Effekten och säkerheten hos 3% Cannabidiol (CBD) kräm hos patienter med epidermolysis Bullosa: En fas II/III-studie

Fas II är en öppen del av studien. Vi planerar att registrera patienter i denna fas 10, diagnostiserade med Epidermolysis Bullosa med kroniska sår, och behandla dem med topikal applicering av 3% Cannabidiol-kräm (AVCN583601) i 4 veckor.

Fullständiga studieprocedurer (fas II av försöket), se nedan:

Besök 1: Screeningbesök: Ett screeningsformulär kommer att fyllas i och patienter som är villiga att registrera sig och uppfylla behörighetskriterierna kommer att ombes att underteckna samtyckes-/samtyckesformuläret. Patienter som redan tar cannabinoider kommer att instrueras att avbryta behandlingen två veckor före nästa besök (uttvättningsperiod). Försökspersoner som inte behandlats med antibiotika eller kortikosteroider under de senaste 2 veckorna för topikala och 4 veckor för systemiska medel kommer att påbörja prövningen vid denna tidpunkt.

Besök 2: Baslinjebesök: Ett formulär för baslinjedatainsamling kommer att fyllas i. Vi kommer att välja för studiebehandlingen ett kroniskt sår (finns i mer än 4 veckor), som inte mäter mer än 1000 cm2. Sårets yta och kvaliteten på såren kommer att bedömas och dokumenteras med hjälp av SWIFTs medicinska sårbedömningsapp, ett validerat verktyg som möjliggör serieuppskattningar och mätningar av sårytan. Bakterieprover av utvalda målsår och medicinska fotografier av målsåren kommer att tas. För smärtintensitetsbedömningen kommer vi att använda en 100 mm visuell analog skala (VAS), där 0 är ingen smärta och 10 - den värsta smärtan som någonsin upplevts, medan DN4-skalan kommer att användas för bedömning av neuropatisk smärta. För klådabedömningar kommer vi att be patienter att bestämma graden av klåda den dagen med hjälp av ett 100 mm horisontellt VAS för klåda. Patienterna kommer att förses med studiemedicinen under detta studiebesök och instrueras att applicera krämen två gånger om dagen i 4 veckor.

Blodprov (3 ml) kommer att tas för att mäta cannabinoidnivån i blodet. Besök 3: Slutet av studiebesöket: Patienterna kommer att utvärderas efter 4 veckor när vi kommer att utvärdera tolerabiliteten för CBD-oljan och säkerheten (t.ex. brännande känsla, smärta, klåda, lokal irritation, systemiska symtom). Dessutom kommer vi att beräkna ytareaförändringen från tidigare besök samt egenskaperna hos såren med hjälp av SWIFTs medicinska sårbedömningsapp. Patienterna kommer också att uppmanas att bedöma den genomsnittliga smärtan (VAS och DN4) och klåda på sårstället under de föregående 2 veckorna och att slutföra en 100 mm VAS av sårförändring där -100 är såret är dubbelt så stort, 0- nej förändring, och +100, såret är helt stängt. Medicinska fotografier av målsåren kommer att tas.

Blodprov (3 ml) kommer att tas för att mäta cannabinoidnivån.

Studiedeltagarna, avslutade fas II , som är villiga att delta i fas III, kommer att kunna delta, om de är berättigade (efter lämplig tvättperiod).

Fas III kommer att vara en randomiserad, placebokontrollerad, blindad studie (höger mot vänster sida extremitet), som bedömer effektiviteten och säkerheten av CBD-kräm hos EB-patienter med akuta och kroniska sår.

30 EB-patienter med kroniska och/och akuta sår kommer att delta i fas III. Randomisering och blindning: Namnet på varje patient kommer att skickas till forskningsapoteket. Han kommer att förbereda ett randomiseringsschema och kommer att allokera patienternas extremitet till antingen placebo eller CBD-kräm. Familjer och patienter, såväl som utredare kommer att bli blinda för typen av intervention under hela studiens varaktighet.

Interventionen är CBD 3% kräm/placebo. Studiemedicinerna kommer att dispenseras som 100 g burkar. Studiebehandlingen kommer att appliceras på hela eller utvalda delen av extremiteten två gånger om dagen i 8 veckor (en ritning kommer att tillhandahållas patienterna och bedömarna i syfte att skapa konsistens).

"Placebo" kommer att bestå av en krämformulering med samma färg, konsistens och lukt som interventionen som kommer att appliceras på den andra extremiteten (applikationen kommer att spegla processen för den aktiva medicinen).

Båda burkarna kommer att märkas på lämpligt sätt med placering och doseringsinstruktioner.

Tillåtna terapier: Patienterna kommer att fortsätta med samma hudvårdsrutin och förband med undantag för användning av topikala kortikosteroider och topikala antibiotika. Förband som är impregnerade med antimikrobiella medel (silver, PHMB, honung, etc) är tillåtna om de används tidigare.

Tillvägagångssätt: För syftet med denna fas kommer vi att välja två olika patientpopulationer: A: akuta sårgrupp (sår som har funnits i mindre än 4 veckor; B: kroniska sårgrupp (sår som har funnits i >4 veckor) sett hos patienter med svårare typer av EB.

För patienter som har mer än ett kroniskt sår i den valda extremiteten lägger vi till de individuella sårens ytareor.

Besök 1: Screeningbesök: Ett screeningsformulär kommer att fyllas i och patienter som är villiga att anmäla sig och uppfylla inklusionskriterierna kommer att uppmanas att underteckna samtyckes-/samtyckesformuläret av vår studiesjuksköterska. Patienter som redan tar topikala eller systemiska cannabinoider kommer att instrueras att avbryta behandlingen två veckor före nästa besök (uttvättningsperiod).

Besök 2: Baslinjebesök:

Utöver de demografiska och kliniska, sjukdomsspecifika egenskaperna kommer vi att samla in följande data:

Antal blåsor, antal öppna och slutna sår, tecken på infektion, dyspigmentering, EB nevi.

För patienter med kroniska sår: yta, såregenskaper, sårpinne för odling och känslighet, Aktuell sårvårdsregim Smärtpoäng (VAS och DN4) Klåda iscorEB (läkare och patient) EBQOL CBD-nivå (blodprov 3 ml)

Besök 3: Mitt studiebesök (4 veckor): Vi kommer att samla in samma information som för baslinjebesök (besök 2) och ytterligare data:

VAS-förbättring patient Biverkningar

Besök 4: Studiebesökets slut (8 veckor): Vi kommer att samla in samma information som för tidigare besök (besök 3), plus - CBD-nivån i blodet kommer att mätas igen ( 3 ml prov).

Sårpinne kommer att tas (grupp B), om studieutredaren anser att det är nödvändigt.