Vaiheen 2 tutkimus LUM-201:stä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos (OraGrowtH210-tutkimus) (OraGrowtH210)
torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: Lumos Pharma
Monikeskus, 24 kuukauden, satunnaistettu, avoin, aktiivinen kontrolli, rinnakkaiskäsi, 2. vaiheen tutkimus päivittäisestä suun LUM-201:stä naiiveissa hoidossa, esimurrosiässä lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos (GHD)
Tämä on monikansallinen oikeudenkäynti.
Kokeen tavoitteena on tutkia LUM-201:tä mahdollisena hoitona lasten kasvuhormonin puutokselle (PGHD) ja tutkia ennakoivaa rikastusmarkkeristrategiaa (PEM) sellaisten koehenkilöiden valitsemiseksi, jotka todennäköisesti reagoivat LUM-201-hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa on yksi seulontakäynti testeillä sen arvioimiseksi, ovatko koehenkilöt oikeutettuja aloittamaan tutkimusterapiaa. Kun koehenkilöt ovat suorittaneet seulonnan ja jos heidän todetaan olevan kelvollisia, heidät satunnaistetaan saamaan yksi kolmesta suun kautta annetusta LUM-201:n päivittäisestä annoksesta tai päivittäisistä ihmisen rekombinanttikasvuhormonin (rhGH) injektioista. Kaikilla oppiaineilla on yhtäläiset mahdollisuudet sijoittua mihin tahansa neljästä ryhmästä.
Kokeilu koostuu jopa 24 kuukauden hoidosta. Seulonnan jälkeen koehenkilöt palaavat klinikalle 6 (koehenkilöt, jotka on asetettu rhGH-ryhmään) tai 10 käynnille (kohteet, jotka on asetettu LUM-201-ryhmään). Useiden näiden klinikkakäyntien aikana koehenkilöillä on fyysinen koe, veri- ja virtsakeräimet. Klinikkakäyntien välillä järjestetään myös 3 puhelua tutkimushenkilökunnan kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
104
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Tiqwa
-
Petah Tikva, Tiqwa, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
-
Lodz, Puola
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie, Puola
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
-
Rzeszów, Puola
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin, Puola
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Puola
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Puola
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Wroclaw, Puola
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Liggins Institute, University of Auckland
-
-
Wellington Region
-
Newtown, Wellington Region, Uusi Seelanti, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Yhdysvallat, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Novak Center For Childrens Health
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- UBMD Pediatrics
-
Mount Sinai, New York, Yhdysvallat, 30093
- The Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on vakiintunut diagnoosi idiopaattisesta PGHD:stä standardien diagnostisten kriteerien mukaisesti. Tukikelpoisten koehenkilöiden tulee olla naiiveja hoitoon ja olla esimurrosiässä.
- Aamukortisoli ≥ 7 µg/dl tai stimuloitu kortisoli ≥ 14 µg/dl.
- Seulonnassa ≥ 3,0 vuotta ja ≤ 11,0 vuotta tytöillä ja ≤ 12,0 vuotta pojilla.
- HT-SDS ≤ -2,0 tai HT-SDS ≥ 2 SD alle keskimääräisen vanhempien HT-SDS:n.
- Perustason korkeusnopeus on < 5,5 cm/vuosi perustuen vähintään 6 kuukauden kasvuun.
- Luun ikä on viivästynyt ≥ 6 kuukautta kronologiseen ikään verrattuna.
- Sinulla on esipuberteetti, minkä todistaa Tanner Stage I rintojen kehitys tytöillä ja kivesten tilavuus < 4,0 ml pojilla.
- Tytöillä on geneettiset testitulokset Turnerin oireyhtymän sulkemiseksi pois. Jos SHOX-geenitestien tulokset ovat saatavilla, niiden on oltava negatiivisia.
- Kilpirauhasen toiminta on normaalia. Potilailla, joilla on diagnosoitu kilpirauhasen vajaatoiminta, on oltava dokumentoitu onnistunut hoito vähintään 30 päivää ennen päivää 1.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen tai geneettinen sairaus, joka voi tutkijan tai lääketieteellisen monitorin (MM) mielestä olla itsenäinen syy lyhytkasvuisuuteen ja/tai rajoittaa vastetta eksogeenisen kasvutekijän hoitoon. (Esimerkkejä: diabetes, idiopaattinen lyhytkasvuisuus).
- Lääketieteellinen tai geneettinen tila, joka tutkijan ja/tai MM:n mielestä lisää aiheettoman riskin LUM-201:n tai rhGH:n käyttöön.
- Sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka tutkijan ja/tai MM:n mielestä voivat itsenäisesti aiheuttaa lyhytkasvuisuutta tai rajoittaa vastetta eksogeenisille kasvutekijöille (esimerkki: glukokortikoidit).
- Todisteet tai historia kallonsisäisestä massasta (esim. aivolisäkkeen kasvain, kraniofaryngiooma).
- Epäily aivolisäkkeen toiminnan puuttumisesta, mikä on todistettu maksimistimuloidulla GH:lla ≤ 3 ng/ml kahdessa aikaisemmassa hoidon GH-stimulaatiotestissä, tai aivolisäkkeen vajaatoiminnasta kasvuhormonin ja kilpirauhasen toiminnan lisäksi.
- Aliravitsemus todisteena sairaushistoriasta tai ruumiinpainosta < 3. prosenttipiste nykyisestä pituudesta.
- BMI > 95 persentiili.
- Raskausiän mukaan tasoitettu syntymäpaino < 5. persentiili (pieni gestaatioikää varten).
- Selkärangan, kallon tai koko kehon säteilytys.
- Hoito lääkkeillä, joiden tiedetään toimivan kohtalaisina tai vahvoina CYP3A/4:n estäjinä tai indusoivina, tai lääkkeillä, joiden tiedetään toimivan vahvoina P-glykoproteiinin (P-gp) estäjinä tai P-gp:n tai Multidrug- ja toksiiniekstruusioproteiinin voimakkaina substraateina 1 (MATE1).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LUM-201 (3,2 mg/kg/päivä)
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: LUM-201 (0,8 mg/kg/päivä)
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: LUM-201 (1,6 mg/kg/päivä)
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
|
Active Comparator: rhGH (34 µg/kg/päivä)
|
Annostetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity to be measured.
|
Day 1 to Month 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Aikaikkuna: Screening to Day 1
|
PEM Test Reproducibility Safety Population
|
Screening to Day 1
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Full Analysis Set Population month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Full Analysis Set Population month 12
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight From Baseline
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight From Baseline
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight SDS
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight SDS
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Body Mass Index (BMI)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in BMI SDS
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI SDS
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Day 1 to Month 12
|
|
Bone Age
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 6
|
|
Bone Age
Aikaikkuna: Day 1 to Month 18
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 18
|
|
Pharmacokinetics of LUM-201
Aikaikkuna: Day 1 to Month 6
|
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Aikaikkuna: Month 6
|
Serum GH concentration
|
Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Aikaikkuna: Month 12
|
Serum GH concentration
|
Month 12
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Aikaikkuna: Month 6
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 6
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Aikaikkuna: Month 12
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 31. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM-201-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .