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Résultats cliniques réels avec de nouvelles combinaisons de thérapies modulatrices chez les personnes atteintes de mucoviscidose (RECOVER) (RECOVER)

2 septembre 2026 mis à jour par: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER est une étude observationnelle prospective multicentrique conçue pour mesurer l'efficacité clinique réelle de la trithérapie elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor (Kaftrio) chez les personnes atteintes de mucoviscidose sur une période de deux ans. Les résultats mesurés comprennent des mesures de la fonction pulmonaire, de l'inflammation pulmonaire, de l'imagerie pulmonaire, des symptômes abdominaux, de l'inflammation intestinale, de la fonction hépatique, de la fonction pancréatique exocrine, de l'inflammation nasale, de la qualité de vie et de l'adhésion au traitement. L'étude examinera les résultats chez les enfants âgés de six ans et plus sur une période de deux ans. La première phase de l'étude débutera en 2020, en recrutant des enfants de 12 ans et plus qui ont commencé un traitement clinique avec Kaftrio.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Notre objectif avec RECOVER est d'examiner l'impact clinique de Kaftrio sur les principaux résultats cliniques chez les personnes atteintes de mucoviscidose dans un contexte réel. Pour cette étude, en plus de certaines des méthodes plus traditionnelles de surveillance des résultats cliniques chez les personnes atteintes de mucoviscidose, telles que la fonction pulmonaire standard, la nutrition, les exacerbations et les maladies du foie, nous proposons d'inclure de nouvelles mesures de résultats qui ne sont généralement pas utilisées dans les essais cliniques, telles que comme l'indice de clairance pulmonaire (ICL) et la tomodensitométrie thoracique contrôlée par spirométrie.

En mettant en œuvre un protocole d'étude approfondi qui inclura des résultats importants dans un certain nombre de domaines de la santé des personnes atteintes de mucoviscidose, et en l'associant à un plan complet de collecte d'échantillons biologiques, nous aurons le pouvoir d'obtenir des informations importantes sur le fonctionnement de Kaftrio et sur son impact. il a sur le sauvetage de la fonction CFTR dans ce groupe de personnes.

Les données sur les résultats suivants seront recueillies au cours de l'étude :

Indice de clairance pulmonaire Tomodensitométrie à ultra-faible dose contrôlée par spirométrie Sueur Chlorure Lavage nasal (marqueurs inflammatoires et microbiome) Fraction d'oxyde nitrique expiré (FeNO) Échographie du foie Examen du foie (signes de maladie hépatique) Prélèvement d'expectorations (marqueurs inflammatoires et microbiome) Selles Prélèvement (inflammation, microbiome, élastase fécale) Questionnaire sur les symptômes abdominaux CFQ-R (qualité de vie) Adhésion au traitement Taille, poids, IMC Volume expiratoire forcé en 1 seconde (VEMS) Culture microbiologique d'échantillons des voies respiratoires (laboratoires cliniques sur les sites)

L'enquêteur principal est Paul McNally, avec le professeur Jane Davies comme co-enquêteur principal. L'étude fonctionnera en collaboration avec nos partenaires universitaires et cliniques et les registres de la mucoviscidose en Irlande et au Royaume-Uni. L'étude est soutenue par le réseau d'essais cliniques de la société européenne CF (ECFS-CTN). L'étude est menée en tant que CTIMP dans les sites cliniques du Royaume-Uni, comme déterminé par la MHRA. Dans les sites irlandais, la HPRA a déterminé que cette étude était une étude de recherche observationnelle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

206

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Tallaght, Irlande
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Irlande, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Critères d'inclusion Personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus : les participants ne peuvent être sélectionnés pour l'inclusion dans RECOVER que s'ils ont été indépendamment déterminés par leur médecin traitant comme étant aptes au traitement par Kaftrio conformément à l'autorisation de mise sur le marché officielle et au résumé des caractéristiques du produit ( CPS). La décision d'inclure des participants dans l'étude est indépendante de la décision de prescrire Kaftrio. Les participants recevront un traitement uniquement sur ordonnance de leur médecin par le biais des voies de traitement clinique habituelles.

