CF(회복) 환자의 새로운 조절제 요법 조합을 통한 실제 임상 결과 (RECOVER)
연구 개요
상태
상세 설명
RECOVER의 목표는 실제 환경에서 CF 환자의 주요 임상 결과에 대한 Kaftrio의 임상적 영향을 조사하는 것입니다. 이 연구를 위해 표준 폐 기능, 영양, 악화 및 간 질환과 같은 CF 환자의 임상 결과를 모니터링하는 보다 전통적인 방법에 더하여 임상 시험에서 일반적으로 사용되지 않는 몇 가지 새로운 결과 측정을 포함할 것을 제안합니다. LCI(Lung Clearance Index) 및 폐활량계 제어 흉부 CT.
CF 환자의 여러 건강 영역에서 중요한 결과를 포함할 광범위한 연구 프로토콜을 구현하고 이를 포괄적인 생체 시료 수집 계획과 일치시킴으로써 Kaftrio가 어떻게 작동하고 어떤 영향을 미치는지에 대한 중요한 통찰력을 얻을 수 있습니다. 이 그룹의 사람들에게 CFTR 기능을 구출했습니다.
연구 중에 다음 결과에 대한 데이터가 수집됩니다.
폐 청소 지수 초저용량, 폐활량계 제어 CT 스캐닝 염화 땀샘 비강 세척(염증 표지자 및 마이크로바이옴) 호기 산화질소(FeNO) 분율 간 초음파 간 검사(간 질환의 징후) 가래 수집(염증 표지자 및 미생물) 대변 수집(염증, 미생물, 분변 엘라스타제) 복부 증상 설문지 CFQ-R(삶의 질) 치료 순응도 신장, 체중, BMI 1초간 강제 호기량(FEV1) 기도 표본의 미생물 배양(현장의 임상 실험실)
선임 조사관은 Paul McNally이며 공동 선임 조사관은 Jane Davies 교수입니다. 이 연구는 학술 및 임상 파트너와 아일랜드 및 영국의 CF 레지스트리와 협력하여 운영될 것입니다. 이 연구는 유럽 CF 학회 임상 시험 네트워크(ECFS-CTN)의 지원을 받습니다. 이 연구는 MHRA의 결정에 따라 영국 임상 사이트에서 CTIMP로 실행되고 있습니다. 아일랜드 사이트에서 HPRA는 이 연구를 관찰 연구로 결정했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, 아일랜드
- St. Vincent'S University Hospital
-
Tallaght, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
-
Limerick
-
Limerick, Limerick, 아일랜드, V94 F858
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Belfast, 영국
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
London, 영국
- Royal Brompton Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
포함 기준 12세 이상의 CF 환자: 담당 의사가 공식 마케팅 승인 및 제품 특성 요약에 따라 Kaftrio 치료에 적합하다고 독립적으로 결정한 경우에만 참가자를 RECOVER에 포함하도록 선택할 수 있습니다. SPC). 참가자를 연구에 포함시키는 결정은 Kaftrio를 처방하는 결정과 독립적입니다. 참가자는 일반적인 임상 치료 경로를 통해 의사의 처방을 통해서만 치료를 받게 됩니다.
6-11세 어린이: 6-11세 어린이는 Kaftrio가 이 연령대에 대해 라이선스, 승인 및 자금 지원을 받는 경우에만 연구에 포함됩니다. 공식 마케팅 승인 및 제품 특성 요약(SPC)에 따라 치료 의사가 Kaftrio 치료에 적합하다고 독립적으로 결정한 경우에만 참가자를 RECOVER에 포함하도록 선택할 수 있습니다. 참가자를 연구에 포함시키는 결정은 Kaftrio를 처방하는 결정과 독립적입니다. 참가자는 일반적인 임상 치료 경로를 통해 의사의 처방을 통해서만 치료를 받게 됩니다.
Kaftrio의 피험자 임상 치료 또는 윤리적으로 승인된 연구 프로젝트를 통해 치료 시작 전에 기본 임상 데이터가 수집된 예외적인 상황(비규제 관찰 관찰이라는 이해에 따라 이 연구에 처음 모집된 피험자 코호트 포함) 연구) 이미 Kaftrio를 투여받은 피험자는 이 연구에 모집되어 치료 중 방문을 받을 수 있습니다. 추가 환자 데이터는 관련 환자/부모의 서면 동의가 있어야만 추가할 수 있습니다.
모든 피험자(12세 이상의 CF 환자, 6-11세 어린이 및 Kaftrio의 피험자)는 Kaftrio의 전체 용량을 복용해야 합니다(SmPC의 적절한 연령에 따라).
모든 피험자는 피험자의 연령과 개별 사이트 및 국가 표준에 따라 적절한 경우 서명된 정보에 입각한 동의서 및/또는 서명된 동의서를 가지고 있어야 합니다.
가임기 남성 및 여성 참가자는 지역 Kaftrio SmPC에 설명된 피임 요구 사항을 준수하고 표준 관리에 따라 준수하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
연구 절차 또는 평가에 따르기를 원하지 않는 환자.
연구용 CFTR 조절제의 임상 시험 중인 개인.
기준선 평가에서 임상적 불안정성. 활성 악화를 겪고 있고 치료 시작 시점에 있는 피험자는 데이터가 왜곡될 가능성이 있으므로 연구에서 제외되어야 합니다.
현지 승인 SmPC에 따른 Katrio 치료에 대한 모든 금기.
심한 간 장애.
임산부 및 모유 수유 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 표준 그룹
표준 테스트 그룹은 각 테스트 그룹에 대해 미리 정의된 모집 한도가 있는 사이트가 있는 두 연령 집단에 사용할 수 있습니다.
표준 테스트에는 다음 평가가 포함됩니다. 땀 염화물, LCI, 키/체중/BMI, FEV1, 기도 샘플링(마이크로), FeNO, 간 기능 테스트, 간 초음파, 간 검사, 대변 수집, 혈액 수집, 복부 증상 점수, CFQ-R, 약국 기록 약물 픽업 속도, 준수 설문지, MEM 캡 및 항생제 사용.
|
The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
|
|
다른: 고급 그룹
표준 테스트 그룹의 모든 요소 외에도 고급 테스트 그룹은 초저용량 폐활량계 제어 CT 스캐닝, 가래 수집 및 비강 세척 수집을 받게 됩니다.
이것은 각 테스트 그룹에 대해 미리 정의된 모집 한도가 있는 사이트가 있는 두 연령 집단 모두에 사용할 수 있습니다.
|
The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
기간: 84 month period
|
Measured using multiple breath washout (MBW)
|
84 month period
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
기간: 84 month period
|
Spirometry controlled CT
|
84 month period
|
|
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
|
84 month period
|
|
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Abdominal symptom questionnaire scores
|
84 month period
|
|
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
기간: 24 month period
|
Medication possession ratio (MPR)
|
24 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
기간: 24 month period
|
Medication Event Monitoring (MEM) caps
|
24 month period
|
|
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Ultrasound and liver function test
|
84 month period
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
기간: Up to year 1
|
Qualitative Interviews and Drawings
|
Up to year 1
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
|
60 month period
|
|
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
기간: 86 months
|
86 months
|
|
|
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
기간: 86 months
|
Microbiology from clinical swabs and samples
|
86 months
|
|
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Measured with the Niox VERO device
|
84 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Fecal sample - M2PK
|
84 month period
|
|
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Measured by use of pancreatic enzymes
|
84 month period
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
기간: Up to year 1
|
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
|
Up to year 1
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
기간: Up to year 1
|
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
|
Up to year 1
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
기간: 60 month period
|
RECOVER Body image questionnaire
|
60 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
기간: 24 month period
|
Adherence questionnaires
|
24 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
기간: 24 month period
|
Medication possession ratio (MPR)
|
24 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Fecal sample - fecal elastase
|
84 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
기간: 84 month period
|
Fecal sample - calprotectin
|
84 month period
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RECOVER
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .