수포성 표피박리증 환자에 대한 3% CBD(Cannabidiol) 크림의 효능 및 안전성: 2상/3상 시험
수포표피박리증(EB)은 피부와 점막의 취약성을 특징으로 하는 희귀하고 파괴적이며 현재 치료가 불가능한 유전성 물집 장애입니다. EB에 대한 치료 옵션은 제한적입니다. 급성 및 만성 상처는 통증, 가려움증 및 감염을 유발하여 삶의 질을 바꾸고 상처 치유를 저해합니다. 치료법이 없는 상황에서 상처 치료는 고통을 완화하는 데 가장 중요합니다.
일화적인 경험에 따르면 CBD 적용은 염증 과정을 조절하여 통증과 가려움증을 완화하고 상처 치유를 개선합니다. 우리는 EB 환자에게 영향을 미치는 급성 및 만성 상처에 3% Cannabidiol 크림(CBD)의 국소 적용의 안전성, 내약성 및 효능을 탐구하는 II/III상 연구를 수행할 것을 제안합니다.
우리는 만성 상처가 있는 RDEB 환자 코호트에서 국소 CBD 크림의 안전성과 내약성을 결정하고(제2상 시험) 상처 치유를 촉진하는 급성 및 만성 상처가 있는 EB에서 CBD 크림의 효능과 안전성을 평가하기 위해 이 시험을 수행하고 있습니다. , 물집 형성, 통증, 가려움증 감소 및 전반적인 삶의 질 향상(3상 시험)
연구 개요
상세 설명
II상은 연구의 공개 라벨 부분입니다. 우리는 만성 상처가 있는 수포성 표피박리증으로 진단된 10상 환자를 등록하고 4주 동안 3% Cannabidiol 크림(AVCN583601)의 국소 도포로 치료할 계획입니다.
전체 연구 절차(시험의 II상), 아래 참조:
방문 1: 스크리닝 방문: 스크리닝 양식을 작성하고 등록할 의향이 있고 자격 기준을 충족하는 환자에게 동의서/동의서에 서명하도록 요청합니다. 이미 카나비노이드를 복용하고 있는 환자는 다음 방문(휴약 기간) 2주 전에 치료를 중단하도록 지시받을 것입니다. 이전 2주 동안 국소용으로, 4주 동안 전신용으로 항생제 또는 코르티코스테로이드로 치료받지 않은 피험자는 이때 시험을 시작합니다.
방문 2: 기본 방문: 기본 데이터 수집 양식이 작성됩니다. 연구 치료를 위해 1000cm2 이하의 만성 상처(4주 이상 존재)를 선택할 것입니다. 상처의 표면적과 상처의 질은 일련의 상처 표면적 추정 및 측정을 허용하는 검증된 도구인 SWIFT 의료 상처 평가 앱을 사용하여 평가 및 문서화됩니다. 선택된 표적 상처의 세균 면봉과 표적 상처의 의료 사진이 촬영됩니다. 통증 강도 평가를 위해 100 mm 시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하며, 여기서 0은 통증이 없음, 10은 지금까지 경험한 최악의 통증이며, 신경병성 통증 평가에는 DN4 척도를 사용합니다. 가려움증 평가를 위해 환자에게 가려움증에 대한 100mm 수평 VAS를 사용하여 그날 경험한 가려움증의 정도를 결정하도록 요청할 것입니다. 이 연구 방문 동안 환자에게 연구 약물을 제공하고 4주 동안 하루에 두 번 크림을 바르도록 지시합니다.
혈중 카나비노이드 수치를 측정하기 위해 혈액 샘플(3ml)을 채취합니다. 방문 3: 연구 종료 방문: CBD 오일의 내약성 및 안전성(예: 작열감, 통증, 가려움증, 국소자극, 전신증상). 또한 SWIFT 의료 상처 평가 앱을 사용하여 상처의 특성뿐만 아니라 이전 방문의 표면적 변화를 계산합니다. 환자는 또한 이전 2주 동안 상처 부위의 평균 통증(VAS 및 DN4) 및 가려움증을 점수화하고 상처 변화의 100mm VAS를 완료하도록 요청받게 됩니다. 여기서 -100은 상처의 크기가 두 배이고, 0은 아니요입니다. 변화, +100, 상처가 완전히 닫힙니다. 표적 상처의 의료 사진을 찍을 것입니다.
칸나비노이드 수치를 측정하기 위해 혈액 샘플(3ml)을 채취합니다.
2상을 완료하고 3상에 참여할 의향이 있는 연구 참가자는 자격이 있는 경우(적절한 휴약 기간 후) 참여할 수 있습니다.
3상은 급성 및 만성 상처가 있는 EB 환자에서 CBD 크림의 효능 및 안전성을 평가하는 무작위, 위약 대조, 맹검 연구(오른쪽 대 왼쪽 사지)가 될 것입니다.
만성 및/또는 급성 상처가 있는 30명의 EB 환자가 3상에 참여합니다. 무작위화 및 눈가림: 각 환자의 이름이 연구 약사에게 제출됩니다. 그는 무작위화 계획을 준비하고 위약 또는 CBD 크림에 환자의 사지를 할당할 것입니다. 가족과 환자, 조사자는 연구 기간 동안 중재 유형에 대해 눈이 멀게 됩니다.
중재는 CBD 3% 크림/위약입니다. 연구 약물은 100g 병으로 분배됩니다. 연구 치료는 8주 동안 하루에 두 번 사지의 전체 또는 선택 영역에 적용됩니다(일관성을 위해 환자와 평가자에게 도면이 제공됨).
"플라시보"는 반대쪽 사지에 적용할 중재와 동일한 색상, 일관성 및 냄새를 가진 크림 제형으로 구성됩니다(적용은 활성 약물에 대한 프로세스를 반영합니다).
두 병 모두 위치 및 복용량 지침과 함께 적절하게 레이블이 지정됩니다.
허용되는 요법: 환자는 국소 코르티코스테로이드 및 국소 항생제 사용을 제외하고 동일한 피부 관리 루틴과 드레싱을 계속합니다. 항균제(은, PHMB, 꿀 등)가 함침된 드레싱은 이전에 사용한 경우 허용됩니다.
절차: 이 단계의 목적을 위해 우리는 2개의 다른 환자 모집단을 선택합니다: A: 급성 상처 그룹(4주 미만 동안 존재한 상처; B: 만성 상처 그룹(>4주 동안 존재한 상처) 관찰됨 더 심각한 유형의 EB 환자에서.
선택한 사지에 하나 이상의 만성 상처가 있는 환자의 경우 개별 상처의 표면적을 추가합니다.
방문 1: 스크리닝 방문: 스크리닝 양식이 작성되고 포함 기준을 충족하고 등록할 의향이 있는 환자는 연구 간호사가 동의서/동의서에 서명하도록 요청받을 것입니다. 이미 국소 또는 전신 칸나비노이드를 복용 중인 환자는 다음 방문 2주 전에 치료를 중단하도록 지시받을 것입니다(휴약 기간).
방문 2: 기준선 방문:
인구통계학적 및 임상적, 질병별 특성 외에도 다음 데이터를 수집합니다.
물집 수, 개방 및 폐쇄 상처 수, 감염의 증거, 색소침착이상, EB 모반.
만성 상처가 있는 환자의 경우: 표면적, 상처 특성, 배양 및 민감도를 위한 상처 면봉, 현재 상처 관리 요법 통증 점수(VAS 및 DN4) 가려움증 점수 iscorEB(임상의 및 환자) EBQOL CBD 수준(혈액 샘플 3ml)
방문 3: 중간 연구 방문(4주): 기준선 방문(방문 2) 및 추가 데이터와 동일한 정보를 수집합니다.
VAS 개선 환자 부작용
방문 4: 연구 종료 방문(8주): 이전 방문(방문 3)과 동일한 정보를 수집하고, 추가로 혈액 내 CBD 수준을 다시 측정합니다(샘플 3ml).
연구 조사관이 필요하다고 판단하는 경우 상처 면봉을 채취합니다(그룹 B).
연구 유형
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:(2상) 4-50세 환자
- RDEB의 진단(임상 및/또는 분자 진단)-
- 4주 이상 치유되지 않는 상처
- 서명된 동의서/승인 양식 포함 기준 - 3단계
- 4~50세 환자
- EB 진단(임상 및/또는 분자 진단)
- 양쪽 사지에 급성 또는 만성 상처의 증거
- 2상에 등록된 환자도 현재 기준을 충족하고 참여에 관심이 있는 경우 이 단계에 참여할 수 있습니다. * 동의서 서명
제외 기준:
CBD 크림에 대한 이전에 알려진 알레르기 또는 편협
- 지난 2주 동안 칸나비노이드의 국소 및 전신 사용
- 지난 2주 동안 항생제, 코르티코스테로이드의 국소 사용
- 지난 4주 동안 상처 치유를 방해하는 기타 전신 약물(코르티코스테로이드, 면역억제제, 항생제)
- 지난 8주 동안 선택한 부위의 수술
- 환자는 지난 2주 동안 CYP3A4 효소(케토코나졸, 이트라코나졸, 리토나비르, 클라리트로마이신, 페노바르비탈, 리팜피신, 카르바마제핀, 헥소바르비탈)를 통해 대사되는 약물을 투여 받았습니다.
- 임신
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중재적 팔, 2상
2단계의 모든 참가자는 만성 상처 치료를 위해 CBD 크림을 받게 됩니다. 이것은 연구의 공개 라벨 부분입니다. |
4주 동안(2단계) 및 8주 동안(3단계) 하루에 두 번 국소 도포합니다.
다른 이름들:
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실험적: 중재적 팔, 3상
임상 3상의 각 참가자는 전체 연구 치료 기간 동안 자신의 신체 한쪽에 활성 연구 약물(AVCN583601)을, 다른 신체쪽에 동시에(왼쪽/오른쪽) 위약 크림을 투여받게 됩니다. 따라서 각 참가자는 자신의 컨트롤이 됩니다. 연구 지원 약국은 참가자가 신체의 어느 쪽에 CBD 크림을 바르고 그에 따라 라벨이 붙은 연구 약물이 담긴 두 개의 병을 제공합니다(왼쪽/오른쪽). |
4주 동안(2단계) 및 8주 동안(3단계) 하루에 두 번 국소 도포합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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그룹 A(급성 상처가 있는 환자). 기준선과 비교한 총 상처 수(물집, 개방 및 폐쇄 상처)의 차이
기간: 8주
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기준선과 비교한 총 상처 수(물집, 개방 및 폐쇄 상처)의 차이
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8주
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그룹 B(만성 상처가 있는 환자). 기준선과 비교하여 치료받은 환자 대 위약을 받은 환자의 표면적 변화율
기간: 8주
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기준선과 비교하여 CBD로 치료받은 환자 대 위약 환자의 표면적 변화율
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8주
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그룹 B(만성 상처가 있는 환자). 상처 수축률이 75% 이상인 치료 환자의 비율
기간: 8주
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기준선과 비교하여 상처 수축률이 75% 이상인 환자의 비율(CBD로 치료된 신체 측면 - 3상).
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8주
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그룹 B. 상처 수축률이 50% 이상인 치료 환자의 비율
기간: 8주
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기준선과 비교하여 상처 수축이 50% 이상인 환자의 비율(CBD로 치료된 신체 측면 - 3상).
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8주
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기준선과 비교한 통증 점수의 백분율 변화
기간: 8주
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시각적 아날로그 척도(VAS)는 왼쪽(0 -통증 없음)과 오른쪽(10-최악의 통증)에 앵커 문구가 있는 10cm 선입니다. 환자는 각 연구 방문 시 라인에 통증 수준을 표시하도록 요청받습니다. 통증은 VAS를 사용하여 "통증 없음" 앵커링 포인트로부터의 거리를 센티미터(0-10)로 측정하여 점수를 매깁니다. 기준선과 4주차 및 8주차 방문 사이에 환자가 보고한 VAS를 사용하여 평가한 통증 점수의 차이를 계산하고 10을 곱하여 백분율(%)로 결과를 얻습니다. |
8주
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기준선과 비교한 가려움증 점수의 백분율 변화
기간: 8주
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가려움의 강도는 VAS(Visual Analog Scale for itch)를 사용하여 측정합니다. 왼쪽(0-가려움 없음) 및 오른쪽(10-최악의 가려움)에 기준 문구가 있는 10cm 선입니다.
환자는 각 연구 방문 시 선에 가려움증의 강도를 표시하도록 요청받습니다.
가려움증은 VAS를 사용하여 "가렵지 않음" 기준점으로부터 센티미터(0-10)로 거리를 측정하여 점수를 매깁니다.
VAS(환자가 보고함)를 사용하여 평가한 첫 번째 방문과 4주차 및 8주차 방문 사이의 가려움증 점수의 차이에 10을 곱하여 퍼센트로 결과를 얻습니다.
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8주
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IscorEB(EB 연구를 위한 임상 결과 점수를 매기기 위한 도구), 기준선과 비교한 환자 및 임상의 점수의 백분율 변화
기간: 8주
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iscorEB는 EB 환자의 질병 중증도를 평가하기 위한 측정 도구입니다.
EB의 피부, 점막 및 기타 기관 영향을 평가하고 임상의와 환자 보고 결과를 단일 기기에 포함합니다.
보고된 두 결과에 대한 점수 범위는 0-120입니다.
이 도구의 환자 부분에는 15개의 질문이 포함되어 있습니다.
각 질문의 점수 범위는 0~8입니다. iscorEB 환자 부분의 총 점수 범위는 0~120입니다.
iscorEB 점수의 감소는 개선을 나타냅니다.
점수의 증가는 악화를 나타냅니다.
기준선과 4,8주차 방문 간의 총 환자 및 임상의 점수 차이를 120(각 부분에 대한 최대 점수)으로 나누고 100을 곱하여 결과를 퍼센트로 얻습니다.
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8주
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기준선과 비교한 QOLEB(Epidermolysis Bullosa Questionnaire 점수) EBQOL 점수의 삶의 질 변화율
기간: 8주
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QOLEB는 17개의 질문이 포함된 측정 도구입니다. 각 질문의 점수 범위는 0~3입니다. 총 점수 범위는 0~51입니다. 기준선과 연구 방문 4, 8주 간의 총 점수 차이를 51로 나누고 100을 곱하여 결과를 퍼센트로 얻습니다. |
8주
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개선에 대한 환자의 인상(VAS)과 객관적인 도구 사이의 상관관계
기간: 8주
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VAS(Visual Analog Scale)를 사용하여 개선에 대한 환자의 인상을 측정합니다. 이것은 3개의 앵커 진술이 있는 10cm 선입니다. 왼쪽은 "악화", 중간은 "변화 없음", 오른쪽은 "개선"입니다. 환자는 최종 연구 방문 시 줄에 자신의 개선된 인상을 표시하도록 요청받습니다. "변경 사항 없음" 고정 지점에서 센티미터(0-5) 단위로 거리를 측정하여 점수를 매깁니다. 기준선과 EOS 방문 사이에 VAS(환자가 보고함)를 사용하여 평가한 이 점수의 차이에 20을 곱하여 퍼센트로 결과를 얻습니다. |
8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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• 부작용으로 인해 약물을 중단해야 했던 환자의 비율
기간: 8주
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• 부작용으로 인해 약물을 중단해야 했던 환자의 비율
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8주
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심각한 부작용을 경험한 환자의 비율
기간: 8주
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심각한 부작용을 경험한 환자의 비율
|
8주
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혈중 CBD가 검출 가능한 수준인 환자의 비율
기간: 8주
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연구 방문이 끝날 때 혈액에서 검출 가능한 수준의 CBD를 가진 환자의 백분율.
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8주
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• 상처 감염에 대한 임상 및 검사실 증거가 있는 환자의 비율
기간: 8주
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• 상처 감염에 대한 임상 및 검사실 증거가 있는 환자의 비율
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8주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
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