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Esiti clinici nel mondo reale con nuove combinazioni di terapie modulatrici nelle persone con FC (RECOVER) (RECOVER)

2 settembre 2026 aggiornato da: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER è uno studio osservazionale prospettico multicentrico progettato per misurare l'efficacia clinica nel mondo reale della terapia a tripla combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (Kaftrio) nelle persone con fibrosi cistica per un periodo di due anni. Gli esiti misurati includono misure di funzionalità polmonare, infiammazione polmonare, imaging polmonare, sintomi addominali, infiammazione intestinale, funzionalità epatica, funzione esocrina pancreatica, infiammazione nasale, qualità della vita e aderenza alla terapia. Lo studio esaminerà i risultati nei bambini di età pari o superiore a sei anni per un periodo di due anni. La prima fase dello studio inizierà nel 2020, reclutando bambini di età pari o superiore a 12 anni che hanno iniziato il trattamento clinico con Kaftrio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il nostro obiettivo con RECOVER è esaminare l'impatto clinico di Kaftrio sui principali esiti clinici nelle persone con FC in un contesto reale. Per questo studio, oltre ad alcuni dei modi più tradizionali di monitorare gli esiti clinici nelle persone con FC come funzionalità polmonare standard, nutrizione, riacutizzazioni e malattie del fegato, proponiamo di includere alcune nuove misure di esito non tipicamente utilizzate negli studi clinici come come indice di clearance polmonare (LCI) e TC toracica controllata dalla spirometria.

Implementando un ampio protocollo di studio che includerà risultati importanti in una serie di aree della salute nelle persone con FC e abbinandolo a un piano completo di raccolta di campioni biologici, avremo il potere di ottenere informazioni importanti su come funziona Kaftrio e quale impatto ha sul salvataggio della funzione CFTR in questo gruppo di persone.

Durante lo studio saranno raccolti i dati sui seguenti risultati:

Indice di clearance polmonare Dose ultra bassa, scansione TC controllata dalla spirometria Sudore Cloruro Lavaggio nasale (marcatori infiammatori e microbioma) Frazione di ossido nitrico espirato (FeNO) Ecografia epatica Esame del fegato (segni di malattia epatica) Raccolta dell'espettorato (marcatori infiammatori e microbioma) Feci Raccolta (infiammazione, microbioma, elastasi fecale) Questionario sui sintomi addominali CFQ-R (qualità della vita) Aderenza al trattamento Altezza, peso, BMI Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) Coltura microbiologica dei campioni delle vie aeree (laboratori clinici presso i siti)

Il Lead Investigator è Paul McNally, con la Prof. Jane Davies come Co-Lead Investigator. Lo studio opererà in collaborazione con i nostri partner accademici e clinici e i registri CF in Irlanda e nel Regno Unito. Lo studio è supportato dalla European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). Lo studio è condotto come CTIMP nei siti clinici del Regno Unito, come stabilito dall'MHRA. Nei siti irlandesi, l'HPRA ha stabilito che questo studio è uno studio di ricerca osservazionale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

206

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Tallaght, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Irlanda, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione Persone con FC di età pari o superiore a 12 anni: i partecipanti possono essere selezionati per l'inclusione in RECOVER solo se sono stati determinati in modo indipendente dal loro medico curante come idonei al trattamento con Kaftrio in conformità con l'autorizzazione ufficiale all'immissione in commercio e il riassunto delle caratteristiche del prodotto ( SPC). La decisione di includere i partecipanti allo studio è indipendente dalla decisione di prescrivere Kaftrio. I partecipanti riceveranno il trattamento solo su prescrizione del proprio medico attraverso i consueti percorsi di trattamento clinico.

Bambini di età compresa tra 6 e 11 anni: i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni saranno inclusi nello studio solo se e quando Kaftrio sarà autorizzato, approvato e finanziato per questa fascia di età. I partecipanti possono essere selezionati per l'inclusione in RECOVER solo se sono stati determinati in modo indipendente dal proprio medico curante come idonei al trattamento con Kaftrio in conformità con l'autorizzazione all'immissione in commercio ufficiale e il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SPC). La decisione di includere i partecipanti allo studio è indipendente dalla decisione di prescrivere Kaftrio. I partecipanti riceveranno il trattamento solo su prescrizione del proprio medico attraverso i consueti percorsi di trattamento clinico.

Soggetti trattati con Kaftrio In circostanze eccezionali in cui i dati clinici di riferimento sono stati raccolti prima dell'inizio del trattamento tramite cure cliniche o progetti di ricerca approvati eticamente (inclusa una coorte di soggetti inizialmente reclutati per questo studio con la consapevolezza che si trattava di uno studio osservazionale non regolamentato studio) i soggetti che già ricevono Kaftrio possono essere reclutati per questo studio e sottoposti a visite durante il trattamento. Eventuali ulteriori dati del paziente possono essere aggiunti solo con il consenso informato scritto dei pazienti/genitori interessati.

Tutti i soggetti (persone con FC di età pari o superiore a 12 anni, bambini di età compresa tra 6 e 11 anni e soggetti in terapia con Kaftrio) devono assumere la dose completa di Kaftrio (in conformità con la posologia appropriata per l'età nell'RCP).

Tutti i soggetti devono avere un modulo di consenso informato firmato e/o un modulo di assenso firmato quando appropriato, come determinato dall'età dei soggetti e dagli standard del singolo sito e paese.

I partecipanti di sesso maschile e femminile in età fertile devono accettare di aderire ai requisiti di contraccezione come dettagliato nel RCP locale di Kaftrio e in linea con lo standard di cura.

Criteri di esclusione:

Pazienti non disposti a rispettare le procedure o le valutazioni dello studio.

Individui su studi clinici di modulatori CFTR sperimentali.

Instabilità clinica alle valutazioni basali. I soggetti sottoposti a una riacutizzazione attiva e all'inizio del loro trattamento dovrebbero essere esclusi dallo studio in quanto ciò potrebbe distorcere i dati.

Qualsiasi controindicazione al trattamento con Katrio come da RCP approvato a livello locale.

Compromissione epatica grave.

Donne in gravidanza e allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo standard
Il gruppo di test standard sarà disponibile per entrambe le coorti di età con siti con un limite di reclutamento predefinito per ciascun gruppo di test. Il test standard comporterà le seguenti valutazioni; cloruro nel sudore, LCI, altezza/peso/BMI, FEV1, campionamento delle vie aeree (micro), FeNO, test di funzionalità epatica, ecografia epatica, esame del fegato, raccolta delle feci, raccolta del sangue, punteggio dei sintomi addominali, CFQ-R, raccolta dei farmaci in farmacia tasso, questionari di aderenza, tappi MEM e uso di antibiotici.
Droga: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Altro: Gruppo avanzato
Oltre a tutti gli elementi del gruppo di test standard, il gruppo di test avanzato sarà sottoposto a: Scansione TC controllata da spirometria a bassissima dose, raccolta dell'espettorato e raccolta del lavaggio nasale. Questo sarà disponibile per entrambe le coorti di età con siti che hanno un limite di reclutamento predefinito per ciascun gruppo di test.
Droga: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Lasso di tempo: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Lasso di tempo: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Lasso di tempo: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Lasso di tempo: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Lasso di tempo: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Lasso di tempo: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Lasso di tempo: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Lasso di tempo: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Lasso di tempo: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Lasso di tempo: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Lasso di tempo: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Royal College of Surgeons, Ireland

Collaboratori

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RECOVER

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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