腸不全の短腸症候群患者における機能的スクラーゼ欠損症
2025年9月10日 更新者：University of Miami
腸不全を伴う短腸症候群の患者は、食品中の糖を消化する酵素であるスクラーゼなどの二糖類の産生が減少している可能性があります。 これは、手術による腸の長さの喪失、または静脈内の非経口栄養の使用による腸の細胞機能の喪失が原因で発生する可能性があります. したがって、これらの状態の患者は、スクロース (砂糖) を完全に消化できない場合があります。 砂糖を経口または G チューブから摂取すると、患者は腹部の膨満/痛み、嘔吐、下痢を経験する可能性があり、腸不全の短腸症候群患者の経口または G チューブ栄養を増やす患者の能力が制限される可能性があります。
短腸症候群および腸不全の患者では、外因性スクラーゼ（酵素）の投与により、スクロース（糖）の消化が改善され、経口または胃管栄養に耐える能力が向上する可能性があります.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Jackson Memorial Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 水分またはカロリーの必要量の少なくとも 50% を提供するために親のサポートに依存している、すべての年齢の短腸症候群。
- スクロースを含む食事をしている必要があります。
- -インフォームドコンセントに喜んで署名できる必要があります
- 成人および小児患者（全年齢）
除外基準:
- -確認された菌血症の発作に対する現在のIV抗生物質投与。
- 経腸栄養なし
- -研究者の意見では、被験者を過度のリスクにさらす、研究の完了を妨げる、または研究結果の分析を妨げる状態、病気、病気、または状況
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スクラーゼ介入とその後のプラセボ
この群の参加者はスクラーゼを4週間投与され、その後1週間は薬物を投与せずに洗い流され、その後4週間プラセボが投与されます。
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体重 15 kg までの患者の場合、1 回の食事または間食あたり 1 mL (8,500 I.U.) (計量スプーン 1 杯または 28 滴)。体重が 15kg を超える患者には 2 mL (17,000 I.U.)。
用量は 1 または 2 mL (8,500 ～ 17,000 I.U.) で、水、牛乳、または乳児用調製粉乳で希釈した各食事または間食と一緒に、経口または g-チューブで摂取します。
体重 15 kg までの患者の食事または間食あたり 1 mL のプラセボ。体重が 15kg を超える患者の場合、スナック 1 食あたり 2 mL のプラセボ。
投与量は、水、牛乳、または乳児用調製粉乳で希釈した各食事またはスナックとともに、経口または g-tube によって摂取される 1 または 2 mL のプラセボです。
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実験的：プラセボとそれに続くスクラーゼ介入
この群の参加者はプラセボを4週間投与され、その後1週間は薬物を投与せずに洗い流され、その後4週間スクラーゼが投与されます。
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体重 15 kg までの患者の場合、1 回の食事または間食あたり 1 mL (8,500 I.U.) (計量スプーン 1 杯または 28 滴)。体重が 15kg を超える患者には 2 mL (17,000 I.U.)。
用量は 1 または 2 mL (8,500 ～ 17,000 I.U.) で、水、牛乳、または乳児用調製粉乳で希釈した各食事または間食と一緒に、経口または g-チューブで摂取します。
体重 15 kg までの患者の食事または間食あたり 1 mL のプラセボ。体重が 15kg を超える患者の場合、スナック 1 食あたり 2 mL のプラセボ。
投与量は、水、牛乳、または乳児用調製粉乳で希釈した各食事またはスナックとともに、経口または g-tube によって摂取される 1 または 2 mL のプラセボです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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炭水化物の吸収不良の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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炭水化物吸収の程度は、1日あたりの便の減少によって評価されます。
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ベースライン、9週間
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患者の症状調査で測定された炭水化物の吸収不良の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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炭水化物吸収の程度は、患者の症状調査でのスコアの変化により、患者の症状の変化によって評価されます。 調査の範囲は0〜52の範囲で、スコアが高いほど症状が悪くなり、より良い症状が低くなります。 |
ベースライン、9週間
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成長速度によって測定された炭水化物吸収不良の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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炭水化物吸収不良は、kg/週の成長速度の増加によって測定されます
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ベースライン、9週間
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経腸栄養耐性によって測定される炭水化物の不吸収吸収の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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炭水化物吸収不良は、ML/日に経腸栄養を前進させる能力によって測定されます
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ベースライン、9週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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消化の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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消化の変化は、CMで測定された腹部膨張/胴回りの変化によって測定されます
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ベースライン、9週間
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エメシスの量によって測定された消化の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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消化の変化は、1日あたりの催吐数によって評価されます
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ベースライン、9週間
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便の一貫性によって測定された消化の変化
時間枠：ベースライン、9週間
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消化の変化は、ブリストルスツールチャートを使用して、液体（7）からソリッド（1）への便の一貫性の変化として評価されます
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ベースライン、9週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月31日
一次修了 (実際)
2024年9月1日
研究の完了 (実際)
2024年9月1日
試験登録日
最初に提出
2020年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月22日
最初の投稿 (実際)
2020年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月10日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。