라는 이해에 따라 이 연구에 처음 모집된 피험자 코호트 포함) 연구) 이미 Kaftrio를 투여받은 피험자는 이 연구에 모집되어 치료 중 방문을 받을 수 있습니다. 추가 환자 데이터는 관련 환자/부모의 서면 동의가 있어야만 추가할 수 있습니다.
모든 피험자(12세 이상의 CF 환자, 6-11세 어린이 및 Kaftrio의 피험자)는 Kaftrio의 전체 용량을 복용해야 합니다(SmPC의 적절한 연령에 따라).
모든 피험자는 피험자의 연령과 개별 사이트 및 국가 표준에 따라 적절한 경우 서명된 정보에 입각한 동의서 및/또는 서명된 동의서를 가지고 있어야 합니다.
가임기 남성 및 여성 참가자는 지역 Kaftrio SmPC에 설명된 피임 요구 사항을 준수하고 표준 관리에 따라 준수하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
연구 절차 또는 평가에 따르기를 원하지 않는 환자.
연구용 CFTR 조절제의 임상 시험 중인 개인.
기준선 평가에서 임상적 불안정성. 활성 악화를 겪고 있고 치료 시작 시점에 있는 피험자는 데이터가 왜곡될 가능성이 있으므로 연구에서 제외되어야 합니다.
현지 승인 SmPC에 따른 Katrio 치료에 대한 모든 금기.
심한 간 장애.
임산부 및 모유 수유 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 표준 그룹
표준 테스트 그룹은 각 테스트 그룹에 대해 미리 정의된 모집 한도가 있는 사이트가 있는 두 연령 집단에 사용할 수 있습니다.
표준 테스트에는 다음 평가가 포함됩니다. 땀 염화물, LCI, 키/체중/BMI, FEV1, 기도 샘플링(마이크로), FeNO, 간 기능 테스트, 간 초음파, 간 검사, 대변 수집, 혈액 수집, 복부 증상 점수, CFQ-R, 약국 기록 약물 픽업 속도, 준수 설문지, MEM 캡 및 항생제 사용.
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개입은 두 연구 그룹에서 동일합니다.
표준 팔의 모든 평가 외에도 고급 팔 피험자는 폐활량계 제어 CT, 비강 세척 및 가래 샘플 수집을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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다른: 고급 그룹
표준 테스트 그룹의 모든 요소 외에도 고급 테스트 그룹은 초저용량 폐활량계 제어 CT 스캐닝, 가래 수집 및 비강 세척 수집을 받게 됩니다.
이것은 각 테스트 그룹에 대해 미리 정의된 모집 한도가 있는 사이트가 있는 두 연령 집단 모두에 사용할 수 있습니다.
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개입은 두 연구 그룹에서 동일합니다.
표준 팔의 모든 평가 외에도 고급 팔 피험자는 폐활량계 제어 CT, 비강 세척 및 가래 샘플 수집을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2년 동안 CF가 있는 소아 및 성인의 폐 기능(FEV1 및 LCI)에 대한 TCMT 치료 효과를 확인합니다.
기간: 24개월 기간
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폐활량계, 협회
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24개월 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2년 동안 CF가 있는 소아 및 성인의 폐활량계 제어 CT 점수에 대한 TCMT 치료의 효과를 확인합니다.
기간: 24개월 기간
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폐활량계 제어 CT
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24개월 기간
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CF가 있는 소아 및 성인의 기도 감염 및 염증에 대한 TCMT 치료의 효과를 확인하기 위해
기간: 24개월 기간
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가래 검체 채취, 비강 세척, 기도 검체 채취(미생물학), 부비동 증상(CFQ-R), FeNO
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24개월 기간
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2년 동안 CF가 있는 소아 및 성인의 영양, 위장 증상, 장 염증 및 췌장 기능에 대한 TCMT 치료의 효과를 확인하기 위해
기간: 24개월 기간
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복부 증상 설문지, 대변 검체, 간 검사, 간 초음파, 간 기능 검사
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24개월 기간
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2년 동안 CF가 있는 어린이 및 성인의 폐 질환에 대한 항생제 치료에 대한 TCMT 치료의 효과를 확인하기 위해
기간: 24개월 기간
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약물보유율(MPR)
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24개월 기간
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CF에 대한 전반적인 의학적 치료 순응도에 대한 TCMT 도입의 영향을 평가하기 위해
기간: 24개월 기간
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MEM 캡, 순응도 설문지, 약물보유율(MPR)
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24개월 기간
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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