LUM-201 在生长激素缺乏症儿童中的第 2 期研究（OraGrowtH210 试验） (OraGrowtH210)
2024年2月18日 更新者：Lumos Pharma
一项多中心、为期 24 个月、随机、开放标签、主动控制、平行臂、每日口服 LUM-201 的第 2 期研究，用于患有特发性生长激素缺乏症 (GHD) 的青春期前幼童的每日口服 LUM-201
这是一场跨国审判。
该试验的目标是研究 LUM-201 作为小儿生长激素缺乏症 (PGHD) 的一种可能治疗方法，并研究预测性富集标记物 (PEM) 策略以选择可能对 LUM-201 治疗有反应的受试者。
研究概览
详细说明
该试验将进行一次筛选访视，并进行测试以评估受试者是否有资格开始研究治疗。 一旦受试者完成筛选，并且确定他们符合条件，他们将被随机分配接受每日三种口服剂量的 LUM-201 或每日注射重组人生长激素 (rhGH) 中的一种。 所有受试者将有平等的机会被分配到四个组中的任何一个。
该试验包括长达 24 个月的治疗。 筛选后，受试者将返回诊所进行 6 次（受试者置于 rhGH 组）或 10 次就诊（受试者置于 LUM-201 组）。 在几次这样的诊所就诊期间，受试者将进行身体检查、血液和尿液收集。 在两次诊所就诊之间还将与研究人员通电话 3 次。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kyiv、乌克兰、04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
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Tiqwa
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Petah Tiqwa、Tiqwa、以色列、4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
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Auckland、新西兰
- Liggins Institute, University of Auckland
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Wellington
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Newtown、Wellington、新西兰、6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
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Bialystok、波兰
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
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Lodz、波兰
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie、波兰
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
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Rzeszów、波兰
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin、波兰
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw、波兰
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw、波兰
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Wrocław、波兰
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran、Australian Capital Territory、澳大利亚、2605
- Canberra Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- Royal Children's Hospital
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California
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Sacramento、California、美国、95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、美国、80111
- Pediatric Endocrine Associates
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Novak Center For Childrens Health
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Children's Minnesota
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-
Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo、New York、美国、14203
- UBMD Pediatrics
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Mount Sinai、New York、美国、30093
- The Mount Sinai Hospital
-
New York、New York、美国、10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo、Texas、美国、79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
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-
Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma、Washington、美国、98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据标准诊断标准确定的特发性 PGHD 确诊。 符合条件的受试者必须是未接受过治疗并且处于青春期前。
- 早晨皮质醇 ≥ 7 µg/dL 或刺激皮质醇 ≥ 14 µg/dL。
- 在筛选时，女孩≥3.0 岁且≤11.0 岁，男孩≤12.0 岁。
- HT-SDS ≤ -2.0 或 HT-SDS ≥ 2 SD 低于平均父母 HT-SDS。
- 基于至少 6 个月的生长，基线身高增长速度 < 5.5 厘米/年。
- 骨龄比实际年龄延迟 ≥ 6 个月。
- 具有青春期前状态，如女孩 Tanner I 期乳房发育和男孩睾丸体积 < 4.0 mL 所证明。
- 在女孩中，有基因检测结果以排除特纳综合征。 如果有 SHOX 基因检测结果，则必须为阴性。
- 有正常的甲状腺功能。 被诊断患有甲状腺功能减退症的受试者必须在第 1 天之前至少有 30 天的成功治疗记录。
排除标准：
- 研究者或医学监督员 (MM) 认为可能是身材矮小的独立原因和/或限制对外源性生长因子治疗的反应的任何医学或遗传病症。 （例如：糖尿病、特发性身材矮小）。
- 研究者和/或 MM 认为会增加使用 LUM-201 或 rhGH 的不必要风险的医学或遗传病症。
- 使用研究者和/或 MM 认为可以独立导致身材矮小或限制对外源性生长因子的反应的任何药物（例如：糖皮质激素）。
- 颅内肿块的证据或病史（例如垂体瘤、颅咽管瘤）。
- 怀疑垂体功能缺失，如先前两次标准 GH 刺激试验中最大刺激 GH ≤ 3 ng/mL 所证明，或 GH 和甲状腺功能以外的垂体缺陷。
- 病史证明营养不良或体重 < 当前身高的第 3 个百分位数。
- BMI > 95%。
- 胎龄调整后出生体重 < 第 5 个百分位（小于胎龄）。
- 脊柱、颅骨或全身照射史。
- 使用已知作为 CYP3A/4 的中度或强抑制剂或强诱导剂的药物治疗，或使用已知作为 P-糖蛋白 (P-gp) 或 P-gp 或多药和毒素挤出蛋白强效底物强抑制剂的药物治疗1（伴侣 1）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：LUM-201（3.2 毫克/千克/天）
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每天口服一次
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实验性的：LUM-201（0.8 毫克/千克/天）
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每天口服一次
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实验性的：LUM-201（1.6 毫克/千克/天）
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每天口服一次
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有源比较器：rhGH（34 微克/千克/天）
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皮下给药（s.c.，皮下），每天一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PEM 策略选择的达到目标增长的受试者百分比
大体时间：第 1 天到第 6 个月
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使用测距仪测量站立高度的年化身高速度 (AHV)
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第 1 天到第 6 个月
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与 rhGH 相比，使用 LUM-201 6 个月后的 AHV
大体时间：第 1 天到第 6 个月
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待测年化身高增长速度
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第 1 天到第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第一次和第二次评估与 PEM 策略的一致性程度。
大体时间：筛选至第 1 天
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响应单次激发剂量的 LUM-201 的 GH 血清峰值浓度
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筛选至第 1 天
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生长激素缺乏症儿童不良事件的发生率
大体时间：第 1 天到第 24 个月
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事件数
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第 1 天到第 24 个月
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身高标准偏差分数 (SDS)
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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HT-SDS 的变化
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第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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身高增长速度标准差评分 (HV-SDS)
大体时间：第 1 天到第 6 个月，以及第 12 个月
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HV-SDS 的变化
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第 1 天到第 6 个月，以及第 12 个月
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体重变化
大体时间：第 1 天到第 6 个月，以及第 12 个月
|
体重变化
|
第 1 天到第 6 个月，以及第 12 个月
|
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重量变化 SDS
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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重量变化-SDS
|
第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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体重指数的变化
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
|
体重指数的变化
|
第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
|
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BMI SDS 的变化
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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BMI SDS 的变化
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第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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骨龄
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 18 个月
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骨龄变化，使用 Greulich & Pyle atlas 通过左手和手腕的 X 射线测量
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第 1 天到第 6 个月和第 18 个月
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LUM-201 的药代动力学
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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血清浓度（Cmax/稳态）
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第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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维持治疗的 GH 浓度
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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血清生长激素浓度
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第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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胰岛素样生长因子 1 MSDS
大体时间：第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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胰岛素样生长因子 1 的血清浓度
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第 1 天到第 6 个月和第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月31日
初级完成 (估计的)
2024年10月1日
研究完成 (估计的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2020年10月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月2日
首次发布 (实际的)
2020年11月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月18日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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LUM-201的临床试验
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Lumos Pharma主动，不招人