Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rzeczywiste wyniki kliniczne dzięki nowym kombinacjom terapii modulatorami u osób z mukowiscydozą (RECOVER) (RECOVER)

2 września 2026 zaktualizowane przez: Royal College of Surgeons, Ireland
RECOVER to prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne zaprojektowane w celu pomiaru rzeczywistej skuteczności klinicznej potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru (Kaftrio) u osób z mukowiscydozą w okresie dwóch lat. Mierzone wyniki obejmują pomiary czynności płuc, zapalenia płuc, obrazowania płuc, objawów brzusznych, zapalenia jelit, czynności wątroby, funkcji zewnątrzwydzielniczej trzustki, zapalenia nosa, jakości życia i przestrzegania terapii. W badaniu zostaną zbadane wyniki u dzieci w wieku sześciu lat i starszych w okresie dwóch lat. Pierwsza faza badania rozpocznie się w 2020 roku i obejmie dzieci w wieku 12 lat i starsze, które rozpoczęły leczenie kliniczne preparatem Kaftrio.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Naszym celem w RECOVER jest zbadanie klinicznego wpływu Kaftrio na kluczowe wyniki kliniczne u osób z mukowiscydozą w rzeczywistych warunkach. W tym badaniu, oprócz niektórych bardziej tradycyjnych sposobów monitorowania wyników klinicznych u osób z mukowiscydozą, takich jak standardowa czynność płuc, odżywianie, zaostrzenia i choroby wątroby, proponujemy włączenie kilku nowych mierników wyników, które nie są zwykle stosowane w badaniach klinicznych, takich jak jak wskaźnik klirensu płuc (LCI) i TK klatki piersiowej kontrolowanej spirometrycznie.

Dzięki wdrożeniu obszernego protokołu badawczego, który będzie obejmował ważne wyniki w wielu obszarach zdrowia osób z mukowiscydozą, i dopasowaniu tego do kompleksowego planu pobierania biopróbek, będziemy mogli uzyskać ważny wgląd w to, jak działa Kaftrio i jaki wpływ pełni funkcję ratunkową CFTR w tej grupie osób.

Podczas badania zostaną zebrane dane dotyczące następujących wyników:

Wskaźnik klirensu płuc Ultraniska dawka, kontrolowana spirometrycznie tomografia komputerowa Pot Chlorek Płukanie nosa (markery stanu zapalnego i mikrobiom) Frakcja wydychanego tlenku azotu (FeNO) Ultrasonografia wątroby Badanie wątroby (oznaki choroby wątroby) Pobieranie plwociny (markery stanu zapalnego i mikrobiom) Stolec Zbieranie danych (stan zapalny, mikrobiom, elastaza kałowa) Kwestionariusz objawów brzusznych CFQ-R (jakość życia) Przestrzeganie leczenia Wzrost, masa ciała, BMI Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) Posiew mikrobiologiczny próbek dróg oddechowych (laboratoria kliniczne w ośrodkach)

Głównym badaczem jest Paul McNally, a współprowadzącym badaczem jest prof. Jane Davies. Badanie będzie prowadzone we współpracy z naszymi partnerami akademickimi i klinicznymi oraz rejestrami mukowiscydozy w Irlandii i Wielkiej Brytanii. Badanie jest wspierane przez Europejską Sieć Badań Klinicznych Towarzystwa CF (ECFS-CTN). Badanie jest prowadzone jako CTIMP w ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, zgodnie z ustaleniami MHRA. W irlandzkich witrynach HPRA określiła to badanie jako badanie obserwacyjne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
      • Tallaght, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Tallaght
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
    • Limerick
      • Limerick, Limerick, Irlandia, V94 F858
        • University Hospital Limerick
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia Osoby z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starsze: Uczestnicy mogą zostać wybrani do włączenia do programu RECOVER tylko wtedy, gdy ich lekarz prowadzący niezależnie uzna, że ​​nadają się do leczenia produktem Kaftrio zgodnie z oficjalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i charakterystyką produktu leczniczego ( SPC). Decyzja o włączeniu uczestników do badania jest niezależna od decyzji o przepisaniu Kaftrio. Uczestnicy otrzymają leczenie wyłącznie na receptę wystawione przez ich lekarza w ramach zwykłych ścieżek leczenia klinicznego.

Dzieci w wieku 6-11 lat: Dzieci w wieku 6-11 lat zostaną włączone do badania tylko wtedy, gdy Kaftrio uzyska licencję, zostanie zatwierdzone i sfinansowane dla tej grupy wiekowej. Uczestnicy mogą zostać wybrani do włączenia do programu RECOVER tylko wtedy, gdy zostali niezależnie uznani przez lekarza prowadzącego za odpowiednich do leczenia produktem Kaftrio zgodnie z oficjalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i charakterystyką produktu leczniczego (ChPL). Decyzja o włączeniu uczestników do badania jest niezależna od decyzji o przepisaniu Kaftrio. Uczestnicy otrzymają leczenie wyłącznie na receptę wystawione przez ich lekarza w ramach zwykłych ścieżek leczenia klinicznego.

Pacjenci stosujący Kaftrio W wyjątkowych okolicznościach, gdy podstawowe dane kliniczne zostały zebrane przed rozpoczęciem leczenia w ramach opieki klinicznej lub etycznie zatwierdzonych projektów badawczych (w tym kohorty pacjentów pierwotnie zrekrutowanych do tego badania przy założeniu, że było to nieuregulowane badanie obserwacyjne) badaniu) osoby już otrzymujące Kaftrio mogą zostać zwerbowane do tego badania i poddane wizytom podczas leczenia. Wszelkie dodatkowe dane pacjenta można dodawać wyłącznie za pisemną świadomą zgodą zainteresowanych pacjentów/rodziców.

Wszyscy uczestnicy (osoby z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starsze, dzieci w wieku 6-11 lat oraz osoby przyjmujące produkt Kaftrio) muszą przyjmować pełną dawkę produktu Kaftrio (zgodnie z dawkowaniem odpowiednim dla wieku w ChPL).

Wszyscy uczestnicy muszą posiadać podpisany formularz świadomej zgody i/lub podpisany formularz zgody, jeśli to konieczne, zgodnie z wiekiem uczestników oraz standardami obowiązującymi w danym miejscu i kraju.

Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie wymagań dotyczących antykoncepcji wyszczególnionych w lokalnej ChPL produktu Kaftrio oraz zgodnie ze standardami opieki.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci niechętni do przestrzegania procedur badawczych lub ocen.

Osoby biorące udział w badaniach klinicznych eksperymentalnych modulatorów CFTR.

Niestabilność kliniczna w ocenie wyjściowej. Osoby przechodzące aktywne zaostrzenie i na początku leczenia powinny zostać wykluczone z badania, ponieważ może to zniekształcić dane.

Wszelkie przeciwwskazania do leczenia Katrio zgodnie z lokalnie zatwierdzoną ChPL.

Ciężkie zaburzenia czynności wątroby.

Kobiety w ciąży i karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Grupa standardowa
Standardowa grupa testowa będzie dostępna dla obu kohort wiekowych, a witryny mają z góry określony limit rekrutacji dla każdej grupy testowej. Standardowe testy będą obejmowały następujące oceny; chlorek w pocie, LCI, wzrost/waga/BMI, FEV1, pobieranie próbek z dróg oddechowych (mikro), FeNO, badanie czynności wątroby, USG wątroby, badanie wątroby, pobieranie kału, pobieranie krwi, ocena objawów brzusznych, CFQ-R, rejestracja leków w aptece wskaźnika, kwestionariusze przestrzegania zaleceń, czapki MEM i stosowanie antybiotyków.
Lek: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.
Inny: Grupa zaawansowana
Oprócz wszystkich elementów standardowej grupy testowej, grupa zaawansowanego testu zostanie poddana: tomografii komputerowej kontrolowanej spirometrią ultraniskich dawek, pobraniu plwociny i pobraniu popłuczyn z nosa. Będzie to dostępne dla obu kohort wiekowych z witrynami mającymi predefiniowany limit rekrutacji dla każdej grupy testowej.
Lek: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
The intervention is the same for both study groups. In addition to all the assessments in the standard arm, the advanced arm subjects will undergo spirometry controlled CT, nasal lavage and sputum sample collection.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in LCI on treatment with ETI in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 84 month period
Measured using multiple breath washout (MBW)
84 month period

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The change in spirometry-controlled CT scores on treatment with ETI in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 84 month period
Spirometry controlled CT
84 month period
Change in airway inflammation markers in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Change in NE, SLPI and IL-8 (pg/ml) concentration sputum and nasal lavage
84 month period
The change on gastrointestinal symptoms on treatment with ETI in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Abdominal symptom questionnaire scores
84 month period
To determine the effect of treatment with ETI on antibiotic treatment of pulmonary disease in children and adults with CF over a two-year period
Ramy czasowe: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Ramy czasowe: 24 month period
Medication Event Monitoring (MEM) caps
24 month period
To determine the effect of treatment with TCM on CF liver disease in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Ultrasound and liver function test
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Ramy czasowe: Up to year 1
Qualitative Interviews and Drawings
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
Patient Health Questionnaire - 9 (PHQ-9)
60 month period
Rate of Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) (L) change on ETI treatment
Ramy czasowe: 86 months
86 months
Change in microbiology on treatment with ETI in children and adults
Ramy czasowe: 86 months
Microbiology from clinical swabs and samples
86 months
Change in iron oxide (FeNO) in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Measured with the Niox VERO device
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Fecal sample - M2PK
84 month period
The change of pancreatic function on treatment with ETI in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Measured by use of pancreatic enzymes
84 month period
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Ramy czasowe: Up to year 1
Patient Health Questionnaire 9 (PHQ-9)-Modified for Adolescents
Up to year 1
To assess the understanding of disease and experiences with ETI among children and adolescents with CF.
Ramy czasowe: Up to year 1
Generalised Anxiety Disorder 7 (GAD-7)
Up to year 1
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
Generalized Anxiety Disorder -7 (GAD-7)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
PROMIS Pediatric Anxiety Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
Depressed Mood Scale (Short Form - 8a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
PROMIS Pediatric Cognitive Function Scale (Short Form 7a)
60 month period
To determine the longitudinal changes in mental health outcomes associated with the use of TCM in children and adults with CF.
Ramy czasowe: 60 month period
RECOVER Body image questionnaire
60 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Ramy czasowe: 24 month period
Adherence questionnaires
24 month period
To assess the impact of the introduction of ETI on adherence with overall medical treatments for CF
Ramy czasowe: 24 month period
Medication possession ratio (MPR)
24 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Fecal sample - fecal elastase
84 month period
The change in gut inflammation on treatment with ETI in children and adults with CF
Ramy czasowe: 84 month period
Fecal sample - calprotectin
84 month period

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royal College of Surgeons, Ireland

Współpracownicy

The Hospital for Sick Children
Imperial College London
Erasmus Medical Center
University College Dublin
University of Limerick
St. James's Hospital, Ireland
Teagasc
Cystic Fibrosis Registry of Ireland
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Children's Health Ireland
Amsterdam UMC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RECOVER

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj