Resultados clínicos reales con nuevas combinaciones de terapia moduladora en personas con FQ (RECOVER) (RECOVER)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Nuestro objetivo con RECOVER es examinar el impacto clínico de Kaftrio en resultados clínicos clave en personas con FQ en un entorno real. Para este estudio, además de algunas de las formas más tradicionales de monitorear los resultados clínicos en personas con FQ, como la función pulmonar estándar, la nutrición, las exacerbaciones y la enfermedad hepática, proponemos incluir algunas medidas de resultado novedosas que normalmente no se usan en los ensayos clínicos, como como el índice de depuración pulmonar (LCI) y la TC de tórax controlada por espirometría.
Al implementar un extenso protocolo de estudio que incluirá resultados importantes en varias áreas de la salud en personas con FQ, y combinarlo con un plan integral de recolección de muestras biológicas, tendremos el poder de obtener información importante sobre cómo funciona Kaftrio y qué impacto tiene una función de rescate de CFTR en este grupo de personas.
Los datos sobre los siguientes resultados se recopilarán durante el estudio:
Índice de depuración pulmonar Dosis ultrabaja, tomografía computarizada controlada por espirometría Sudor Cloruro Lavado nasal (marcadores inflamatorios y microbioma) Fracción de óxido nítrico exhalado (FeNO) Ultrasonido hepático Examen hepático (signos de enfermedad hepática) Recolección de esputo (marcadores inflamatorios y microbioma) Heces Recolección (inflamación, microbioma, elastasa fecal) Cuestionario de síntomas abdominales CFQ-R (calidad de vida) Adherencia al tratamiento Altura, peso, IMC Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) Cultivo microbiológico de muestras de vía aérea (laboratorios clínicos en sitios)
El investigador principal es Paul McNally, con la profesora Jane Davies como co-investigadora principal. El estudio operará en colaboración con nuestros socios académicos y clínicos y los registros de FQ en Irlanda y el Reino Unido. El estudio cuenta con el apoyo de la Red de Ensayos Clínicos de la Sociedad Europea de FQ (ECFS-CTN). El estudio se está ejecutando como CTIMP en los sitios clínicos del Reino Unido, según lo determinado por la MHRA. En los sitios irlandeses, la HPRA ha determinado que este estudio es un estudio de investigación observacional.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Tallaght, Irlanda
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Limerick
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Limerick, Limerick, Irlanda, V94 F858
- University Hospital Limerick
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Belfast, Reino Unido
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión Personas con FQ de 12 años o más: Los participantes solo pueden ser seleccionados para su inclusión en RECOVER si su médico tratante ha determinado de forma independiente que son aptos para el tratamiento con Kaftrio de conformidad con la autorización de comercialización oficial y el resumen de las características del producto ( ficha técnica). La decisión de incluir participantes en el estudio es independiente de la decisión de prescribir Kaftrio. Los participantes recibirán tratamiento solo mediante prescripción de su médico a través de las vías habituales de tratamiento clínico.
Niños de 6 a 11 años: los niños de 6 a 11 años se incluirán en el estudio solo si Kaftrio tiene licencia, aprobación y financiamiento para este grupo de edad. Los participantes solo pueden ser seleccionados para su inclusión en RECOVER si su médico tratante ha determinado de forma independiente que son aptos para el tratamiento con Kaftrio de conformidad con la autorización de comercialización oficial y el resumen de las características del producto (SPC). La decisión de incluir participantes en el estudio es independiente de la decisión de prescribir Kaftrio. Los participantes recibirán tratamiento solo mediante prescripción de su médico a través de las vías habituales de tratamiento clínico.
Sujetos en Kaftrio En circunstancias excepcionales, cuando los datos clínicos iniciales se hayan recopilado antes del inicio del tratamiento, ya sea a través de atención clínica o proyectos de investigación aprobados éticamente (incluida una cohorte de sujetos reclutados inicialmente para este estudio en el entendimiento de que se trataba de un estudio de observación no regulado). estudio) los sujetos que ya reciben Kaftrio pueden ser reclutados para este estudio y someterse a visitas de tratamiento. Cualquier dato adicional del paciente solo se puede agregar con el consentimiento informado por escrito de los pacientes/padres en cuestión.
Todos los Sujetos (personas con FQ de 12 años o más, niños de 6 a 11 años y sujetos en tratamiento con Kaftrio) deben tomar la dosis completa de Kaftrio (de acuerdo con la posología apropiada para la edad en la Ficha Técnica).
Todos los sujetos deben tener un formulario de consentimiento informado firmado y/o un formulario de asentimiento firmado cuando corresponda, según lo determinen la edad de los sujetos y los estándares individuales del sitio y del país.
Los participantes masculinos y femeninos en edad fértil deben aceptar cumplir con los requisitos de anticoncepción como se detalla en el SmPC local de Kaftrio y en línea con el estándar de atención.
Criterio de exclusión:
Pacientes que no estén dispuestos a cumplir con los procedimientos o evaluaciones del estudio.
Individuos en ensayos clínicos de moduladores CFTR en investigación.
Inestabilidad clínica en las evaluaciones iniciales. Los sujetos que sufran una exacerbación activa y al comienzo de su tratamiento deben excluirse del estudio, ya que es probable que sesguen los datos.
Cualquier contraindicación para el tratamiento con Katrio según el SmPC local aprobado.
Insuficiencia hepática grave.
Mujeres embarazadas y lactantes.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Grupo estándar
El grupo de prueba estándar estará disponible para ambas cohortes de edad con sitios que tienen un límite de reclutamiento predefinido para cada grupo de prueba.
Las pruebas estándar incluirán las siguientes evaluaciones; cloruro de sudor, LCI, altura/peso/IMC, FEV1, muestreo de las vías respiratorias (micro), FeNO, pruebas de función hepática, ultrasonido hepático, examen hepático, recolección de heces, recolección de sangre, puntaje de síntomas abdominales, CFQ-R, registros de farmacia, recolección de medicamentos índice, cuestionarios de adherencia, topes MEM y uso de antibióticos.
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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Otro: Grupo avanzado
Además de todos los elementos del grupo de pruebas estándar, el grupo de pruebas avanzadas se someterá a: tomografía computarizada controlada por espirometría de dosis ultrabaja, recolección de esputo y recolección de lavado nasal.
Estará disponible para ambas cohortes de edad con sitios que tengan un límite de reclutamiento predefinido para cada grupo de prueba.
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The intervention is the same for both study groups.
In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 84 month period
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Measured using multiple breath washout (MBW)
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84 month period
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 84 month period
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Spirometry controlled CT
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84 month period
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Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
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84 month period
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The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Abdominal symptom questionnaire scores
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84 month period
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To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Periodo de tiempo: 24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Periodo de tiempo: 24 month period
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Medication Event Monitoring (MEM) caps
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24 month period
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To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Ultrasound and liver function test
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Periodo de tiempo: Up to year 1
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Qualitative Interviews and Drawings
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
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60 month period
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Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Periodo de tiempo: 86 months
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86 months
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Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Periodo de tiempo: 86 months
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Microbiology from clinical swabs and samples
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86 months
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Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Measured with the Niox VERO device
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Fecal sample - M2PK
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84 month period
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The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Measured by use of pancreatic enzymes
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84 month period
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Periodo de tiempo: Up to year 1
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Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
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Up to year 1
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To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Periodo de tiempo: Up to year 1
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Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
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Up to year 1
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
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60 month period
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To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Periodo de tiempo: 60 month period
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RECOVER Body image questionnaire
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60 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Periodo de tiempo: 24 month period
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Adherence questionnaires
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24 month period
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To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Periodo de tiempo: 24 month period
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Medication possession ratio (MPR)
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24 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Fecal sample - fecal elastase
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84 month period
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The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Periodo de tiempo: 84 month period
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Fecal sample - calprotectin
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84 month period
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Comportamiento
- Adherencia y Cumplimiento del Tratamiento
- Comportamiento de salud
- Cumplimiento del paciente
- Aceptación del paciente de la atención médica
- Fibrosis quística
- Adherencia a la medicación
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Combinación de drogas
Otros números de identificación del estudio
- RECOVER
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .