Skutečné klinické výsledky s novými kombinacemi modulátorové terapie u lidí s CF (RECOVER) (RECOVER)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Naším cílem v programu RECOVER je prozkoumat klinický dopad přípravku Kaftrio na klíčové klinické výsledky u lidí s CF v reálném prostředí. Pro tuto studii navrhujeme kromě některých tradičnějších způsobů sledování klinických výsledků u lidí s CF, jako jsou standardní funkce plic, výživa, exacerbace a onemocnění jater, zahrnout některá nová měřítka výsledků, která se v klinických studiích obvykle nepoužívají, jako je např. jako index plicní clearance (LCI) a spirometricky kontrolované CT hrudníku.
Zavedením rozsáhlého studijního protokolu, který bude zahrnovat důležité výsledky v řadě oblastí zdraví u lidí s CF, a jejich spojením s komplexním plánem odběru biologických vzorků, budeme mít moc získat důležitý přehled o tom, jak Kaftrio funguje a jaký má dopad. má na záchranu funkce CFTR v této skupině lidí.
Během studie budou shromážděny údaje o následujících výsledcích:
Index plicní clearance Ultranízká dávka, spirometrií řízené CT skenování Chlorid potu Výplach nosu (zánětlivé markery a mikrobiom) Frakce vydechovaného oxidu dusnatého (FeNO) Ultrazvuk jater Vyšetření jater (známky onemocnění jater) Odběr sputa (zánětlivé markery a mikrobiom) Stolice Odběr (zánět, mikrobiom, fekální elastáza) Dotazník břišních příznaků CFQ-R (kvalita života) Adherence k léčbě Výška, váha, BMI Vynucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) Mikrobiologická kultivace vzorků z dýchacích cest (klinické laboratoře na pracovištích)
Vedoucím vyšetřovatele je Paul McNally, spoluvedoucí vyšetřovatelkou je profesorka Jane Daviesová. Studie bude fungovat ve spolupráci s našimi akademickými a klinickými partnery a CF registry v Irsku a Spojeném království. Studie je podporována sítí klinických studií European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). Studie probíhá jako CTIMP na klinických pracovištích Spojeného království, jak stanovilo MHRA. V irských lokalitách HPRA určila tuto studii jako observační výzkumnou studii.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Dublin, Irsko
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, Irsko
- St. Vincent'S University Hospital
-
Tallaght, Irsko
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irsko
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
-
Limerick
-
Limerick, Limerick, Irsko, V94 F858
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kritéria pro zařazení Lidé s CF ve věku 12 let a více: Účastníci mohou být vybráni pro zařazení do RECOVER pouze v případě, že je jejich ošetřující lékař nezávisle určil jako vhodné pro léčbu přípravkem Kaftrio v souladu s oficiální registrací a souhrnem údajů o přípravku ( SPC). Rozhodnutí o zařazení účastníků do studie je nezávislé na rozhodnutí předepsat přípravek Kaftrio. Účastníci obdrží léčbu pouze na předpis svého lékaře obvyklými způsoby klinické léčby.
Děti ve věku 6-11 let: Děti ve věku 6-11 let budou zařazeny do studie pouze tehdy, pokud a když je společnost Kaftrio licencována, schválena a financována pro tuto věkovou skupinu. Účastníci mohou být vybráni pro zařazení do RECOVER pouze v případě, že byli jejich ošetřujícím lékařem nezávisle určeni jako vhodní pro léčbu přípravkem Kaftrio v souladu s oficiální registrací a souhrnem údajů o přípravku (SPC). Rozhodnutí o zařazení účastníků do studie je nezávislé na rozhodnutí předepsat přípravek Kaftrio. Účastníci obdrží léčbu pouze na předpis svého lékaře obvyklými způsoby klinické léčby.
Subjekty na Kaftrio Za výjimečných okolností, kdy byly před zahájením léčby shromážděny základní klinické údaje buď prostřednictvím klinické péče nebo eticky schválených výzkumných projektů (včetně kohorty subjektů původně přijatých do této studie s vědomím, že se jednalo o neregulované pozorování studie) subjekty, které již dostávají přípravek Kaftrio, mohou být přijaty do této studie a mohou podstoupit návštěvy během léčby. Jakékoli další údaje o pacientovi lze přidat pouze s písemným informovaným souhlasem příslušných pacientů/rodičů.
Všichni pacienti (lidé s CF ve věku 12 let a starší, děti ve věku 6-11 let a subjekty užívající přípravek Kaftrio) musí užívat celou dávku přípravku Kaftrio (v souladu s dávkováním odpovídajícím věku v SPC).
Všechny subjekty musí mít podepsaný formulář informovaného souhlasu a/nebo formulář podepsaného souhlasu, pokud je to vhodné, jak je určeno věkem subjektů a normami jednotlivých míst a zemí.
Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s dodržováním požadavků na antikoncepci, jak je podrobně uvedeno v místním souhrnu údajů o přípravku Kaftrio a v souladu se standardem péče.
Kritéria vyloučení:
Pacienti nejsou ochotni dodržovat studijní postupy nebo hodnocení.
Jednotlivci na klinických studiích zkoumaných modulátorů CFTR.
Klinická nestabilita při výchozím hodnocení. Jedinci podstupující aktivní exacerbaci a na začátku jejich léčby by měli být ze studie vyloučeni, protože to pravděpodobně zkresluje data.
Jakékoli kontraindikace léčby přípravkem Katrio podle místně schváleného SmPC.
Těžká porucha funkce jater.
Těhotné a kojící ženy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Standardní skupina
Standardní testovací skupina bude k dispozici pro obě věkové kohorty s místy, která mají předem definovaný limit náboru pro každou testovací skupinu.
Standardní testování bude zahrnovat následující hodnocení; chlorid potu, LCI, výška/váha/BMI, FEV1, odběr z dýchacích cest (mikro), FeNO, jaterní testy, ultrazvuk jater, jaterní vyšetření, odběr stolice, odběr krve, skóre břišních příznaků, CFQ-R, záznamy v lékárně odběr léků míra, dotazníky dodržování, limity MEM a užívání antibiotik.
|
The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
|
|
Jiný: Pokročilá skupina
Kromě všech prvků standardní testovací skupiny podstoupí pokročilá testovací skupina: Ultra-nízkodávkové spirometrie řízené CT skenování, odběr sputa a odběr nosní laváže.
To bude k dispozici pro obě věkové kohorty s weby, které mají předem definovaný limit náboru pro každou testovací skupinu.
|
The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Časové okno: 84 month period
|
Measured using multiple breath washout (MBW)
|
84 month period
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Časové okno: 84 month period
|
Spirometry controlled CT
|
84 month period
|
|
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
|
84 month period
|
|
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Abdominal symptom questionnaire scores
|
84 month period
|
|
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Časové okno: 24 month period
|
Medication possession ratio (MPR)
|
24 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Časové okno: 24 month period
|
Medication Event Monitoring (MEM) caps
|
24 month period
|
|
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Ultrasound and liver function test
|
84 month period
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Časové okno: Up to year 1
|
Qualitative Interviews and Drawings
|
Up to year 1
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
|
60 month period
|
|
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Časové okno: 86 months
|
86 months
|
|
|
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Časové okno: 86 months
|
Microbiology from clinical swabs and samples
|
86 months
|
|
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Measured with the Niox VERO device
|
84 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Fecal sample - M2PK
|
84 month period
|
|
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Measured by use of pancreatic enzymes
|
84 month period
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Časové okno: Up to year 1
|
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
|
Up to year 1
|
|
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Časové okno: Up to year 1
|
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
|
Up to year 1
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
|
60 month period
|
|
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Časové okno: 60 month period
|
RECOVER Body image questionnaire
|
60 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Časové okno: 24 month period
|
Adherence questionnaires
|
24 month period
|
|
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Časové okno: 24 month period
|
Medication possession ratio (MPR)
|
24 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Fecal sample - fecal elastase
|
84 month period
|
|
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Časové okno: 84 month period
|
Fecal sample - calprotectin
|
84 month period
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Chování
- Dodržování a dodržování léčby
- Zdravotní chování
- Compliance pacienta
- Přijímání zdravotní péče pacientem
- Cystická fibróza
- Adherence léků
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
Další identifikační čísla studie
- RECOVER
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .