A 3%-os kannabidiol (CBD) krém hatékonysága és biztonságossága epidermolysis Bullosában szenvedő betegeknél: II/III. fázisú vizsgálat

A II. fázis a tanulmány nyílt része. Ebbe a fázisba 10, krónikus sebekkel diagnosztizált Epidermolysis Bullosával diagnosztizált beteg felvételét tervezzük, akiket 3%-os Cannabidiol krémmel (AVCN583601) 4 héten keresztül helyileg kezelünk.

A teljes vizsgálati eljárások (a vizsgálat II. fázisa), lásd alább:

1. vizit: Szűrési látogatás: Ki kell tölteni egy szűrési űrlapot, és felkérjük azokat a betegeket, akik hajlandóak beiratkozni és megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, aláírni a beleegyező/beleegyező űrlapot. A már kannabinoidokat szedő betegeket arra utasítják, hogy a következő vizit előtt két héttel hagyják abba a kezelést (kimosási időszak). Azok az alanyok, akiket az elmúlt 2 hétben nem kezeltek antibiotikumokkal vagy kortikoszteroidokkal helyileg és 4 hétig szisztémás szerekkel, ekkor kezdik meg a vizsgálatot.

2. látogatás: Alapszintű látogatás: Ki kell tölteni egy alapadatgyűjtési űrlapot. A vizsgálati kezelésre egy krónikus (4 hétnél tovább fennálló) sebet választunk ki, amelynek mérete nem haladja meg az 1000 cm2-t. A seb felületét és a sebek minőségét a SWIFT orvosi sebfelmérő alkalmazás segítségével értékelik és dokumentálják, amely egy validált eszköz, amely lehetővé teszi a sebfelületek soros becslését és mérését. A kiválasztott célsebekről bakteriális minták, a célsebekről pedig orvosi fényképek készülnek. A fájdalom intenzitásának felméréséhez 100 mm-es vizuális analóg skálát (VAS) használunk, ahol a 0 a fájdalom hiánya és a 10 - a valaha tapasztalt legrosszabb fájdalom, míg a DN4 skálát a neuropátiás fájdalom értékelésére használjuk. A viszketés felméréséhez megkérjük a betegeket, hogy határozzák meg az aznap tapasztalt viszketés mértékét egy 100 mm-es vízszintes VAS segítségével. E vizsgálati látogatás során a betegeket a vizsgálati gyógyszerrel látják el, és utasítják őket, hogy 4 héten keresztül naponta kétszer alkalmazzák a krémet.

Vérmintát (3 ml) vesznek a vér kannabinoidszintjének mérésére. 3. látogatás: Tanulmányi látogatás vége: A betegeket 4 hetesen értékeljük, amikor értékeljük a CBD olaj tolerálhatóságát és biztonságosságát (pl. égő érzés, fájdalom, viszketés, helyi irritáció, szisztémás tünetek). Ezenkívül a SWIFT orvosi sebfelmérő alkalmazás segítségével kiszámítjuk az előző látogatáshoz viszonyított felületváltozást, valamint a sebek jellemzőit. A betegeket arra is felkérik, hogy értékeljék az átlagos fájdalmat (VAS és DN4) és viszketést a seb helyén az előző 2 hétben, és végezzenek el egy 100 mm-es VAS sebváltozást, ahol -100 a seb kétszeres mérete, 0- nem változás, és +100, a seb teljesen be van zárva. A célsebekről orvosi fényképeket készítenek.

Vérmintát (3 ml) vesznek a kannabinoidszint mérésére.

A vizsgálat II. fázisát befejezett résztvevők, akik hajlandóak részt venni a III. fázisban, részt vehetnek, ha jogosultak (a megfelelő kimosódási időszak után).

A III. fázis egy randomizált, placebo-kontrollos, vak vizsgálat (jobb és bal oldali végtag), amely a CBD-krém hatékonyságát és biztonságosságát értékeli akut és krónikus sebekkel küzdő EB-betegeknél.

A III. fázisban 30 EB-beteg vesz részt krónikus és/vagy akut sebekkel. Véletlenszerűsítés és vakítás: Minden egyes páciens nevét megküldik a kutató gyógyszerésznek. Ő készít egy randomizációs sémát, és a betegek végtagjait placebóhoz vagy CBD-krémhez rendeli. A családok és a betegek, valamint a vizsgálók a vizsgálat teljes időtartama alatt nem ismerik a beavatkozás típusát.

A beavatkozás a CBD 3% krém / placebo. A vizsgálati gyógyszereket 100 g-os üvegekben adják ki. A vizsgálati kezelést a végtag teljes vagy kiválasztott területére alkalmazzák naponta kétszer 8 héten keresztül (a konzisztencia érdekében rajzot kapnak a betegek és az értékelők).

A „placebo” a másik végtagon alkalmazott beavatkozással megegyező színű, állagú és illatú krémkészítményből áll (az alkalmazás az aktív gyógyszeres kezelés folyamatát tükrözi).

Mindkét tégely megfelelő címkével lesz ellátva a helyükkel és az adagolási utasításokkal.

Megengedett terápiák: A betegek ugyanazt a bőrápolási rutint és kötszereket fogják folytatni, kivéve a helyi kortikoszteroidok és helyi antibiotikumok alkalmazását. Antimikrobiális szerekkel (ezüst, PHMB, méz stb.) impregnált kötszerek megengedettek, ha előzőleg használták őket.

Eljárások: Ebben a fázisban 2 különböző betegpopulációt választunk ki: A: akut sebek csoportja (kevesebb, mint 4 hétig fennálló sebek; B: krónikus sebek csoportja (>4 hétnél hosszabb ideig fennálló sebek)) súlyosabb típusú EB-ben szenvedő betegeknél.

Azon betegeknél, akiknek a kiválasztott végtagon egynél több krónikus sebük van, hozzáadjuk az egyes sebek felületét.

1. vizit: Szűrőlátogatás: Ki kell tölteni egy szűrési űrlapot, és azokat a betegeket, akik hajlandóak beiratkozni és megfelelnek a felvételi kritériumoknak, a vizsgálati nővérünk aláírja a beleegyező/beleegyezési űrlapot. Azokat a betegeket, akik már helyi vagy szisztémás kannabinoidokat szednek, utasítják, hogy hagyják abba a kezelést két héttel a következő vizit (kimosódási időszak) előtt.

2. látogatás: Alaplátogatás:

A demográfiai és klinikai, betegségspecifikus jellemzők mellett a következő adatokat gyűjtjük:

Buborékok száma, nyitott és zárt sebek száma, fertőzés bizonyítéka, diszpigmentáció, EB nevi.

Krónikus sebekkel rendelkező betegek esetében: felület, seb jellemzői, sebtenyésztési és érzékenységi tampon, jelenlegi sebkezelési rend Fájdalom pontszám (VAS és DN4) Viszketési pontszám iscorEB (klinikus és beteg) EBQOL CBD szint (vérminta 3 ml)

3. látogatás: Tanulmányi látogatás közben (4 hét): Ugyanazokat az információkat gyűjtjük, mint az alaplátogatásnál (2. látogatás), valamint további adatokat:

VAS javulás beteg Mellékhatások

4. látogatás: Tanulmányi látogatás vége (8 hét): Ugyanazokat az információkat gyűjtjük, mint az előző látogatásnál (3. látogatás), plusz - ismét megmérjük a vér CBD szintjét (3 ml minta).

Sebkendőt vesznek (B csoport), ha a vizsgálatot végző személy szükségesnek tartja.