Effektiviteten og sikkerheten til 3% Cannabidiol (CBD)-krem hos pasienter med epidermolysis Bullosa: En fase II/III-forsøk

Fase II er en åpen del av studien. Vi planlegger å registrere i denne fase 10 pasienter, diagnostisert med Epidermolysis Bullosa med kroniske sår, og behandle dem med topisk påføring av 3 % Cannabidiol krem ​​(AVCN583601) i 4 uker.

Fullstendige studieprosedyrer (fase II av forsøket), se nedenfor:

Besøk 1: Screening-besøk: Et screeningskjema fylles ut og pasienter som er villige til å registrere seg og oppfylle kvalifikasjonskriteriene, vil bli bedt om å signere samtykke-/samtykkeskjemaet. Pasienter som allerede bruker cannabinoider vil bli bedt om å avbryte behandlingen to uker før neste besøk (utvaskingsperiode). Pasienter som ikke ble behandlet med antibiotika eller kortikosteroider de siste 2 ukene for topikale og 4 uker for systemiske midler vil starte studien på dette tidspunktet.

Besøk 2: Grunnlinjebesøk: Et grunnleggende datainnsamlingsskjema fylles ut. Vi vil velge for studiebehandlingen et kronisk sår (tilstede i mer enn 4 uker), som ikke måler mer enn 1000 cm2. Overflatearealet på såret og kvaliteten på sårene vil bli vurdert og dokumentert ved hjelp av SWIFTs medisinske sårvurderingsapp, et validert verktøy som tillater serielle estimater og målinger av såroverflaten. Bakterielle vattpinner av utvalgte målsår og medisinske bilder av målsårene vil bli tatt. For smerteintensitetsvurderingen vil vi bruke en 100 mm visuell analog skala (VAS), der 0 er ingen smerte og 10- den verste smerten som noen gang er opplevd, mens DN4-skalaen vil bli brukt for vurdering av nevropatisk smerte. For kløevurderinger vil vi be pasientene om å bestemme graden av kløe som oppleves den dagen ved å bruke en 100 mm horisontal VAS for kløe. Pasientene vil få studiemedisinen under dette studiebesøket og instruert om å påføre kremen to ganger daglig i 4 uker.

Blodprøve (3 ml) vil bli tatt for å måle cannabinoidnivået i blodet. Besøk 3: Slutt på studiebesøk: Pasientene vil bli vurdert etter 4 uker når vi vil evaluere tolerabiliteten av CBD-oljen og sikkerheten (f.eks. brennende følelse, smerte, kløe, lokal irritasjon, systemiske symptomer). I tillegg vil vi beregne overflatearealendring fra forrige besøk samt egenskapene til sårene ved hjelp av SWIFTs medisinske sårvurderingsapp. Pasientene vil også bli bedt om å score gjennomsnittlig smerte (VAS og DN4) og kløe på sårstedet de siste 2 ukene og å fullføre en 100 mm VAS med sårforandring der -100 er at såret er dobbel størrelse, 0- nei endring, og +100, såret er helt lukket. Medisinske bilder av målsårene vil bli tatt.

Blodprøve (3 ml) vil bli tatt for å måle cannabinoidnivået.

Studiedeltakerne, fullført fase II, som er villige til å delta i fase III, vil kunne delta, hvis de er kvalifisert (etter passende utvaskingsperiode).

Fase III vil være en randomisert, placebokontrollert, blindet studie (høyre versus venstre sideekstremitet), som vurderer effektiviteten og sikkerheten CBD-krem hos EB-pasienter med akutte og kroniske sår.

30 EB-pasienter med kroniske og/og akutte sår, vil delta i fase III. Randomisering og blinding: Navnet på hver pasient vil bli sendt til forskningsfarmasøyten. Han vil utarbeide et randomiseringsskjema og vil allokere pasientenes ekstremitet til enten placebo eller CBD-krem. Familier og pasienter, så vel som etterforskere vil bli blindet for typen intervensjon gjennom hele studiens varighet.

Intervensjonen er CBD 3% krem ​​/ placebo. Studiemedisinene vil bli utlevert som 100 g glass. Studiebehandlingen vil bli brukt på hele eller utvalgt område av ekstremiteten to ganger daglig i 8 uker (en tegning vil bli gitt til pasientene og til bedømmerne for å oppnå konsistens).

"Placeboen" vil bestå av en kremformulering med samme farge, konsistens og lukt som intervensjonen som skal påføres på den andre ekstremiteten (påføringen vil speile prosessen for den aktive medisinen).

Begge glassene vil være merket med plassering og doseringsinstruksjoner.

Tillatte terapier: Pasienter vil fortsette den samme hudpleierutinen og bandasjene med unntak av bruk av aktuelle kortikosteroider og aktuelle antibiotika. Forbindinger som er impregnert med antimikrobielle stoffer (sølv, PHMB, honning, etc) er tillatt hvis de er brukt tidligere.

Prosedyrer: For formålet med denne fasen vil vi velge 2 forskjellige pasientpopulasjoner: A: akutte sårgruppe (sår som har vært tilstede i mindre enn 4 uker; B: kroniske sårgruppe (sår som har vært tilstede i >4 uker) sett hos pasienter med mer alvorlige typer EB.

For pasienter som har mer enn ett kronisk sår i valgt ekstremitet vil vi legge til de enkelte sårenes overflatearealer.

Besøk 1: Screeningbesøk: Et screeningsskjema vil fylles ut og pasienter som er villige til å melde seg på og oppfylle inklusjonskriteriene vil bli bedt om å signere samtykke/samtykkeskjemaet av vår studiesykepleier. Pasienter som allerede bruker aktuelle eller systemiske cannabinoider vil bli bedt om å avbryte behandlingen to uker før neste besøk (utvaskingsperiode).

Besøk 2: Grunnlinjebesøk:

I tillegg til de demografiske og kliniske, sykdomsspesifikke egenskapene vil vi samle inn følgende data:

Blistertall, antall åpne og lukkede sår, tegn på infeksjon, dyspigmentering, EB nevi.

For pasienter med kroniske sår: overflateareal, sårkarakteristikker, sårpinne for dyrking og sensitivitet, Gjeldende sårbehandlingsregime Smertescore (VAS og DN4) Kløescore iscorEB (kliniker og pasient) EBQOL CBD-nivå (blodprøve 3 ml)

Besøk 3: Midt i studiebesøk (4 uker): Vi vil samle inn den samme informasjonen som for baseline-besøk (besøk 2) og tilleggsdata:

VAS-forbedring pasient Bivirkninger

Besøk 4: Slutt på studiebesøk (8 uker): Vi vil samle inn samme informasjon som ved forrige besøk (besøk 3), pluss - CBD-nivået i blodet vil bli målt igjen ( 3 ml prøve).

Sårpinne vil bli tatt (gruppe B), hvis studieutforskeren mener det er nødvendig.