Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Functionele sucrase-deficiëntie bij patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen

31 oktober 2023 bijgewerkt door: Amanda Fifi, University of Miami

Patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen kunnen een verminderde productie van disaccharidasen hebben, zoals sucrase, een enzym dat verantwoordelijk is voor het verteren van suiker in voedsel. Dit kan gebeuren als gevolg van verlies van darmlengte door een operatie of door verlies van cellulaire functie in de darmen als gevolg van intraveneus gebruik van parenterale voeding. Daarom is het mogelijk dat patiënten met deze aandoeningen sucrose (suiker) niet volledig kunnen verteren. Patiënten kunnen opgezette buik/pijn, braken en diarree ervaren wanneer suiker oraal of via de g-tube wordt ingenomen, wat het vermogen van patiënten om orale of g-tube-voedingen te verhogen kan beperken bij patiënten met het kortedarmsyndroom met darmfalen.

Bij patiënten met kortedarmsyndroom en darmfalen kan de toediening van exogeen sucrase (enzym) de vertering van sucrose (suiker) verbeteren en daarmee het vermogen om meer orale of g-tube-voedingen te verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • Jackson Memorial Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • AMANDA FIFI, MD
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • AMANDA FIFI, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Syndroom van de korte darm, van alle leeftijden, met afhankelijkheid van ouderlijke steun om in ten minste 50% van de vocht- of caloriebehoefte te voorzien.
  • Moet een dieet volgen dat sucrose bevat.
  • Moet bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  • Volwassen en pediatrische patiënten (alle leeftijden)

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige IV-antibioticatoediening voor bevestigde aanval van bacteriëmie.
  • Geen enterale voeding
  • Elke aandoening, ziekte, ziekte of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een onnodig risico geeft, de voltooiing van het onderzoek verhindert of de analyse van de onderzoeksresultaten belemmert

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sucrase-interventie gevolgd door placebo
Deelnemers aan deze arm krijgen gedurende 4 weken sucrase, gevolgd door een wash-out van 1 week zonder toegediend geneesmiddel en vervolgens 4 weken placebo.
Geneesmiddel: Sucrase
1 ml (8.500 I.E.) (één volle maatschep of 28 druppels) per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml (17.000 I.E.) voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml (8.500 tot 17.000 I.E.) oraal ingenomen of via g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Ander: Placebo
1 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml placebo oraal ingenomen of met een g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Experimenteel: Placebo gevolgd door sucrase-interventie
Deelnemers aan deze arm krijgen gedurende 4 weken een placebo, gevolgd door een wash-out van 1 week zonder toegediend geneesmiddel en vervolgens 4 weken sucrase.
Geneesmiddel: Sucrase
1 ml (8.500 I.E.) (één volle maatschep of 28 druppels) per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml (17.000 I.E.) voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml (8.500 tot 17.000 I.E.) oraal ingenomen of via g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.
Ander: Placebo
1 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten tot 15 kg lichaamsgewicht. 2 ml placebo per maaltijd of tussendoortje voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 15 kg. Dosering is 1 of 2 ml placebo oraal ingenomen of met een g-tube bij elke maaltijd of snack verdund in water, melk of zuigelingenvoeding.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in malabsorptie van koolhydraten
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
De mate van koolhydraatmalabsorptie wordt bepaald door een afname van het aantal ontlastingen per dag.
basislijn, tot 9 weken
Verandering in koolhydraatmalabsorptie zoals gemeten door patiëntsymptomenonderzoek
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken

De mate van koolhydraatmalabsorptie zal worden beoordeeld aan de hand van een verandering in de symptomen van de patiënt door een verandering in de score op het patiëntsymptoomonderzoek.

De enquête heeft een bereik van 0-52, waarbij een hogere score slechtere symptomen is en een lagere score beter.
basislijn, tot 9 weken
Verandering in malabsorptie van koolhydraten zoals gemeten door groeisnelheid
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
De malabsorptie van koolhydraten wordt gemeten door toename van de groeisnelheid in kg/week
basislijn, tot 9 weken
Verandering in malabsorptie van koolhydraten zoals gemeten door enterale voedingstolerantie
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
De malabsorptie van koolhydraten wordt gemeten aan de hand van het vermogen om enterale voeding te bevorderen in ml/dag
basislijn, tot 9 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de spijsvertering
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
Verandering in spijsvertering wordt gemeten door verandering in opgezette buik/omtrek gemeten in cm
basislijn, tot 9 weken
Verandering in de spijsvertering zoals gemeten door de hoeveelheid braken
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
Veranderingen in de spijsvertering worden beoordeeld aan de hand van het aantal braken per dag
basislijn, tot 9 weken
Verandering in de spijsvertering zoals gemeten door de consistentie van de ontlasting
Tijdsspanne: basislijn, tot 9 weken
Veranderingen in de spijsvertering worden beoordeeld als een verandering in de consistentie van de ontlasting van vloeibaar (7) naar vast (1) met behulp van de Bristol-ontlastingstabel
basislijn, tot 9 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

QOL Medical, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amanda Fifi, MD, University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20191253

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van de korte darm

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren