Skutečné klinické výsledky s novými kombinacemi modulátorové terapie u lidí s CF (RECOVER) (RECOVER)

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení Lidé s CF ve věku 12 let a více: Účastníci mohou být vybráni pro zařazení do RECOVER pouze v případě, že je jejich ošetřující lékař nezávisle určil jako vhodné pro léčbu přípravkem Kaftrio v souladu s oficiální registrací a souhrnem údajů o přípravku ( SPC). Rozhodnutí o zařazení účastníků do studie je nezávislé na rozhodnutí předepsat přípravek Kaftrio. Účastníci obdrží léčbu pouze na předpis svého lékaře obvyklými způsoby klinické léčby.

Děti ve věku 6-11 let: Děti ve věku 6-11 let budou zařazeny do studie pouze tehdy, pokud a když je společnost Kaftrio licencována, schválena a financována pro tuto věkovou skupinu. Účastníci mohou být vybráni pro zařazení do RECOVER pouze v případě, že byli jejich ošetřujícím lékařem nezávisle určeni jako vhodní pro léčbu přípravkem Kaftrio v souladu s oficiální registrací a souhrnem údajů o přípravku (SPC). Rozhodnutí o zařazení účastníků do studie je nezávislé na rozhodnutí předepsat přípravek Kaftrio. Účastníci obdrží léčbu pouze na předpis svého lékaře obvyklými způsoby klinické léčby.

Subjekty na Kaftrio Za výjimečných okolností, kdy byly před zahájením léčby shromážděny základní klinické údaje buď prostřednictvím klinické péče nebo eticky schválených výzkumných projektů (včetně kohorty subjektů původně přijatých do této studie s vědomím, že se jednalo o neregulované pozorování studie) subjekty, které již dostávají přípravek Kaftrio, mohou být přijaty do této studie a mohou podstoupit návštěvy během léčby. Jakékoli další údaje o pacientovi lze přidat pouze s písemným informovaným souhlasem příslušných pacientů/rodičů.

Všichni pacienti (lidé s CF ve věku 12 let a starší, děti ve věku 6-11 let a subjekty užívající přípravek Kaftrio) musí užívat celou dávku přípravku Kaftrio (v souladu s dávkováním odpovídajícím věku v SPC).

Všechny subjekty musí mít podepsaný formulář informovaného souhlasu a/nebo formulář podepsaného souhlasu, pokud je to vhodné, jak je určeno věkem subjektů a normami jednotlivých míst a zemí.

Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s dodržováním požadavků na antikoncepci, jak je podrobně uvedeno v místním souhrnu údajů o přípravku Kaftrio a v souladu se standardem péče.

Kritéria vyloučení:

Pacienti nejsou ochotni dodržovat studijní postupy nebo hodnocení.

Jednotlivci na klinických studiích zkoumaných modulátorů CFTR.

Klinická nestabilita při výchozím hodnocení. Jedinci podstupující aktivní exacerbaci a na začátku jejich léčby by měli být ze studie vyloučeni, protože to pravděpodobně zkresluje data.

Jakékoli kontraindikace léčby přípravkem Katrio podle místně schváleného SmPC.

Těžká porucha funkce jater.

Těhotné a kojící ženy.