Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie av LUM-201 hos barn med veksthormonmangel (OraGrowtH210-forsøk) (OraGrowtH210)

21. mai 2026 oppdatert av: Lumos Pharma

En multisenter, 24-måneders, randomisert, åpen etikett, aktiv kontroll, parallellarm, fase 2-studie av daglig oral LUM-201 i naive-til-behandling, prepubertale barn med idiopatisk veksthormonmangel (GHD)

Dette er en multinasjonal rettssak. Målet med studien er å studere LUM-201 som en mulig behandling for Pediatrisk veksthormonmangel (PGHD) og undersøke en strategi for prediktiv anrikningsmarkør (PEM) for å velge personer som sannsynligvis vil respondere på terapi med LUM-201.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil ha ett screeningbesøk med tester for å vurdere om forsøkspersoner er kvalifisert til å starte studieterapi. Når forsøkspersoner har fullført screening, og hvis de er fastslått å være kvalifisert, vil de randomiseres til å motta en av tre orale daglige doser av LUM-201 eller daglige injeksjoner av rekombinant humant veksthormon (rhGH). Alle fag vil ha lik sjanse til å bli plassert i en av de fire gruppene.

Forsøket består av inntil 24 måneders behandling. Etter screening vil forsøkspersonene returnere til klinikken for 6 (forsøkspersoner plassert i rhGH-gruppe) eller 10 besøk (forsøkspersoner plassert i LUM-201-gruppe). Under flere av disse klinikkbesøkene vil forsøkspersonene ha en fysisk undersøkelse, blod- og urinsamlinger. Det vil også være 3 telefonsamtaler med studiepersonell som vil foregå mellom klinikkbesøkene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forente stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Forente stater, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forente stater, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Israel
    • Tiqwa
      • Petah Tikva, Tiqwa, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, New Zealand, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polen
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polen
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polen
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polen
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wroclaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ha en etablert diagnose av idiopatisk PGHD som bestemt av standard diagnostiske kriterier. Kvalifiserte personer må være naive til behandling og være prepubertale.
  • Morgenkortisol ≥ 7 µg/dL eller stimulert kortisol ≥ 14 µg/dL.
  • Ved screening, være ≥ 3,0 år og ≤ 11,0 år for jenter og ≤ 12,0 år for gutter.
  • Har HT-SDS ≤ -2,0 eller HT-SDS ≥ 2 SD under gjennomsnittlig foreldrenes HT-SDS.
  • Ha en baseline høydehastighet < 5,5 cm/år basert på minst 6 måneders vekst.
  • Har en benalder forsinket med ≥ 6 måneder med hensyn til kronologisk alder.
  • Har prepubertal status som bevist av Tanner Stage I brystutvikling hos jenter og testikkelvolum < 4,0 ml hos gutter.
  • Hos jenter, ha genetiske testresultater for å utelukke Turners syndrom. Hvis SHOX-genetiske testresultater er tilgjengelige, må de være negative.
  • Har normal skjoldbruskkjertelfunksjon. Pasienter diagnostisert med hypotyreose må ha dokumentert vellykket behandling i minst 30 dager før dag 1.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk eller genetisk tilstand som etter etterforskeren eller medisinsk monitor (MM) kan være en uavhengig årsak til kort vekst og/eller begrense responsen på behandling med eksogen vekstfaktor. (Eksempler: diabetes, idiopatisk kortvekst).
  • En medisinsk eller genetisk tilstand som, etter etterforskerens og/eller MM's mening, tilfører uberettiget risiko ved bruk av LUM-201 eller rhGH.
  • Bruk av medisiner som, etter etterforskerens og/eller MM's mening, uavhengig kan forårsake kortvoksthet eller begrense responsen på eksogene vekstfaktorer (eksempel: glukokortikoider).
  • Bevis eller historie om en intrakraniell masse (f.eks. hypofysetumor, kraniofaryngiom).
  • Mistanke om manglende hypofysefunksjon som bevist av en maksimal stimulert GH ≤ 3 ng/ml på to tidligere standardbehandlings GH-stimuleringstester, eller hypofysemangler utover GH og skjoldbruskkjertelfunksjon.
  • Underernæring som dokumentert av medisinsk historie eller en kroppsvekt < 3. persentil for gjeldende høyde.
  • BMI > 95. persentil.
  • Gestasjonell aldersjustert fødselsvekt < 5. persentil (liten for svangerskapsalder).
  • Historie med bestråling av ryggrad, kranie eller total kropp.
  • Behandling med medisiner kjent for å virke som moderate eller sterke hemmere eller sterke induktorer av CYP3A/4, eller med medisiner som er kjent for å virke som sterke hemmere av P-glykoprotein (P-gp) eller potente substrater av P-gp eller Multidrug og toksinekstruderingsprotein 1 (MATE1).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
Legemiddel: LUM-201
Administreres oralt en gang daglig
Eksperimentell: LUM-201 (0,8 mg/kg/dag)
Legemiddel: LUM-201
Administreres oralt en gang daglig
Eksperimentell: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
Legemiddel: LUM-201
Administreres oralt en gang daglig
Aktiv komparator: rhGH (34 µg/kg/dag)
Legemiddel: rhGH Norditropin® penn (34 µg/kg)
Administreres subkutant (s.c., under huden) en gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25; h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
Day 1 to Month 6
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity to be measured.
Day 1 to Month 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Tidsramme: Screening to Day 1
PEM Test Reproducibility Safety Population
Screening to Day 1
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Full Analysis Set Population month 6
Day 1 to Month 6
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Full Analysis Set Population month 12
Day 1 to Month 12
Change in Weight From Baseline
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 6
Change in Weight From Baseline
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 12
Change in Weight SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 6
Change in Weight SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 12
Change in Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in BMI from baseline
Day 1 to Month 6
Change in BMI
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Day 1 to Month 12
Bone Age
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 6
Bone Age
Tidsramme: Day 1 to Month 18
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 18
Pharmacokinetics of LUM-201
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
Day 1 to Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tidsramme: Month 6
Serum GH concentration
Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tidsramme: Month 12
Serum GH concentration
Month 12
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tidsramme: Month 6
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 6
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tidsramme: Month 12
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lumos Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

4. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

4. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUM-201-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere