成長ホルモン欠損症の小児における LUM-201 の第 2 相試験 (OraGrowtH210 試験) (OraGrowtH210)
2026年5月21日 更新者：Lumos Pharma
特発性成長ホルモン欠乏症（GHD）の未治療の思春期前の子供における毎日の経口LUM-201の多施設、24か月、無作為化、オープンラベル、アクティブコントロール、パラレルアーム、第2相試験
これは多国籍裁判です。
この試験の目標は、小児成長ホルモン欠乏症 (PGHD) の治療法として LUM-201 を研究し、LUM-201 による治療に反応する可能性が高い被験者を選択するための予測濃縮マーカー (PEM) 戦略を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
この試験では、被験者が研究療法を開始する資格があるかどうかを評価するためのテストを含むスクリーニング訪問が1回行われます。 被験者がスクリーニングを完了し、適格であると判断された場合、LUM-201 の 3 つの経口 1 日用量または組換えヒト成長ホルモン (rhGH) の毎日の注射のいずれかを受けるように無作為化されます。 すべての科目は、4 つのグループのいずれかに配置される可能性が等しくなります。
この試験は、最大 24 か月の治療で構成されます。 スクリーニング後、被験者は6回（rhGHグループに配置された被験者）または10回の訪問（LUM-201グループに配置された被験者）のためにクリニックに戻ります。 これらの診療所訪問のいくつかの間に、被験者は身体検査、血液、および尿の採取を受けます。 また、クリニック訪問の合間に行われる研究スタッフとの 3 回の電話があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
104
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、アメリカ、80111
- Pediatric Endocrine Associates
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District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Novak Center For Childrens Health
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Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Children's Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- The Children's Mercy Hospital
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-
New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14203
- UBMD Pediatrics
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Mount Sinai、New York、アメリカ、30093
- The Mount Sinai Hospital
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Grossman School of Medicine
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
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Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
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Texas
-
Amarillo、Texas、アメリカ、79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Tiqwa
-
Petah Tikva、Tiqwa、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
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-
Kyiv、ウクライナ、04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran、Australian Capital Territory、オーストラリア、2605
- Canberra Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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Auckland、ニュージーランド
- Liggins Institute, University of Auckland
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Wellington Region
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Newtown、Wellington Region、ニュージーランド、6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
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Bialystok、ポーランド
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
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Lodz、ポーランド
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie、ポーランド
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
-
Rzeszów、ポーランド
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin、ポーランド
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw、ポーランド
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw、ポーランド
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Wroclaw、ポーランド
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -標準的な診断基準によって決定されるように、特発性PGHDの確立された診断を受けています。 適格な被験者は、未治療で思春期前でなければなりません。
- 朝のコルチゾール≧7μg/dLまたは刺激コルチゾール≧14μg/dL。
- スクリーニング時に、女の子の場合は3.0歳以上11.0歳以下、男の子の場合は12.0歳以下であること。
- HT-SDS ≤ -2.0 または HT-SDS ≥ 2 SD が親の HT-SDS を意味します。
- 少なくとも 6 か月の成長に基づいて、ベースラインの身長速度が 5.5 cm/年未満であること。
- -骨年齢が暦年齢に対して6か月以上遅れている。
- -女の子のTanner Stage I胸の発達と男の子の精巣容積<4.0 mLによって証明されるように、思春期前の状態を持っています。
- 女児では、ターナー症候群を除外する遺伝子検査の結果を得てください。 SHOX 遺伝子検査の結果が得られる場合は、陰性である必要があります。
- 正常な甲状腺機能を持っています。 甲状腺機能低下症と診断された被験者は、1日目の少なくとも30日前に治療の成功を記録している必要があります。
除外基準:
- -治験責任医師または医療モニター（MM）の意見では、低身長の独立した原因である可能性がある、および/または外因性成長因子治療への反応を制限する可能性のある医学的または遺伝的状態。 （例：糖尿病、特発性低身長）。
- -治験責任医師および/またはMMの意見では、LUM-201またはrhGHの使用に不当なリスクを追加する医学的または遺伝的状態。
- -治験責任医師および/またはMMの意見では、独立して低身長を引き起こしたり、外因性成長因子への反応を制限したりする可能性のある薬物の使用（例：グルココルチコイド）。
- -頭蓋内腫瘤の証拠または病歴（下垂体腫瘍、頭蓋咽頭腫など）。
- -下垂体機能の欠如の疑いは、以前の2つの標準的なGH刺激テストで刺激されたGHが3 ng / mL以下である、またはGHおよび甲状腺機能を超える下垂体欠損症によって証明されます。
- 病歴または体重が現在の身長の 3 パーセンタイル未満であることが証明される栄養失調。
- BMI > 95 パーセンタイル。
- 妊娠月齢調整出生時体重 < 5 パーセンタイル (妊娠月齢に対して小さい)。
- -脊髄、頭蓋、または全身への照射の履歴。
- CYP3A/4 の中等度または強力な阻害剤または強力な誘導剤として作用することが知られている薬剤による治療、または P-糖タンパク質 (P-gp) の強力な阻害剤として作用することが知られている薬剤による治療、または P-gp または Multidrug および毒素排出タンパク質の強力な基質として作用することが知られている薬剤による治療1 (MATE1)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LUM-201 (3.2mg/kg/日)
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1日1回経口投与
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実験的：LUM-201 (0.8mg/kg/日)
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1日1回経口投与
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実験的：LUM-201 (1.6mg/kg/日)
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1日1回経口投与
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アクティブコンパレータ：rhGH (34 μg/kg/日)
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1 日 1 回、皮下 (s.c.、皮膚の下) に投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
時間枠：Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
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Day 1 to Month 6
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AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
時間枠：Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity to be measured.
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Day 1 to Month 6
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
時間枠：Screening to Day 1
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PEM Test Reproducibility Safety Population
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Screening to Day 1
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
時間枠：Day 1 to Month 6
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Full Analysis Set Population month 6
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Day 1 to Month 6
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
時間枠：Day 1 to Month 12
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Full Analysis Set Population month 12
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight From Baseline
時間枠：Day 1 to Month 6
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight From Baseline
時間枠：Day 1 to Month 12
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight SDS
時間枠：Day 1 to Month 6
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight SDS
時間枠：Day 1 to Month 12
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 12
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Change in Body Mass Index (BMI)
時間枠：Day 1 to Month 6
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Change in BMI from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI
時間枠：Day 1 to Month 12
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Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS
時間枠：Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
時間枠：Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Day 1 to Month 12
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Bone Age
時間枠：Day 1 to Month 6
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 6
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Bone Age
時間枠：Day 1 to Month 18
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 18
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Pharmacokinetics of LUM-201
時間枠：Day 1 to Month 6
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Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
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Day 1 to Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
時間枠：Month 6
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Serum GH concentration
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Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
時間枠：Month 12
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Serum GH concentration
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Month 12
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
時間枠：Month 6
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 6
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
時間枠：Month 12
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 12
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月31日
一次修了 (実際)
2024年9月4日
研究の完了 (実際)
2024年9月4日
試験登録日
最初に提出
2020年10月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月2日
最初の投稿 (実際)
2020年11月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月21日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- LUM-201-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。