Rzeczywiste wyniki kliniczne dzięki nowym kombinacjom terapii modulatorami u osób z mukowiscydozą (RECOVER) (RECOVER)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Naszym celem w RECOVER jest zbadanie klinicznego wpływu Kaftrio na kluczowe wyniki kliniczne u osób z mukowiscydozą w rzeczywistych warunkach. W tym badaniu, oprócz niektórych bardziej tradycyjnych sposobów monitorowania wyników klinicznych u osób z mukowiscydozą, takich jak standardowa czynność płuc, odżywianie, zaostrzenia i choroby wątroby, proponujemy włączenie kilku nowych mierników wyników, które nie są zwykle stosowane w badaniach klinicznych, takich jak jak wskaźnik klirensu płuc (LCI) i TK klatki piersiowej kontrolowanej spirometrycznie.
Dzięki wdrożeniu obszernego protokołu badawczego, który będzie obejmował ważne wyniki w wielu obszarach zdrowia osób z mukowiscydozą, i dopasowaniu tego do kompleksowego planu pobierania biopróbek, będziemy mogli uzyskać ważny wgląd w to, jak działa Kaftrio i jaki wpływ pełni funkcję ratunkową CFTR w tej grupie osób.
Podczas badania zostaną zebrane dane dotyczące następujących wyników:
Wskaźnik klirensu płuc Ultraniska dawka, kontrolowana spirometrycznie tomografia komputerowa Pot Chlorek Płukanie nosa (markery stanu zapalnego i mikrobiom) Frakcja wydychanego tlenku azotu (FeNO) Ultrasonografia wątroby Badanie wątroby (oznaki choroby wątroby) Pobieranie plwociny (markery stanu zapalnego i mikrobiom) Stolec Zbieranie danych (stan zapalny, mikrobiom, elastaza kałowa) Kwestionariusz objawów brzusznych CFQ-R (jakość życia) Przestrzeganie leczenia Wzrost, masa ciała, BMI Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) Posiew mikrobiologiczny próbek dróg oddechowych (laboratoria kliniczne w ośrodkach)
Głównym badaczem jest Paul McNally, a współprowadzącym badaczem jest prof. Jane Davies. Badanie będzie prowadzone we współpracy z naszymi partnerami akademickimi i klinicznymi oraz rejestrami mukowiscydozy w Irlandii i Wielkiej Brytanii. Badanie jest wspierane przez Europejską Sieć Badań Klinicznych Towarzystwa CF (ECFS-CTN). Badanie jest prowadzone jako CTIMP w ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, zgodnie z ustaleniami MHRA. W irlandzkich witrynach HPRA określiła to badanie jako badanie obserwacyjne.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, Irlandia
- St. Vincent's University Hospital
-
Limerick, Irlandia, V94 F858
- University Hospital Limerick
-
Tallaght, Irlandia
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlandia
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kryteria włączenia Osoby z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starsze: Uczestnicy mogą zostać wybrani do włączenia do programu RECOVER tylko wtedy, gdy ich lekarz prowadzący niezależnie uzna, że nadają się do leczenia produktem Kaftrio zgodnie z oficjalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i charakterystyką produktu leczniczego ( SPC). Decyzja o włączeniu uczestników do badania jest niezależna od decyzji o przepisaniu Kaftrio. Uczestnicy otrzymają leczenie wyłącznie na receptę wystawione przez ich lekarza w ramach zwykłych ścieżek leczenia klinicznego.
Dzieci w wieku 6-11 lat: Dzieci w wieku 6-11 lat zostaną włączone do badania tylko wtedy, gdy Kaftrio uzyska licencję, zostanie zatwierdzone i sfinansowane dla tej grupy wiekowej. Uczestnicy mogą zostać wybrani do włączenia do programu RECOVER tylko wtedy, gdy zostali niezależnie uznani przez lekarza prowadzącego za odpowiednich do leczenia produktem Kaftrio zgodnie z oficjalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i charakterystyką produktu leczniczego (ChPL). Decyzja o włączeniu uczestników do badania jest niezależna od decyzji o przepisaniu Kaftrio. Uczestnicy otrzymają leczenie wyłącznie na receptę wystawione przez ich lekarza w ramach zwykłych ścieżek leczenia klinicznego.
Pacjenci stosujący Kaftrio W wyjątkowych okolicznościach, gdy podstawowe dane kliniczne zostały zebrane przed rozpoczęciem leczenia w ramach opieki klinicznej lub etycznie zatwierdzonych projektów badawczych (w tym kohorty pacjentów pierwotnie zrekrutowanych do tego badania przy założeniu, że było to nieuregulowane badanie obserwacyjne) badaniu) osoby już otrzymujące Kaftrio mogą zostać zwerbowane do tego badania i poddane wizytom podczas leczenia. Wszelkie dodatkowe dane pacjenta można dodawać wyłącznie za pisemną świadomą zgodą zainteresowanych pacjentów/rodziców.
Wszyscy uczestnicy (osoby z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starsze, dzieci w wieku 6-11 lat oraz osoby przyjmujące produkt Kaftrio) muszą przyjmować pełną dawkę produktu Kaftrio (zgodnie z dawkowaniem odpowiednim dla wieku w ChPL).
Wszyscy uczestnicy muszą posiadać podpisany formularz świadomej zgody i/lub podpisany formularz zgody, jeśli to konieczne, zgodnie z wiekiem uczestników oraz standardami obowiązującymi w danym miejscu i kraju.
Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie wymagań dotyczących antykoncepcji wyszczególnionych w lokalnej ChPL produktu Kaftrio oraz zgodnie ze standardami opieki.
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci niechętni do przestrzegania procedur badawczych lub ocen.
Osoby biorące udział w badaniach klinicznych eksperymentalnych modulatorów CFTR.
Niestabilność kliniczna w ocenie wyjściowej. Osoby przechodzące aktywne zaostrzenie i na początku leczenia powinny zostać wykluczone z badania, ponieważ może to zniekształcić dane.
Wszelkie przeciwwskazania do leczenia Katrio zgodnie z lokalnie zatwierdzoną ChPL.
Ciężkie zaburzenia czynności wątroby.
Kobiety w ciąży i karmiące piersią.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Grupa standardowa
Standardowa grupa testowa będzie dostępna dla obu kohort wiekowych, a witryny mają z góry określony limit rekrutacji dla każdej grupy testowej.
Standardowe testy będą obejmowały następujące oceny; chlorek w pocie, LCI, wzrost/waga/BMI, FEV1, pobieranie próbek z dróg oddechowych (mikro), FeNO, badanie czynności wątroby, USG wątroby, badanie wątroby, pobieranie kału, pobieranie krwi, ocena objawów brzusznych, CFQ-R, rejestracja leków w aptece wskaźnika, kwestionariusze przestrzegania zaleceń, czapki MEM i stosowanie antybiotyków.
|
Interwencja jest taka sama dla obu badanych grup.
Oprócz wszystkich ocen w ramieniu standardowym, osoby z ramienia zaawansowanego zostaną poddane kontrolowanej spirometrii tomografii komputerowej, płukaniu nosa i pobraniu próbki plwociny.
Inne nazwy:
|
|
Inny: Grupa zaawansowana
Oprócz wszystkich elementów standardowej grupy testowej, grupa zaawansowanego testu zostanie poddana: tomografii komputerowej kontrolowanej spirometrią ultraniskich dawek, pobraniu plwociny i pobraniu popłuczyn z nosa.
Będzie to dostępne dla obu kohort wiekowych z witrynami mającymi predefiniowany limit rekrutacji dla każdej grupy testowej.
|
Interwencja jest taka sama dla obu badanych grup.
Oprócz wszystkich ocen w ramieniu standardowym, osoby z ramienia zaawansowanego zostaną poddane kontrolowanej spirometrii tomografii komputerowej, płukaniu nosa i pobraniu próbki plwociny.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określenie wpływu leczenia TCMT na czynność płuc (FEV1 i LCI) u dzieci i dorosłych chorych na mukowiscydozę w okresie 2 lat.
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
Spirometria, LCI
|
Okres 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określenie wpływu leczenia TCMT na kontrolowane spirometrycznie wyniki CT u dzieci i dorosłych z mukowiscydozą w okresie dwóch lat.
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
TK kontrolowana spirometrycznie
|
Okres 24 miesięcy
|
|
Określenie wpływu leczenia TCMT na zakażenia i stany zapalne dróg oddechowych u dzieci i dorosłych chorych na mukowiscydozę
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
Pobieranie próbek plwociny, płukanie nosa, pobieranie próbek z dróg oddechowych (mikrobiologia), objawy zatokowe (CFQ-R), FeNO
|
Okres 24 miesięcy
|
|
Określenie wpływu leczenia TCMT na odżywianie, objawy żołądkowo-jelitowe, zapalenie jelit i czynność trzustki u dzieci i dorosłych chorych na mukowiscydozę w okresie dwóch lat
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
Kwestionariusz objawów brzusznych, próbka kału, badanie wątroby, USG wątroby, próby czynnościowe wątroby
|
Okres 24 miesięcy
|
|
Określenie wpływu leczenia TCMT na antybiotykoterapię chorób płuc u dzieci i dorosłych chorych na mukowiscydozę w okresie dwóch lat
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
Współczynnik posiadania leków (MPR)
|
Okres 24 miesięcy
|
|
Ocena wpływu wprowadzenia TCMT na przestrzeganie ogólnych zasad leczenia mukowiscydozy
Ramy czasowe: Okres 24 miesięcy
|
Czapki MEM, kwestionariusze przestrzegania zaleceń, wskaźnik posiadania leków (MPR)
|
Okres 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RECOVER
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .