Esiti clinici nel mondo reale con nuove combinazioni di terapie modulatrici nelle persone con FC (RECOVER) (RECOVER)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il nostro obiettivo con RECOVER è esaminare l'impatto clinico di Kaftrio sui principali esiti clinici nelle persone con FC in un contesto reale. Per questo studio, oltre ad alcuni dei modi più tradizionali di monitorare gli esiti clinici nelle persone con FC come funzionalità polmonare standard, nutrizione, riacutizzazioni e malattie del fegato, proponiamo di includere alcune nuove misure di esito non tipicamente utilizzate negli studi clinici come come indice di clearance polmonare (LCI) e TC toracica controllata dalla spirometria.
Implementando un ampio protocollo di studio che includerà risultati importanti in una serie di aree della salute nelle persone con FC e abbinandolo a un piano completo di raccolta di campioni biologici, avremo il potere di ottenere informazioni importanti su come funziona Kaftrio e quale impatto ha sul salvataggio della funzione CFTR in questo gruppo di persone.
Durante lo studio saranno raccolti i dati sui seguenti risultati:
Indice di clearance polmonare Dose ultra bassa, scansione TC controllata dalla spirometria Sudore Cloruro Lavaggio nasale (marcatori infiammatori e microbioma) Frazione di ossido nitrico espirato (FeNO) Ecografia epatica Esame del fegato (segni di malattia epatica) Raccolta dell'espettorato (marcatori infiammatori e microbioma) Feci Raccolta (infiammazione, microbioma, elastasi fecale) Questionario sui sintomi addominali CFQ-R (qualità della vita) Aderenza al trattamento Altezza, peso, BMI Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) Coltura microbiologica dei campioni delle vie aeree (laboratori clinici presso i siti)
Il Lead Investigator è Paul McNally, con la Prof. Jane Davies come Co-Lead Investigator. Lo studio opererà in collaborazione con i nostri partner accademici e clinici e i registri CF in Irlanda e nel Regno Unito. Lo studio è supportato dalla European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN). Lo studio è condotto come CTIMP nei siti clinici del Regno Unito, come stabilito dall'MHRA. Nei siti irlandesi, l'HPRA ha stabilito che questo studio è uno studio di ricerca osservazionale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent's University Hospital
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Limerick, Irlanda, V94 F858
- University Hospital Limerick
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Tallaght, Irlanda
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Belfast, Regno Unito
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Criteri di inclusione Persone con FC di età pari o superiore a 12 anni: i partecipanti possono essere selezionati per l'inclusione in RECOVER solo se sono stati determinati in modo indipendente dal loro medico curante come idonei al trattamento con Kaftrio in conformità con l'autorizzazione ufficiale all'immissione in commercio e il riassunto delle caratteristiche del prodotto ( SPC). La decisione di includere i partecipanti allo studio è indipendente dalla decisione di prescrivere Kaftrio. I partecipanti riceveranno il trattamento solo su prescrizione del proprio medico attraverso i consueti percorsi di trattamento clinico.
Bambini di età compresa tra 6 e 11 anni: i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni saranno inclusi nello studio solo se e quando Kaftrio sarà autorizzato, approvato e finanziato per questa fascia di età. I partecipanti possono essere selezionati per l'inclusione in RECOVER solo se sono stati determinati in modo indipendente dal proprio medico curante come idonei al trattamento con Kaftrio in conformità con l'autorizzazione all'immissione in commercio ufficiale e il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SPC). La decisione di includere i partecipanti allo studio è indipendente dalla decisione di prescrivere Kaftrio. I partecipanti riceveranno il trattamento solo su prescrizione del proprio medico attraverso i consueti percorsi di trattamento clinico.
Soggetti trattati con Kaftrio In circostanze eccezionali in cui i dati clinici di riferimento sono stati raccolti prima dell'inizio del trattamento tramite cure cliniche o progetti di ricerca approvati eticamente (inclusa una coorte di soggetti inizialmente reclutati per questo studio con la consapevolezza che si trattava di uno studio osservazionale non regolamentato studio) i soggetti che già ricevono Kaftrio possono essere reclutati per questo studio e sottoposti a visite durante il trattamento. Eventuali ulteriori dati del paziente possono essere aggiunti solo con il consenso informato scritto dei pazienti/genitori interessati.
Tutti i soggetti (persone con FC di età pari o superiore a 12 anni, bambini di età compresa tra 6 e 11 anni e soggetti in terapia con Kaftrio) devono assumere la dose completa di Kaftrio (in conformità con la posologia appropriata per l'età nell'RCP).
Tutti i soggetti devono avere un modulo di consenso informato firmato e/o un modulo di assenso firmato quando appropriato, come determinato dall'età dei soggetti e dagli standard del singolo sito e paese.
I partecipanti di sesso maschile e femminile in età fertile devono accettare di aderire ai requisiti di contraccezione come dettagliato nel RCP locale di Kaftrio e in linea con lo standard di cura.
Criteri di esclusione:
Pazienti non disposti a rispettare le procedure o le valutazioni dello studio.
Individui su studi clinici di modulatori CFTR sperimentali.
Instabilità clinica alle valutazioni basali. I soggetti sottoposti a una riacutizzazione attiva e all'inizio del loro trattamento dovrebbero essere esclusi dallo studio in quanto ciò potrebbe distorcere i dati.
Qualsiasi controindicazione al trattamento con Katrio come da RCP approvato a livello locale.
Compromissione epatica grave.
Donne in gravidanza e allattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Gruppo standard
Il gruppo di test standard sarà disponibile per entrambe le coorti di età con siti con un limite di reclutamento predefinito per ciascun gruppo di test.
Il test standard comporterà le seguenti valutazioni; cloruro nel sudore, LCI, altezza/peso/BMI, FEV1, campionamento delle vie aeree (micro), FeNO, test di funzionalità epatica, ecografia epatica, esame del fegato, raccolta delle feci, raccolta del sangue, punteggio dei sintomi addominali, CFQ-R, raccolta dei farmaci in farmacia tasso, questionari di aderenza, tappi MEM e uso di antibiotici.
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L'intervento è lo stesso per entrambi i gruppi di studio.
Oltre a tutte le valutazioni nel braccio standard, i soggetti del braccio avanzato saranno sottoposti a TC controllata da spirometria, lavaggio nasale e raccolta di campioni di espettorato.
Altri nomi:
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Altro: Gruppo avanzato
Oltre a tutti gli elementi del gruppo di test standard, il gruppo di test avanzato sarà sottoposto a: Scansione TC controllata da spirometria a bassissima dose, raccolta dell'espettorato e raccolta del lavaggio nasale.
Questo sarà disponibile per entrambe le coorti di età con siti che hanno un limite di reclutamento predefinito per ciascun gruppo di test.
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L'intervento è lo stesso per entrambi i gruppi di studio.
Oltre a tutte le valutazioni nel braccio standard, i soggetti del braccio avanzato saranno sottoposti a TC controllata da spirometria, lavaggio nasale e raccolta di campioni di espettorato.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare l'effetto del trattamento con TCMT sulla funzione polmonare (FEV1 e LCI) in bambini e adulti con FC per un periodo di 2 anni.
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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Spirometria, LCI
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Periodo di 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare l'effetto del trattamento con TCMT sui punteggi CT controllati dalla spirometria in bambini e adulti con FC per un periodo di due anni.
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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TC controllata dalla spirometria
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Periodo di 24 mesi
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Determinare l'effetto del trattamento con TCMT sull'infezione e l'infiammazione delle vie aeree nei bambini e negli adulti con FC
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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Raccolta di campioni di espettorato, Lavaggio nasale, campionamento delle vie aeree (microbiologia), Sintomi sinusali (CFQ-R), FeNO
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Periodo di 24 mesi
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Per determinare l'effetto del trattamento con TCMT su nutrizione, sintomi gastrointestinali, infiammazione intestinale e funzione pancreatica in bambini e adulti con FC per un periodo di due anni
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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Questionario sui sintomi addominali, campione fecale, esame del fegato, ecografia del fegato, test di funzionalità epatica
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Periodo di 24 mesi
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Per determinare l'effetto del trattamento con TCMT sul trattamento antibiotico della malattia polmonare nei bambini e negli adulti con FC per un periodo di due anni
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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Rapporto di possesso di farmaci (MPR)
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Periodo di 24 mesi
|
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Valutare l'impatto dell'introduzione del TCMT sull'aderenza ai trattamenti medici complessivi per la FC
Lasso di tempo: Periodo di 24 mesi
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Limiti MEM, questionari di aderenza, rapporto di possesso di farmaci (MPR)
|
Periodo di 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RECOVER
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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