表皮水疱症患者における3％カンナビジオール（CBD）クリームの有効性と安全性：第II/III相試験

第 II 相は、試験の非盲検部分です。 このフェーズでは、慢性創傷を伴う表皮水疱症と診断された 10 人の患者を登録し、3% カンナビジオール クリーム (AVCN583601) を 4 週間局所塗布して治療する予定です。

完全な研究手順 (治験の第 II 相)、以下を参照してください。

来院 1: スクリーニング来院: スクリーニングフォームに記入し、登録を希望して適格基準を満たす患者は、同意/同意書に署名するよう求められます。すでにカンナビノイドを服用している患者は、次の来院の 2 週間前に治療を中止するように指示されます (ウォッシュアウト期間)。 過去2週間に抗生物質またはコルチコステロイドで治療されなかった被験者 局所用および全身用の4週間 エージェントは、この時点で試験を開始します。

訪問 2: ベースライン訪問: ベースライン データ収集フォームに記入します。 研究治療のために、1000cm2を超えない慢性創傷（4週間以上存在する）を選択します。 創傷の表面積と創傷の質は、創傷表面積の連続推定と測定を可能にする有効なツールである SWIFT 医療創傷評価アプリを使用して評価および文書化されます。 選択された標的創傷の細菌スワブと標的創傷の医療写真が撮影されます。 痛みの強さの評価には、100 mm のビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用します。ここで、0 は痛みがなく、10 はこれまでに経験した中で最悪の痛みであり、DN4 スケールは神経因性疼痛の評価に使用されます。 かゆみの評価では、かゆみ用の 100 mm 水平 VAS を使用して、その日に経験したかゆみの程度を患者に判断してもらいます。 患者は、この治験来院中に治験薬を提供され、クリームを 1 日 2 回 4 週間塗布するように指示されます。

血液サンプル（3ml）を採取して、血中のカンナビノイドレベルを測定します。 訪問 3: 研究訪問の終了: 患者は、CBD オイルの忍容性と安全性を評価する 4 週間で評価されます (例: 灼熱感、痛み、かゆみ、局所刺激、全身症状）。 さらに、SWIFT医療創傷評価アプリを使用して、前回の訪問からの表面積の変化と創傷の特性を計算します。 患者はまた、平均的な痛み (VAS および DN4) および過去 2 週間の創傷部位のかゆみを記録し、創傷変化の 100 mm VAS を完了するよう求められます。変化し、+100、傷は完全に閉じています。 対象の傷の医療写真が撮影されます。

カンナビノイドレベルを測定するために血液サンプル（3ml）が採取されます。

フェーズ II を完了し、フェーズ III への参加を希望する研究参加者は、適格であれば (適切なウォッシュ アウト期間の後) 参加することができます。

フェーズ III は無作為化、プラセボ対照、盲検試験 (右肢対左肢) であり、急性および慢性創傷を有する EB 患者における CBD クリームの有効性と安全性を評価します。

慢性または急性の創傷を有する 30 人の EB 患者が第 III 相に参加します。 無作為化および盲検化: 各患者の名前が研究薬剤師に提出されます。 彼は無作為化スキームを準備し、患者の四肢をプラセボまたはCBDクリームのいずれかに割り当てます. 家族と患者、および研究者は、研究期間中、介入の種類を知らされません。

介入はCBD 3%クリーム/プラセボです。 治験薬は 100 g 瓶として調剤されます。 研究治療は、四肢の全体または選択された領域に1日2回、8週間適用されます（一貫性を保つために、患者と評価者に図面が提供されます）。

「プラセボ」は、反対側の四肢に適用される介入と同じ色、粘稠度、香りのクリーム製剤で構成されます（適用は、アクティブな薬物のプロセスを反映します）。

両方のジャーには、場所と投与量の指示が適切にラベル付けされます。

許容される治療法：患者は、局所コルチコステロイドと局所抗生物質の使用を除いて、同じスキンケアルーチンと包帯を継続します. 抗菌剤 (銀、PHMB、蜂蜜など) を含浸させた包帯は、以前に使用したことがある場合は許可されます。

手順: このフェーズの目的のために、2 つの異なる患者集団を選択します: A: 急性創傷グループ (4 週間未満存在している創傷; B: 慢性創傷グループ (4 週間以上存在している創傷) が見られる)より重篤なタイプの EB 患者に。

選択した四肢に複数の慢性創傷がある患者については、個々の創傷の表面積を追加します。

訪問 1: スクリーニング訪問: スクリーニング フォームに記入し、登録を希望して選択基準を満たす患者は、研究看護師から同意/同意フォームに署名するよう求められます。 すでに局所または全身カンナビノイドを服用している患者は、次の訪問の2週間前に治療を中止するように指示されます（ウォッシュアウト期間）。

訪問 2: ベースライン訪問:

人口統計学的および臨床的、疾患固有の特性に加えて、以下のデータを収集します。

水ぶくれの数、開いた傷と閉じた傷の数、感染の証拠、色素沈着、EB母斑。

慢性創傷患者の場合: 表面積、創傷の特徴、培養および感度のための創傷スワブ、現在の創傷ケアレジメン 疼痛スコア (VAS および DN4) かゆみスコア iscorEB (医師および患者) EBQOL CBD レベル (血液サンプル 3 ml)

訪問 3: 研究訪問の中間 (4 週間): ベースライン訪問 (訪問 2) と同じ情報と追加データを収集します。

VAS改善患者 有害事象

訪問 4: 調査訪問の終了 (8 週間): 前回の訪問 (訪問 3) と同じ情報を収集します。さらに、血液中の CBD レベルを再度測定します (3 ml サンプル)。

研究担当者が必要と判断した場合、創傷スワブが採取されます（グループB）。