Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реальные клинические результаты применения новых комбинаций модуляторной терапии у людей с муковисцидозом (ВОССТАНОВЛЕНИЕ) (RECOVER)

2 сентября 2026 г. обновлено: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER — это проспективное многоцентровое обсервационное исследование, предназначенное для измерения реальной клинической эффективности тройной комбинированной терапии элексакафтором, тезакафтором и ивакафтором (Кафтрио) у людей с муковисцидозом в течение двухлетнего периода. Измеряемые результаты включают показатели функции легких, воспаления легких, визуализации легких, абдоминальных симптомов, воспаления кишечника, функции печени, экзокринной функции поджелудочной железы, воспаления носа, качества жизни и приверженности терапии. В исследовании будут изучены результаты лечения детей в возрасте шести лет и старше в течение двух лет. Первый этап исследования начнется в 2020 году, в нем будут участвовать дети в возрасте 12 лет и старше, которые начали клиническое лечение Кафтрио.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Наша цель с RECOVER — изучить клиническое влияние Kaftrio на ключевые клинические исходы у людей с муковисцидозом в реальных условиях. Для этого исследования, в дополнение к некоторым из более традиционных способов мониторинга клинических исходов у людей с муковисцидозом, таких как стандартная функция легких, питание, обострения и заболевания печени, мы предлагаем включить некоторые новые критерии исходов, обычно не используемые в клинических испытаниях, такие как как индекс легочного клиренса (LCI) и КТ органов грудной клетки под контролем спирометрии.

Внедрив обширный протокол исследования, который будет включать важные результаты в ряде областей здоровья у людей с муковисцидозом, и сопоставив его с комплексным планом сбора биопроб, мы сможем получить важную информацию о том, как работает Kaftrio и какое влияние он оказывает. у него есть функция по спасению CFTR в этой группе людей.

В ходе исследования будут собираться данные о следующих исходах:

Индекс клиренса легких Сверхнизкая доза, контролируемая спирометрией КТ-сканирование Хлорид пота Смыв из носа (маркеры воспаления и микробиом) Фракция оксида азота в выдыхаемом воздухе (FeNO) УЗИ печени Исследование печени (признаки заболевания печени) Сбор мокроты (маркеры воспаления и микробиом) Кал Сбор (воспаление, микробиом, фекальная эластаза) Опросник абдоминальных симптомов CFQ-R (качество жизни) Приверженность лечению Рост, вес, ИМТ Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) Микробиологический посев образцов из дыхательных путей (клинические лаборатории на местах)

Ведущим исследователем является Пол МакНалли, а профессор Джейн Дэвис — соруководителем. Исследование будет проводиться в сотрудничестве с нашими академическими и клиническими партнерами, а также регистрами муковисцидоза в Ирландии и Великобритании. Исследование проводится при поддержке Европейской сети клинических испытаний общества CF (ECFS-CTN). Исследование проводится как CTIMP в клинических центрах Великобритании, как определено MHRA. На ирландских сайтах HPRA определило это исследование как обсервационное исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

206

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Tallaght, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Ирландия, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Критерии включения Люди с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше: Участники могут быть отобраны для включения в RECOVER только в том случае, если их лечащий врач независимо определил, что они подходят для лечения Кафтрио в соответствии с официальным регистрационным удостоверением и краткими характеристиками продукта ( СПК). Решение о включении участников в исследование не зависит от решения о назначении Кафтрио. Участники будут получать лечение только по рецепту своего врача с помощью обычных клинических путей лечения.

Дети в возрасте 6-11 лет: Дети в возрасте 6-11 лет будут включены в исследование только в том случае, если и когда Kaftrio будет лицензирован, одобрен и профинансирован для этой возрастной группы. Участники могут быть отобраны для включения в программу RECOVER только в том случае, если их лечащий врач независимо определил, что они подходят для лечения Кафтрио в соответствии с официальным регистрационным удостоверением и краткими характеристиками продукта (SPC). Решение о включении участников в исследование не зависит от решения о назначении Кафтрио. Участники будут получать лечение только по рецепту своего врача с помощью обычных клинических путей лечения.

Субъекты, принимавшие Kaftrio В исключительных случаях, когда исходные клинические данные были собраны до начала лечения либо в рамках клинической помощи, либо в рамках научно-этически одобренных исследовательских проектов (включая когорту субъектов, первоначально набранных для этого исследования с пониманием того, что это было нерегулируемое обсервационное исследование). исследование) субъекты, уже получающие Kaftrio, могут быть привлечены к этому исследованию и проходить визиты во время лечения. Любые дополнительные данные пациента могут быть добавлены только с письменного информированного согласия соответствующих пациентов/родителей.

Все субъекты (люди с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше, дети в возрасте 6-11 лет и субъекты, принимающие Кафтрио) должны принимать полную дозу Кафтрио (в соответствии с соответствующей возрасту дозировкой в ​​Инструкции по применению).

Все субъекты должны иметь подписанную форму информированного согласия и/или подписанную форму согласия, когда это необходимо, в соответствии с возрастом субъекта и стандартами отдельного учреждения и страны.

Участники мужского и женского пола с детородным потенциалом должны согласиться соблюдать требования к контрацепции, как подробно описано в местном SmPC Kaftrio и в соответствии со стандартом медицинской помощи.

Критерий исключения:

Пациенты, не желающие соблюдать процедуры исследования или оценки.

Лица, участвующие в клинических испытаниях исследуемых модуляторов CFTR.

Клиническая нестабильность при исходных оценках. Субъекты, перенесшие активное обострение и находящиеся в начале лечения, должны быть исключены из исследования, так как это может исказить данные.

Любые противопоказания к лечению Katrio в соответствии с местными утвержденными SmPC.

Тяжелая печеночная недостаточность.

Беременные и кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Стандартная группа
Стандартная группа тестирования будет доступна для обеих возрастных групп с сайтами, имеющими предопределенный предел набора для каждой группы тестирования. Стандартное тестирование будет включать следующие оценки; хлорид пота, ИЖК, рост/вес/ИМТ, ОФВ1, забор проб из дыхательных путей (микро), FeNO, тестирование функции печени, УЗИ печени, исследование печени, сбор кала, сбор крови, оценка абдоминальных симптомов, CFQ-R, аптечные записи о приеме лекарств скорость, анкеты приверженности, колпачки MEMs и использование антибиотиков.
Лекарство: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Другой: Расширенная группа
В дополнение ко всем элементам группы стандартного тестирования, группа расширенного тестирования будет проходить: КТ-сканирование с ультранизкими дозами, контролируемое спирометрией, сбор мокроты и сбор носового лаважа. Это будет доступно для обеих возрастных групп с сайтами, имеющими предопределенный предел набора для каждой группы тестирования.
Лекарство: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Временное ограничение: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Временное ограничение: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Временное ограничение: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Временное ограничение: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Временное ограничение: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Временное ограничение: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Временное ограничение: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Временное ограничение: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Временное ограничение: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Временное ограничение: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Временное ограничение: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Временное ограничение: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Временное ограничение: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Royal College of Surgeons, Ireland

Соавторы

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RECOVER

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться