3 % kannabidiolivoiteen (CBD) tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa: vaiheen II/III koe

Vaihe II on avoin osa tutkimusta. Aiomme ottaa tähän vaiheeseen 10 potilasta, joilla on diagnosoitu Epidermolysis Bullosa ja joilla on kroonisia haavoja, ja hoitaa heitä paikallisella 3-prosenttisella kannabidiolivoiteella (AVCN583601) 4 viikon ajan.

Täydelliset tutkimusmenettelyt (kokeen vaihe II), katso alla:

Vierailu 1: Seulontakäynti: Seulontalomake täytetään ja potilaita, jotka ovat halukkaita ilmoittautumaan ja täyttämään kelpoisuusehdot, pyydetään allekirjoittamaan suostumus/hyväksyntälomake. Potilaita, jotka jo käyttävät kannabinoideja, neuvotaan lopettamaan hoitonsa kaksi viikkoa ennen seuraavaa käyntiä (wash-out-jakso). Koehenkilöt, joita ei ole hoidettu antibiooteilla tai kortikosteroideilla edellisten 2 viikon aikana paikallisesti ja 4 viikon aikana systeemisillä aineilla, aloittavat kokeen tällä hetkellä.

Käynti 2: Lähtötilanteen käynti: Perustietojen keruulomake täytetään. Tutkimushoitoon valitsemme kroonisen haavan (olemassa yli 4 viikkoa), jonka koko on enintään 1000 cm2. Haavan pinta-ala ja haavojen laatu arvioidaan ja dokumentoidaan käyttämällä SWIFT-lääketieteellistä haavanarviointisovellusta, validoitua työkalua, joka mahdollistaa haavan pinta-alojen sarjaarvioinnit ja mittaukset. Valituista kohdehaavoista otetaan bakteerinäytteet ja kohdehaavoista lääketieteellisiä valokuvia. Kivun voimakkuuden arvioinnissa käytämme 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jossa 0 on ei kipua ja 10 - pahin koskaan koettu kipu, kun taas DN4-asteikkoa käytetään neuropaattisen kivun arvioimiseen. Kutinaa arvioitaessa pyydämme potilaita määrittämään kyseisenä päivänä kokeman kutinan asteen käyttämällä 100 mm:n vaakasuuntaista VAS-laitetta kutinaan. Potilaille annetaan tutkimuslääkettä tämän tutkimuskäynnin aikana ja heitä neuvotaan levittämään voidetta kahdesti päivässä 4 viikon ajan.

Verinäyte (3 ml) otetaan veren kannabinoidipitoisuuden mittaamiseksi. Vierailu 3: Opintokäynnin loppu: Potilaat arvioidaan 4 viikon kohdalla, jolloin arvioimme CBD-öljyn siedettävyyttä ja turvallisuutta (esim. polttava tunne, kipu, kutina, paikallinen ärsytys, systeemiset oireet). Lisäksi laskemme pinta-alan muutoksen edellisestä käynnistä sekä haavojen ominaisuudet lääketieteellisellä SWIFT-haavojen arviointisovelluksella. Potilaita pyydetään myös arvioimaan keskimääräinen kipu (VAS ja DN4) ja kutina haavakohdassa viimeisten 2 viikon ajalta ja suorittamaan 100 mm:n VAS haavan muutoksesta, jossa -100 tarkoittaa, että haava on kaksinkertainen, 0- ei muutos, ja +100, haava on täysin kiinni. Kohdehaavoista otetaan lääketieteellisiä valokuvia.

Kannabinoiditason mittaamiseksi otetaan verinäyte (3 ml).

Tutkimuksen osallistujat, jotka ovat suorittaneet vaiheen II ja jotka ovat halukkaita osallistumaan vaiheeseen III, voivat osallistua, jos he ovat oikeutettuja (asianmukaisen pesujakson jälkeen).

Vaihe III on satunnaistettu, lumekontrolloitu, sokkoutettu tutkimus (oikea vs. vasen sivuraaja), jossa arvioidaan CBD-voiteen tehoa ja turvallisuutta EB-potilailla, joilla on akuutteja ja kroonisia haavoja.

30 EB-potilasta, joilla on kroonisia ja/tai akuutteja haavoja, osallistuu vaiheeseen III. Satunnaistaminen ja sokkouttaminen: Jokaisen potilaan nimi toimitetaan tutkimusapteekkiin. Hän valmistelee satunnaistusohjelman ja jakaa potilaiden raajat joko lumelääke- tai CBD-voiteen käyttöön. Perheet ja potilaat sekä tutkijat ovat sokeita interventiotyypeille koko tutkimuksen ajan.

Interventio on CBD 3% kerma / lumelääke. Tutkimuslääkkeet toimitetaan 100 g:n purkkeina. Tutkimushoitoa levitetään koko raajan tai valitulle alueelle kahdesti päivässä 8 viikon ajan (piirustus toimitetaan potilaille ja arvioijille johdonmukaisuuden vuoksi).

"Plasebo" koostuu voidekoostumuksesta, jolla on sama väri, koostumus ja tuoksu kuin interventio, joka levitetään toiseen raajaan (sovellus peilaa aktiivisen lääkkeen prosessia).

Molemmissa purkeissa on asianmukaiset merkinnät sijainti- ja annostusohjeilla.

Sallitut hoidot: Potilaat jatkavat samaa ihonhoitorutiinia ja sidoksia lukuun ottamatta paikallisten kortikosteroidien ja paikallisten antibioottien käyttöä. Antimikrobisilla aineilla (hopea, PHMB, hunaja jne.) kyllästetyt sidokset ovat sallittuja, jos niitä on käytetty aikaisemmin.

Toimenpiteet: Tätä vaihetta varten valitsemme 2 erilaista potilaspopulaatiota: A: akuuttien haavojen ryhmä (haavat, jotka ovat olleet alle 4 viikkoa; B: kroonisten haavojen ryhmä (haavat, jotka ovat olleet yli 4 viikkoa) nähty potilailla, joilla on vaikeampityyppinen EB.

Potilaille, joilla on useampi kuin yksi krooninen haava valitussa raajassa, lisäämme yksittäisten haavojen pinta-alat.

Vierailu 1: Seulontakäynti: Seulontalomake täytetään ja potilaita, jotka ovat halukkaita ilmoittautumaan ja täyttämään osallistumiskriteerit, pyydetään allekirjoittamaan suostumus/hyväksyntälomake tutkimushoitajamme toimesta. Potilaita, jotka jo käyttävät paikallisia tai systeemisiä kannabinoideja, neuvotaan lopettamaan hoitonsa kaksi viikkoa ennen seuraavaa käyntiä (wash-out-aika).

Käynti 2: Peruskäynti:

Demografisten ja kliinisten, sairauskohtaisten ominaisuuksien lisäksi keräämme seuraavat tiedot:

Rakkuloiden määrä, avointen ja suljettujen haavojen määrä, infektion todisteet, dyspigmentaatio, EB-nevi.

Potilaille, joilla on kroonisia haavoja: pinta-ala, haavan ominaisuudet, vanupuikko viljelyyn ja herkkyyteen, nykyinen haavanhoito-ohjelma Kipupisteet (VAS ja DN4) Kutinapisteet iscorEB (lääkäri ja potilas) EBQOL CBD -taso (verinäyte 3 ml)

Vierailu 3: Opintokäynnin puoliväli (4 viikkoa): Keräämme samat tiedot kuin lähtötilanteessa (käynti 2) ja lisätiedot:

VAS-parantumispotilas Haittatapahtumat

Vierailu 4: Opintokäynnin päättyminen (8 viikkoa): Keräämme samat tiedot kuin edellisellä käynnillä (käynti 3) sekä - mitataan uudelleen CBD-taso verestä (3 ml näytettä).

Haavapuikko otetaan (ryhmä B), jos tutkimuksen tutkija katsoo sen tarpeelliseksi.