Verkliga kliniska resultat med nya kombinationer av modulatorterapi hos personer med CF (ÅTERHÄMTNING) (RECOVER)

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier Personer med CF i åldern 12 år och äldre: Deltagare får endast väljas ut för inkludering i RECOVER om de av sin behandlande läkare självständigt har fastställts att de är lämpliga för behandling med Kaftrio i enlighet med det officiella marknadsföringstillståndet och produktresumén ( SPC). Beslutet att inkludera deltagare i studien är oberoende av beslutet att förskriva Kaftrio. Deltagarna kommer att få behandling endast genom recept av sin läkare genom vanliga kliniska behandlingsvägar.

Barn i åldrarna 6-11 år: Barn i åldrarna 6-11 år kommer endast att inkluderas i studien om och när Kaftrio är licensierad, godkänd och finansierad för denna åldersgrupp. Deltagare kan endast väljas ut för inkludering i RECOVER om de av sin behandlande läkare har bedömts vara lämpliga för behandling med Kaftrio i enlighet med det officiella marknadsföringstillståndet och produktresumén (SPC). Beslutet att inkludera deltagare i studien är oberoende av beslutet att förskriva Kaftrio. Deltagarna kommer att få behandling endast genom recept av sin läkare genom vanliga kliniska behandlingsvägar.

Försökspersoner på Kaftrio Under exceptionella omständigheter där baslinjedata har samlats in före behandlingens början antingen genom klinisk vård eller etiskt godkända forskningsprojekt (inklusive en kohort av försökspersoner som initialt rekryterades till denna studie under förutsättning att det var en icke-reglerad observation studie) försökspersoner som redan fått Kaftrio kan rekryteras till denna studie och genomgå behandlingsbesök. Eventuella ytterligare patientuppgifter kan endast läggas till med skriftligt informerat samtycke från berörda patienter/föräldrar.

Alla försökspersoner (personer med CF i åldern 12 år och äldre, barn i åldrarna 6-11 år och försökspersoner på Kaftrio) måste ta hela dosen av Kaftrio (i enlighet med den åldersanpassade doseringen i produktresumén).

Alla försökspersoner måste ha ett undertecknat formulär för informerat samtycke och/eller undertecknat samtyckesformulär när så är lämpligt, vilket bestäms av försökspersonernas ålder och individuella webbplats- och landsstandarder.

Manliga och kvinnliga deltagare i fertil ålder måste gå med på att följa preventivmedelskraven som beskrivs i den lokala produktresumén för Kaftrio och i linje med standarden för vård.

Exklusions kriterier:

Patienter som inte är villiga att följa studieprocedurer eller bedömningar.

Individer på kliniska prövningar av experimentella CFTR-modulatorer.

Klinisk instabilitet vid baslinjebedömningar. Försökspersoner som genomgår en aktiv exacerbation och i början av sin behandling bör uteslutas från studien eftersom detta sannolikt kommer att skeva data.

Eventuell kontraindikation mot Katrio-behandling enligt den lokala godkända produktresumén.

Svårt nedsatt leverfunktion.

Gravida och ammande kvinnor.