Enfants âgés de 6 à 11 ans : les enfants âgés de 6 à 11 ans seront inclus dans l'étude uniquement si et quand Kaftrio est autorisé, approuvé et financé pour ce groupe d'âge. Les participants ne peuvent être sélectionnés pour être inclus dans RECOVER que s'ils ont été indépendamment déterminés par leur médecin traitant comme étant aptes au traitement par Kaftrio conformément à l'autorisation de mise sur le marché officielle et au résumé des caractéristiques du produit (RCP). La décision d'inclure des participants dans l'étude est indépendante de la décision de prescrire Kaftrio. Les participants recevront un traitement uniquement sur ordonnance de leur médecin par le biais des voies de traitement clinique habituelles.

Sujets sous Kaftrio Dans des circonstances exceptionnelles où des données cliniques de base ont été recueillies avant le début du traitement, soit par le biais de soins cliniques, soit par des projets de recherche approuvés sur le plan éthique (y compris une cohorte de sujets initialement recrutés pour cette étude, étant entendu qu'il s'agissait d'une étude d'observation non réglementée). étude) les sujets recevant déjà Kaftrio peuvent être recrutés pour cette étude et subir des visites de traitement. Toute donnée patient supplémentaire ne peut être ajoutée qu'avec le consentement éclairé écrit des patients/parents concernés.

Tous les sujets (personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus, enfants âgés de 6 à 11 ans et sujets sous Kaftrio) doivent prendre la dose complète de Kaftrio (conformément à la posologie adaptée à l'âge indiquée dans le RCP).

Tous les sujets doivent avoir un formulaire de consentement éclairé signé et/ou un formulaire d'assentiment signé, le cas échéant, tel que déterminé par l'âge des sujets et les normes individuelles du site et du pays.

Les participants masculins et féminins en âge de procréer doivent accepter de respecter les exigences en matière de contraception telles que détaillées dans le RCP local de Kaftrio et conformément à la norme de soins.

Critère d'exclusion:

Patients ne voulant pas se conformer aux procédures ou aux évaluations de l'étude.

Personnes participant à des essais cliniques de modulateurs CFTR expérimentaux.

Instabilité clinique lors des évaluations de base. Les sujets subissant une exacerbation active et au début de leur traitement doivent être exclus de l'étude car cela est susceptible de fausser les données.

Toute contre-indication au traitement Katrio selon le RCP local approuvé.

Insuffisance hépatique sévère.

Femmes enceintes et allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe standard
Le groupe de test standard sera disponible pour les deux cohortes d'âge avec des sites ayant un plafond de recrutement prédéfini pour chaque groupe de test. Les tests standard comprendront les évaluations suivantes ; chlorure de sueur, LCI, taille/poids/IMC, FEV1, échantillonnage des voies respiratoires (micro), FeNO, tests de la fonction hépatique, échographie hépatique, examen du foie, prélèvement de selles, prélèvement sanguin, score des symptômes abdominaux, CFQ-R, dossiers pharmaceutiques taux, questionnaires d'adhésion, plafonds de MEM et utilisation d'antibiotiques.
Médicament: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Autre: Groupe Avancé
En plus de tous les éléments du groupe de test standard, le groupe de test avancé subira : une tomodensitométrie contrôlée par spirométrie à ultra-faible dose, une collecte d'expectorations et une collecte de lavage nasal. Cela sera disponible pour les deux cohortes d'âge avec des sites ayant un plafond de recrutement prédéfini pour chaque groupe de test.
Médicament: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Délai: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Délai: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Délai: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Délai: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Délai: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Délai: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Délai: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Délai: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Délai: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Délai: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Délai: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Délai: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Délai: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Royal College of Surgeons, Ireland

Collaborateurs

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2020

Première publication (Réel)

26 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RECOVER

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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