Resultados clínicos reales con nuevas combinaciones de terapia moduladora en personas con FQ (RECOVER) (RECOVER)

Criterios de inclusión:

Criterios de inclusión Personas con FQ de 12 años o más: Los participantes solo pueden ser seleccionados para su inclusión en RECOVER si su médico tratante ha determinado de forma independiente que son aptos para el tratamiento con Kaftrio de conformidad con la autorización de comercialización oficial y el resumen de las características del producto ( ficha técnica). La decisión de incluir participantes en el estudio es independiente de la decisión de prescribir Kaftrio. Los participantes recibirán tratamiento solo mediante prescripción de su médico a través de las vías habituales de tratamiento clínico.

Niños de 6 a 11 años: los niños de 6 a 11 años se incluirán en el estudio solo si Kaftrio tiene licencia, aprobación y financiamiento para este grupo de edad. Los participantes solo pueden ser seleccionados para su inclusión en RECOVER si su médico tratante ha determinado de forma independiente que son aptos para el tratamiento con Kaftrio de conformidad con la autorización de comercialización oficial y el resumen de las características del producto (SPC). La decisión de incluir participantes en el estudio es independiente de la decisión de prescribir Kaftrio. Los participantes recibirán tratamiento solo mediante prescripción de su médico a través de las vías habituales de tratamiento clínico.

Sujetos en Kaftrio En circunstancias excepcionales, cuando los datos clínicos iniciales se hayan recopilado antes del inicio del tratamiento, ya sea a través de atención clínica o proyectos de investigación aprobados éticamente (incluida una cohorte de sujetos reclutados inicialmente para este estudio en el entendimiento de que se trataba de un estudio de observación no regulado). estudio) los sujetos que ya reciben Kaftrio pueden ser reclutados para este estudio y someterse a visitas de tratamiento. Cualquier dato adicional del paciente solo se puede agregar con el consentimiento informado por escrito de los pacientes/padres en cuestión.

Todos los Sujetos (personas con FQ de 12 años o más, niños de 6 a 11 años y sujetos en tratamiento con Kaftrio) deben tomar la dosis completa de Kaftrio (de acuerdo con la posología apropiada para la edad en la Ficha Técnica).

Todos los sujetos deben tener un formulario de consentimiento informado firmado y/o un formulario de asentimiento firmado cuando corresponda, según lo determinen la edad de los sujetos y los estándares individuales del sitio y del país.

Los participantes masculinos y femeninos en edad fértil deben aceptar cumplir con los requisitos de anticoncepción como se detalla en el SmPC local de Kaftrio y en línea con el estándar de atención.

Criterio de exclusión:

Pacientes que no estén dispuestos a cumplir con los procedimientos o evaluaciones del estudio.

Individuos en ensayos clínicos de moduladores CFTR en investigación.

Inestabilidad clínica en las evaluaciones iniciales. Los sujetos que sufran una exacerbación activa y al comienzo de su tratamiento deben excluirse del estudio, ya que es probable que sesguen los datos.

Cualquier contraindicación para el tratamiento con Katrio según el SmPC local aprobado.

Insuficiencia hepática grave.

Mujeres embarazadas y lactantes.