Virkelige kliniske resultater med nye kombinasjoner av modulatorterapi hos personer med CF (RECOVER) (RECOVER)

Inklusjonskriterier:

Inklusjonskriterier Personer med CF i alderen 12 år og over: Deltakere kan bare velges ut for inkludering i RECOVER hvis de uavhengig av sin behandlende lege har blitt fastslått at de er egnet for behandling med Kaftrio i samsvar med den offisielle markedsføringstillatelsen og sammendraget av produktets egenskaper ( SPC). Beslutningen om å inkludere deltakere i studien er uavhengig av beslutningen om å foreskrive Kaftrio. Deltakere vil kun motta behandling etter resept fra legen gjennom vanlige kliniske behandlingsveier.

Barn i alderen 6-11 år: Barn i alderen 6-11 år vil bare bli inkludert i studien hvis og når Kaftrio er lisensiert, godkjent og finansiert for denne aldersgruppen. Deltakere kan kun velges for inkludering i RECOVER hvis de uavhengig av sin behandlende lege har blitt fastslått å være egnet for behandling med Kaftrio i samsvar med den offisielle markedsføringstillatelsen og sammendraget av produktegenskaper (SPC). Beslutningen om å inkludere deltakere i studien er uavhengig av beslutningen om å foreskrive Kaftrio. Deltakere vil kun motta behandling etter resept fra legen gjennom vanlige kliniske behandlingsveier.

Forsøkspersoner på Kaftrio I eksepsjonelle omstendigheter der kliniske data fra baseline er blitt samlet inn før behandlingsstart enten gjennom klinisk behandling eller etisk godkjente forskningsprosjekter (inkludert en gruppe av forsøkspersoner som opprinnelig ble rekruttert til denne studien i den forståelse at det var en ikke-regulert observasjonsundersøkelse studie) forsøkspersoner som allerede mottar Kaftrio kan rekrutteres til denne studien og gjennomgå behandlingsbesøk. Eventuelle ytterligere pasientdata kan kun legges til med skriftlig informert samtykke fra berørte pasienter/foreldre.

Alle forsøkspersoner (personer med CF i alderen 12 år og over, barn i alderen 6-11 år og forsøkspersoner på Kaftrio) må ta hele dosen Kaftrio (i samsvar med alderstilpasset dosering i preparatomtalen).

Alle forsøkspersoner må ha et signert skjema for informert samtykke og/eller signert samtykkeskjema når det er aktuelt, som bestemt av forsøkspersonens alder og individuelle nettsteds- og landstandarder.

Mannlige og kvinnelige deltakere i fertil alder må godta å følge prevensjonskravene som beskrevet i det lokale Kaftrios produktresumé og i tråd med standarden for omsorg.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som ikke er villige til å følge studieprosedyrer eller vurderinger.

Personer på kliniske studier av CFTR-modulatorer.

Klinisk ustabilitet ved baseline vurderinger. Personer som gjennomgår en aktiv forverring og i begynnelsen av behandlingen bør ekskluderes fra studien, da dette sannsynligvis vil skjeve dataene.

Enhver kontraindikasjon mot Katrio-behandling i henhold til den lokale godkjente preparatomtalen.

Alvorlig nedsatt leverfunksjon.

Gravide og ammende kvinner.