Valós klinikai eredmények az új modulátorterápia-kombinációkkal CF-ben szenvedőknél (RECOVER) (RECOVER)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A RECOVER-rel az a célunk, hogy megvizsgáljuk a Kaftrio klinikai hatását a CF-ben szenvedő betegek kulcsfontosságú klinikai kimenetelére, a való világban. Ebben a tanulmányban a CF-ben szenvedő betegek klinikai kimenetelének nyomon követésének néhány hagyományosabb módja mellett, mint például a szokásos tüdőfunkció, a táplálkozás, az exacerbációk és a májbetegség, azt javasoljuk, hogy vegyünk fel néhány olyan új eredménymutatót, amelyeket általában nem használnak a klinikai vizsgálatokban, mint pl. mint a lung clearance index (LCI) és a spirometriával kontrollált mellkasi CT.
Egy kiterjedt vizsgálati protokoll végrehajtásával, amely a CF-ben szenvedő betegek egészségének számos területén fontos eredményeket fog tartalmazni, és ezt egy átfogó biominta-gyűjtési tervhez igazítjuk, jelentős betekintést nyerhetünk a Kaftrio működésébe és annak hatásába. a CFTR mentési funkciója van ebben az embercsoportban.
A vizsgálat során a következő eredményekről gyűjtenek adatokat:
Tüdőtisztulási index Ultraalacsony dózisú, spirometriával ellenőrzött CT szkennelés Verejték-kloridos orrmosás (gyulladásos markerek és mikrobiom) Kilélegzett nitrogén-monoxid frakció (FeNO) Máj ultrahang Májvizsgálat (májbetegség jelei) Köpetgyűjtés (gyulladásos markerek és mikrobiom) Széklet Gyűjtés (gyulladás, mikrobiom, széklet elasztáz) Hasi tünet kérdőív CFQ-R (életminőség) Kezelés betartása Magasság, súly, BMI Kényszerkilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) Légúti minták mikrobiológiai tenyésztése (klinikai laboratóriumok a helyszínen)
A vezető nyomozó Paul McNally, és Prof. Jane Davies a nyomozó társvezetője. A tanulmány az akadémiai és klinikai partnereinkkel, valamint a CF-regiszterekkel együttműködve fog működni Írországban és az Egyesült Királyságban. A tanulmányt a European CF Society Clinical Trials Network (ECFS-CTN) támogatja. A tanulmányt CTIMP-ként futtatják az Egyesült Királyság klinikai helyszínein, az MHRA meghatározása szerint. Az ír helyszíneken a HPRA ezt a tanulmányt megfigyeléses kutatási tanulmánynak minősítette.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, Írország
- St. Vincent's University Hospital
-
Limerick, Írország, V94 F858
- University Hospital Limerick
-
Tallaght, Írország
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Írország
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Bevonási kritériumok CF-ben szenvedő 12 éves és idősebb személyek: A résztvevők csak akkor választhatók be a RECOVER-be, ha kezelőorvosuk a hivatalos forgalomba hozatali engedély és a termékjellemzők összefoglalója alapján önállóan megállapította, hogy alkalmasak Kaftrio-kezelésre ( SPC). A résztvevők vizsgálatba való bevonására vonatkozó döntés független a Kaftrio felírásáról szóló döntéstől. A résztvevők csak az orvos által felírt kezelésben részesülnek a szokásos klinikai kezelési módokon.
6-11 éves gyermekek: A 6-11 éves gyermekek csak akkor vesznek részt a vizsgálatban, ha a Kaftrio engedélyt kapott, jóváhagyott és finanszírozott ebben a korcsoportban. A résztvevők csak akkor választhatók ki a RECOVER-be, ha kezelőorvosuk a hivatalos forgalomba hozatali engedély és az alkalmazási előírás (SPC) szerint a Kaftrio-val történő kezelésre alkalmasnak ítélte őket. A résztvevők vizsgálatba való bevonására vonatkozó döntés független a Kaftrio felírásáról szóló döntéstől. A résztvevők csak az orvos által felírt kezelésben részesülnek a szokásos klinikai kezelési módokon.
A Kaftrióval kezelt alanyok Kivételes körülmények között, amikor klinikai alapadatokat gyűjtöttek a kezelés megkezdése előtt akár klinikai ellátás, akár etikailag jóváhagyott kutatási projektek révén (beleértve a vizsgálatba kezdetben bevont alanyok csoportját, azzal a feltétellel, hogy ez egy nem szabályozott megfigyelés vizsgálat) a már Kaftriót kapó alanyok bevonhatók ebbe a vizsgálatba, és kezelési látogatásokon vehetnek részt. További betegadatok csak az érintett betegek/szülők írásos beleegyezésével adhatók hozzá.
Minden alanynak (12 éves és idősebb CF-ben szenvedő személyeknek, 6-11 éves gyermekeknek és Kaftrio-t szedő alanyoknak) a Kaftrio teljes adagját be kell vennie (az alkalmazási előírásban az életkornak megfelelő adagolásnak megfelelően).
Minden alanynak rendelkeznie kell egy aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozattal és/vagy adott esetben aláírt beleegyező űrlappal, a vizsgálati alany életkora, valamint az egyes helyszínek és országok előírásai szerint.
A fogamzóképes korú férfi és női résztvevőknek vállalniuk kell, hogy betartják a Kaftrio helyi alkalmazási előírásában részletezett fogamzásgátlási előírásokat és az ellátási standardokat.
Kizárási kritériumok:
A betegek nem hajlandók megfelelni a vizsgálati eljárásoknak vagy értékeléseknek.
A vizsgált CFTR modulátorok klinikai vizsgálataiban részt vevő személyek.
Klinikai instabilitás a kiindulási értékeléseknél. Azokat az alanyokat, akiknél aktív exacerbáció áll át és a kezelés kezdetén, ki kell zárni a vizsgálatból, mivel ez valószínűleg torzítja az adatokat.
A helyi jóváhagyott alkalmazási előírás szerint a Katrio-kezelés bármely ellenjavallata.
Súlyos májkárosodás.
Terhes és szoptató nők.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Standard csoport
A szabványos tesztelési csoport mindkét korcsoport számára elérhető lesz, és a webhelyek mindegyik tesztelési csoporthoz előre meghatározott toborzási korláttal rendelkeznek.
A standard tesztelés a következő értékeléseket foglalja magában: verejték-klorid, LCI, magasság/súly/BMI, FEV1, légúti mintavétel (mikro), FeNO, májfunkciós vizsgálat, máj ultrahang, májvizsgálat, székletgyűjtés, vérvétel, hasi tünetek pontszáma, CFQ-R, gyógyszertári nyilvántartás, gyógyszerfelvétel arány, adherencia kérdőívek, MEM-korlátok és antibiotikum-használat.
|
A beavatkozás mindkét vizsgálati csoportnál azonos.
A standard karon végzett összes értékelésen túlmenően a haladó karon végzett alanyok spirometriás kontrollált CT-n, orrmosáson és köpetmintavételen esnek át.
Más nevek:
|
|
Egyéb: Haladó csoport
A standard vizsgálati csoport minden eleme mellett a haladó tesztcsoportban is részt vesznek: Ultra-alacsony dózisú spirometriával vezérelt CT-vizsgálat, köpetgyűjtés és orröblítés.
Ez mindkét korcsoport számára elérhető lesz, ahol a webhelyek mindegyik tesztelési csoporthoz előre meghatározott toborzási korláttal rendelkeznek.
|
A beavatkozás mindkét vizsgálati csoportnál azonos.
A standard karon végzett összes értékelésen túlmenően a haladó karon végzett alanyok spirometriás kontrollált CT-n, orrmosáson és köpetmintavételen esnek át.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TCMT-kezelés tüdőfunkcióra (FEV1 és LCI) gyakorolt hatásának meghatározása CF-ben szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél 2 éven keresztül.
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
Spirometria, LCI
|
24 hónapos időszak
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Meghatározni a TCMT-kezelés hatását a spirometriával kontrollált CT-pontszámokra CF-ben szenvedő gyermekek és felnőttek esetében két éven át.
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
Spirometriás kontrollált CT
|
24 hónapos időszak
|
|
A TCMT-kezelés légúti fertőzésekre és gyulladásokra gyakorolt hatásának meghatározása CF-ben szenvedő gyermekek és felnőttek esetében
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
Köpetminta vétel, orröblítés, légúti mintavétel (mikrobiológia), sinus tünetek (CFQ-R), FeNO
|
24 hónapos időszak
|
|
A TCMT-kezelés hatásának meghatározása a táplálkozásra, a gyomor-bélrendszeri tünetekre, a bélgyulladásra és a hasnyálmirigy működésére CF-ben szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél két éven keresztül
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
Hasi tünet kérdőív, székletminta, májvizsgálat, máj ultrahang, májfunkciós vizsgálatok
|
24 hónapos időszak
|
|
A TCMT-kezelés hatásának meghatározása CF-ben szenvedő gyermekek és felnőttek tüdőbetegségének antibiotikus kezelésében két éven át
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
Gyógyszer birtoklási arány (MPR)
|
24 hónapos időszak
|
|
Felmérni a TCMT bevezetésének a CF általános orvosi kezeléseihez való ragaszkodásra gyakorolt hatását
Időkeret: 24 hónapos időszak
|
MEM-sapkák, betartási kérdőívek, gyógyszerbirtoklási arány (MPR)
|
24 hónapos időszak
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RECOVER
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile