Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Functionele sucrase-deficiëntie bij patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen

10 september 2025 bijgewerkt door: University of Miami

Patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen kunnen een verminderde productie van disaccharidasen hebben, zoals sucrase, een enzym dat verantwoordelijk is voor het verteren van suiker in voedsel. Dit kan gebeuren als gevolg van verlies van darmlengte door een operatie of door verlies van cellulaire functie in de darmen als gevolg van intraveneus gebruik van parenterale voeding. Daarom is het mogelijk dat patiënten met deze aandoeningen sucrose (suiker) niet volledig kunnen verteren. Patiënten kunnen opgezette buik/pijn, braken en diarree ervaren wanneer suiker oraal of via de g-tube wordt ingenomen, wat het vermogen van patiënten om orale of g-tube-voedingen te verhogen kan beperken bij patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen.

Bij patiënten met kortedarmsyndroom en darmfalen kan de toediening van exogeen sucrase (enzym) de vertering van sucrose (suiker) verbeteren en daarmee het vermogen om meer orale of g-tube-voedingen te verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Syndroom van de korte darm, van alle leeftijden, met afhankelijkheid van ouderlijke steun om in ten minste 50% van de vocht- of caloriebehoefte te voorzien.
  • Moet een dieet volgen dat sucrose bevat.
  • Moet bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  • Volwassen en pediatrische patiënten (alle leeftijden)

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige IV-antibioticatoediening voor bevestigde aanval van bacteriëmie.
  • Geen enterale voeding
  • Elke aandoening, ziekte, ziekte of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een onnodig risico geeft, de voltooiing van het onderzoek verhindert of de analyse van de onderzoeksresultaten belemmert

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sucrase-interventie gevolgd door placebo
Deelnemers aan deze arm krijgen gedurende 4 weken sucrase, gevolgd door een wash-out van 1 week zonder toegediend geneesmiddel en vervolgens 4 weken placebo.
Geneesmiddel: Sucrase
1 ml (8.500 I.E.) (één volle maatschep of 28 druppels) per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml (17.000 I.E.) voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml (8.500 tot 17.000 I.E.) oraal ingenomen of via g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Ander: Placebo
1 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml placebo oraal ingenomen of met een g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Experimenteel: Placebo gevolgd door sucrase-interventie
Deelnemers aan deze arm krijgen gedurende 4 weken een placebo, gevolgd door een wash-out van 1 week zonder toegediend geneesmiddel en vervolgens 4 weken sucrase.
Geneesmiddel: Sucrase
1 ml (8.500 I.E.) (één volle maatschep of 28 druppels) per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml (17.000 I.E.) voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml (8.500 tot 17.000 I.E.) oraal ingenomen of via g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Ander: Placebo
1 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml placebo oraal ingenomen of met een g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in koolhydraatmalabsorptie
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
De mate van koolhydraatmalabsorptie zal worden beoordeeld door afname van het aantal ontlasting per dag.
basislijn, 9 weken
Verandering in koolhydraat malabsorptie zoals gemeten door patiënt symptoomonderzoek
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken

De mate van koolhydraatmalabsorptie zal worden beoordeeld door verandering in patiëntsymptomatologie door verandering in score bij het enquête van de patiënt symptoomonderzoek.

De enquête varieert van 0-52, waarbij een hogere score slechtere symptomen is en lager beter is.
basislijn, 9 weken
Verandering in koolhydraat malabsorptie zoals gemeten door groeifelociteit
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
Koolhydraat malabsorptie zal worden gemeten door toename van de groeifelociteit in kg/week
basislijn, 9 weken
Verandering in koolhydraat malabsorptie zoals gemeten door enterale voedingstolerantie
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
Koolhydraatmalabsorptie zal worden gemeten door het vermogen om enterale voeding in ml/dag te bevorderen
basislijn, 9 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de spijsvertering
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
Verandering in de spijsvertering zal worden gemeten door verandering in buikuitzetting/singel gemeten in CM
basislijn, 9 weken
Verandering in de spijsvertering zoals gemeten door de hoeveelheid emesis
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
Verandering in de spijsvertering zal worden beoordeeld door het aantal emesis per dag
basislijn, 9 weken
Verandering in de spijsvertering zoals gemeten door ontlasting consistentie
Tijdsspanne: basislijn, 9 weken
Verandering in de spijsvertering zal worden beoordeeld als een verandering in ontlastingsconsistentie van vloeistof (7) naar vaste (1) met behulp van Bristol -ontlastingsgrafiek
basislijn, 9 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

QOL Medical, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amanda Fifi, MD, University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20191253

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren