Virkelige kliniske resultater med nye kombinationer af modulatorterapi hos mennesker med CF (RECOVER) (RECOVER)

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier Personer med CF på 12 år og derover: Deltagere må kun udvælges til inklusion i RECOVER, hvis de af deres behandlende læge er blevet uafhængigt fastslået, at de er egnede til behandling med Kaftrio i overensstemmelse med den officielle markedsføringstilladelse og produktresumé ( SPC). Beslutningen om at inkludere deltagere i undersøgelsen er uafhængig af beslutningen om at ordinere Kaftrio. Deltagerne vil kun modtage behandling efter recept fra deres læge gennem sædvanlige kliniske behandlingsveje.

Børn i alderen 6-11 år: Børn i alderen 6-11 år vil kun blive inkluderet i undersøgelsen, hvis og når Kaftrio er licenseret, godkendt og finansieret til denne aldersgruppe. Deltagere kan kun udvælges til inklusion i RECOVER, hvis de af deres behandlende læge uafhængigt er blevet fastslået, at de er egnede til behandling med Kaftrio i overensstemmelse med den officielle markedsføringstilladelse og produktresuméet (SPC). Beslutningen om at inkludere deltagere i undersøgelsen er uafhængig af beslutningen om at ordinere Kaftrio. Deltagerne vil kun modtage behandling efter recept fra deres læge gennem sædvanlige kliniske behandlingsveje.

Forsøgspersoner på Kaftrio Under ekstraordinære omstændigheder, hvor baseline kliniske data er blevet indsamlet før behandlingens start enten gennem klinisk pleje eller etisk godkendte forskningsprojekter (inklusive en kohorte af forsøgspersoner, der oprindeligt blev rekrutteret til denne undersøgelse i den forståelse, at det var en ikke-reguleret observationel undersøgelse) forsøgspersoner, der allerede modtager Kaftrio, kan blive rekrutteret til denne undersøgelse og gennemgå behandlingsbesøg. Eventuelle yderligere patientdata kan kun tilføjes med skriftligt informeret samtykke fra de pågældende patienter/forældre.

Alle forsøgspersoner (personer med CF i alderen 12 år og derover, børn i alderen 6-11 år og forsøgspersoner på Kaftrio) skal tage den fulde dosis af Kaftrio (i overensstemmelse med den aldersegnede dosering i produktresuméet).

Alle forsøgspersoner skal have en underskrevet informeret samtykkeformular og/eller underskrevet samtykkeerklæring, når det er relevant, som bestemt af forsøgspersonernes alder og individuelle websteds- og landestandarder.

Mandlige og kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at overholde præventionskravene som beskrevet i det lokale Kaftrio produktresumé og i overensstemmelse med standarden for pleje.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der ikke er villige til at overholde undersøgelsesprocedurer eller vurderinger.

Personer i kliniske forsøg med CFTR-modulatorer.

Klinisk ustabilitet ved baseline vurderinger. Forsøgspersoner, der gennemgår en aktiv eksacerbation og i begyndelsen af ​​deres behandling, bør udelukkes fra undersøgelsen, da dette sandsynligvis vil skævvride dataene.

Enhver kontraindikation til Katrio-behandling i henhold til det lokale godkendte produktresumé.

Svært nedsat leverfunktion.

Gravide og ammende kvinder.