Resultados clínicos do mundo real com novas combinações de terapia moduladora em pessoas com FC (RECOVER) (RECOVER)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nosso objetivo com o RECOVER é examinar o impacto clínico do Kaftrio nos principais resultados clínicos em pessoas com FC em um cenário do mundo real. Para este estudo, além de algumas das formas mais tradicionais de monitorar os resultados clínicos em pessoas com FC, como função pulmonar padrão, nutrição, exacerbações e doença hepática, estamos propondo a inclusão de algumas novas medidas de resultados que normalmente não são usadas em ensaios clínicos, como como índice de depuração pulmonar (LCI) e TC de tórax controlada por espirometria.
Ao implementar um extenso protocolo de estudo que incluirá resultados importantes em várias áreas da saúde em pessoas com FC, e combinando isso com um plano de coleta de bioamostra abrangente, teremos o poder de obter informações importantes sobre como o Kaftrio funciona e qual o impacto tem função de resgate da CFTR neste grupo de pessoas.
Os dados sobre os seguintes resultados serão coletados durante o estudo:
Índice de depuração pulmonar Dose ultrabaixa, tomografia computadorizada controlada por espirometria Suor Cloreto Lavagem nasal (marcadores inflamatórios e microbioma) Fração de óxido nítrico exalado (FeNO) Ultrassom do fígado Exame do fígado (sinais de doença hepática) Coleta de escarro (marcadores inflamatórios e microbioma) Fezes Coleta (inflamação, microbioma, elastase fecal) Questionário de sintomas abdominais CFQ-R (qualidade de vida) Adesão ao tratamento Altura, peso, IMC Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) Cultura microbiológica de amostras das vias aéreas (laboratórios clínicos nos locais)
O investigador principal é Paul McNally, com a Prof. Jane Davies como investigadora colíder. O estudo funcionará em colaboração com nossos parceiros acadêmicos e clínicos e os registros de FC na Irlanda e no Reino Unido. O estudo é financiado pela European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). O estudo está sendo executado como um CTIMP nos centros clínicos do Reino Unido, conforme determinado pela MHRA. Nos sites irlandeses, o HPRA determinou que este estudo é um estudo de pesquisa observacional.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Tallaght, Irlanda
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Limerick
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Limerick, Limerick, Irlanda, V94 F858
- University Hospital Limerick
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Belfast, Reino Unido
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios de inclusão Pessoas com FC com idade igual ou superior a 12 anos: Os participantes só podem ser selecionados para inclusão no RECOVER se tiverem sido determinados de forma independente por seu médico assistente como adequados para tratamento com Kaftrio em conformidade com a autorização oficial de comercialização e resumo das características do produto ( CEP). A decisão de incluir participantes no estudo é independente da decisão de prescrever Kaftrio. Os participantes receberão tratamento apenas mediante prescrição médica por meio de vias usuais de tratamento clínico.
Crianças de 6 a 11 anos: Crianças de 6 a 11 anos serão incluídas no estudo somente se e quando Kaftrio for licenciado, aprovado e financiado para essa faixa etária. Os participantes só podem ser selecionados para inclusão no RECOVER se tiverem sido determinados de forma independente por seu médico assistente como adequados para tratamento com Kaftrio em conformidade com a autorização oficial de comercialização e resumo das características do produto (SPC). A decisão de incluir participantes no estudo é independente da decisão de prescrever Kaftrio. Os participantes receberão tratamento apenas mediante prescrição médica por meio de vias usuais de tratamento clínico.
Indivíduos no Kaftrio Em circunstâncias excepcionais em que dados clínicos basais foram coletados antes do início do tratamento, seja por meio de cuidados clínicos ou projetos de pesquisa eticamente aprovados (incluindo uma coorte de indivíduos inicialmente recrutados para este estudo no entendimento de que era um estudo observacional não regulamentado estudo) os indivíduos que já recebem Kaftrio podem ser recrutados para este estudo e submetidos a visitas de tratamento. Quaisquer dados adicionais do paciente só podem ser adicionados com o consentimento informado por escrito dos pacientes/pais envolvidos.
Todos os participantes (pessoas com FC com idade igual ou superior a 12 anos, crianças com idade entre 6 e 11 anos e participantes em Kaftrio) devem tomar a dose completa de Kaftrio (de acordo com a posologia apropriada para a idade no RCM).
Todos os sujeitos devem ter um formulário de consentimento informado assinado e/ou formulário de consentimento assinado quando apropriado, conforme determinado pela idade dos sujeitos e padrões individuais do local e do país.
Os participantes do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar devem concordar em aderir aos requisitos de contracepção conforme detalhado no RCM local do Kaftrio e de acordo com o padrão de atendimento.
Critério de exclusão:
Pacientes que não estão dispostos a cumprir os procedimentos ou avaliações do estudo.
Indivíduos em ensaios clínicos de moduladores de CFTR em investigação.
Instabilidade clínica nas avaliações basais. Indivíduos passando por uma exacerbação ativa e no início de seu tratamento devem ser excluídos do estudo, pois isso provavelmente distorcerá os dados.
Qualquer contra-indicação ao tratamento com Katrio de acordo com o RCM aprovado localmente.
Insuficiência hepática grave.
Mulheres grávidas e lactantes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Grupo padrão
O grupo de teste padrão estará disponível para ambas as coortes de idade com sites tendo um limite de recrutamento predefinido para cada grupo de teste.
O teste padrão envolverá as seguintes avaliações; cloreto de suor, LCI, altura/peso/IMC, VEF1, amostragem de vias aéreas (micro), FeNO, teste de função hepática, ultrassonografia hepática, exame hepático, coleta de fezes, coleta de sangue, pontuação de sintomas abdominais, CFQ-R, registros de farmácia coleta de medicamentos taxa de adesão, questionários de adesão, limites de MEMs e uso de antibióticos.
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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Outro: Grupo avançado
Além de todos os elementos do grupo de teste padrão, o grupo de teste avançado será submetido a: tomografia computadorizada controlada por espirometria de dose ultrabaixa, coleta de escarro e lavagem nasal.
Isso estará disponível para ambas as coortes de idade com sites tendo um limite de recrutamento predefinido para cada grupo de teste.
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Prazo: 84 month period
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Measured using multiple breath washout (MBW)
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84 month period
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Prazo: 84 month period
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Spirometry controlled CT
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84 month period
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Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
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84 month period
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The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Abdominal symptom questionnaire scores
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84 month period
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To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Prazo: 24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Prazo: 24 month period
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Medication Event Monitoring (MEM) caps
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24 month period
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To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Ultrasound and liver function test
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Prazo: Up to year 1
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Qualitative Interviews and Drawings
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
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60 month period
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Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Prazo: 86 months
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86 months
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Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Prazo: 86 months
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Microbiology from clinical swabs and samples
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86 months
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Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Measured with the Niox VERO device
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Fecal sample - M2PK
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84 month period
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The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Measured by use of pancreatic enzymes
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Prazo: Up to year 1
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Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
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Up to year 1
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Prazo: Up to year 1
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Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Prazo: 60 month period
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RECOVER Body image questionnaire
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60 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Prazo: 24 month period
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Adherence questionnaires
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Prazo: 24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Fecal sample - fecal elastase
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Prazo: 84 month period
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Fecal sample - calprotectin
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84 month period
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Comportamento
- Adesão e Cumprimento do Tratamento
- Comportamento de saúde
- Conformidade do paciente
- Aceitação dos Cuidados de Saúde pelo Paciente
- Fibrose cística
- Adesão à Medicação
- Elexacaftor, ivacaftor, combinação de drogas tezacaftor
Outros números de identificação do estudo
- RECOVER
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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