Étude de phase 2 sur LUM-201 chez des enfants présentant un déficit en hormone de croissance (essai OraGrowtH210) (OraGrowtH210)
21 mai 2026 mis à jour par: Lumos Pharma
Une étude multicentrique, de 24 mois, randomisée, ouverte, à contrôle actif, à bras parallèle, de phase 2 sur le LUM-201 oral quotidien chez des enfants prépubères naïfs de traitement présentant un déficit en hormone de croissance idiopathique (GHD)
Il s'agit d'un procès multinational.
Les objectifs de l'essai sont d'étudier LUM-201 comme traitement possible du déficit en hormone de croissance pédiatrique (PGHD) et d'étudier une stratégie de marqueur d'enrichissement prédictif (PEM) pour sélectionner les sujets susceptibles de répondre au traitement par LUM-201.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cet essai comportera une visite de dépistage avec des tests pour évaluer si les sujets sont éligibles pour commencer le traitement à l'étude. Une fois que les sujets ont terminé le dépistage, et s'ils sont jugés éligibles, ils seront randomisés pour recevoir l'une des trois doses orales quotidiennes de LUM-201 ou des injections quotidiennes d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH). Tous les sujets auront une chance égale d'être placés dans l'un des quatre groupes.
L'essai comprend jusqu'à 24 mois de traitement. Après le dépistage, les sujets retourneront à la clinique pour 6 (sujets placés dans le groupe rhGH) ou 10 visites (sujets placés dans le groupe LUM-201). Au cours de plusieurs de ces visites à la clinique, les sujets subiront un examen physique, des prélèvements de sang et d'urine. Il y aura également 3 appels téléphoniques avec le personnel de l'étude qui auront lieu entre les visites à la clinique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
104
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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South Brisbane, Australie
- Queensland Children's Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran, Australian Capital Territory, Australie, 2605
- Canberra Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australie, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
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Melbourne, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital
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Tiqwa
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Petah Tikva, Tiqwa, Israël, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
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Auckland, Nouvelle-Zélande
- Liggins Institute, University of Auckland
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Wellington Region
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Newtown, Wellington Region, Nouvelle-Zélande, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
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Bialystok, Pologne
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
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Lodz, Pologne
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Pomorskie, Pologne
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
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Rzeszów, Pologne
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
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Szczecin, Pologne
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw, Pologne
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw, Pologne
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Wroclaw, Pologne
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
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Kyiv, Ukraine, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, États-Unis, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Novak Center For Childrens Health
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Children's Minnesota
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- UBMD Pediatrics
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Mount Sinai, New York, États-Unis, 30093
- The Mount Sinai Hospital
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New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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-
Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Amarillo, Texas, États-Unis, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 12 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Avoir un diagnostic établi de PGHD idiopathique tel que déterminé par les critères de diagnostic standard. Les sujets éligibles doivent être naïfs de traitement et être prépubères.
- Cortisol du matin ≥ 7 µg/dL ou cortisol stimulé ≥ 14 µg/dL.
- Au dépistage, être ≥ 3,0 ans et ≤ 11,0 ans pour les filles et ≤ 12,0 ans pour les garçons.
- Avoir HT-SDS ≤ -2.0 ou HT-SDS ≥ 2 SD en dessous de la moyenne HT-SDS parentale.
- Avoir une vitesse de croissance de base < 5,5 cm/an sur la base d'au moins 6 mois de croissance.
- Avoir un âge osseux retardé de ≥ 6 mois par rapport à l'âge chronologique.
- Avoir un statut prépubère comme en témoigne le développement mammaire de stade I de Tanner chez les filles et le volume testiculaire < 4,0 ml chez les garçons.
- Chez les filles, avoir des résultats de tests génétiques pour exclure le syndrome de Turner. Si les résultats des tests génétiques SHOX sont disponibles, ils doivent être négatifs.
- Avoir une fonction thyroïdienne normale. Les sujets diagnostiqués avec une hypothyroïdie doivent avoir documenté un traitement réussi pendant au moins 30 jours avant le jour 1.
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale ou génétique qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical (MM), peut être une cause indépendante de la petite taille et/ou limiter la réponse au traitement par facteur de croissance exogène. (Exemples : diabète, petite taille idiopathique).
- Une condition médicale ou génétique qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du MM, ajoute un risque injustifié à l'utilisation de LUM-201 ou de rhGH.
- Utilisation de tout médicament qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du MM, peut indépendamment causer une petite taille ou limiter la réponse aux facteurs de croissance exogènes (exemple : glucocorticoïdes).
- Preuve ou antécédent d'une masse intracrânienne (par exemple, tumeur hypophysaire, craniopharyngiome).
- Suspicion d'une fonction hypophysaire absente comme en témoigne une GH stimulée maximale ≤ 3 ng/mL sur deux tests de stimulation de la GH standard antérieurs, ou des déficiences hypophysaires au-delà de la GH et de la fonction thyroïdienne.
- Malnutrition attestée par des antécédents médicaux ou un poids corporel < 3e centile pour la taille actuelle.
- IMC > 95e centile.
- Poids à la naissance ajusté selon l'âge gestationnel < 5e centile (petit pour l'âge gestationnel).
- Antécédents d'irradiation vertébrale, crânienne ou corporelle totale.
- Traitement avec des médicaments connus pour agir comme des inhibiteurs modérés ou puissants ou des inducteurs puissants du CYP3A/4, ou avec des médicaments connus pour agir comme de puissants inhibiteurs de la glycoprotéine P (P-gp) ou des substrats puissants de la P-gp ou de la protéine d'extrusion multidrogue et toxine 1 (MATE1).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/jour)
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Administré par voie orale une fois par jour
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Expérimental: LUM-201 (0,8 mg/kg/jour)
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Administré par voie orale une fois par jour
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Expérimental: LUM-201 (1,6 mg/kg/jour)
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Administré par voie orale une fois par jour
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Comparateur actif: rhGH (34 µg/kg/jour)
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Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Délai: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
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Day 1 to Month 6
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AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Délai: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity to be measured.
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Day 1 to Month 6
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Délai: Screening to Day 1
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PEM Test Reproducibility Safety Population
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Screening to Day 1
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Délai: Day 1 to Month 6
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Full Analysis Set Population month 6
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Day 1 to Month 6
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Délai: Day 1 to Month 12
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Full Analysis Set Population month 12
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight From Baseline
Délai: Day 1 to Month 6
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight From Baseline
Délai: Day 1 to Month 12
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Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 12
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Change in Weight SDS
Délai: Day 1 to Month 6
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight SDS
Délai: Day 1 to Month 12
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 12
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Change in Body Mass Index (BMI)
Délai: Day 1 to Month 6
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Change in BMI from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI
Délai: Day 1 to Month 12
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Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS
Délai: Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
|
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Change in BMI SDS
Délai: Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Day 1 to Month 12
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Bone Age
Délai: Day 1 to Month 6
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 6
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Bone Age
Délai: Day 1 to Month 18
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 18
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Pharmacokinetics of LUM-201
Délai: Day 1 to Month 6
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Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
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Day 1 to Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Délai: Month 6
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Serum GH concentration
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Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Délai: Month 12
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Serum GH concentration
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Month 12
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Délai: Month 6
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 6
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Délai: Month 12
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
4 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
4 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 octobre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 novembre 2020
Première publication (Réel)
4 novembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hypothalamiques
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
Autres numéros d'identification d'étude
- LUM-201-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .