성장 호르몬 결핍 아동의 LUM-201 임상 2상 연구(OraGrowtH210 시험) (OraGrowtH210)
2026년 5월 21일 업데이트: Lumos Pharma
특발성 성장 호르몬 결핍증(GHD)을 가진 순진한 치료를 받는 사춘기 전 아동을 대상으로 매일 경구 LUM-201을 투여하는 다기관, 24개월, 무작위, 공개 라벨, 능동 대조군, 평행군, 2상 연구
이것은 다국적 재판입니다.
시험의 목표는 LUM-201을 소아 성장 호르몬 결핍증(PGHD)에 대한 가능한 치료법으로 연구하고 LUM-201 치료에 반응할 가능성이 있는 피험자를 선택하기 위한 예측 농축 마커(PEM) 전략을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 시험은 피험자가 연구 요법을 시작할 자격이 있는지 평가하기 위한 테스트와 함께 1회의 스크리닝 방문을 가질 것입니다. 피험자가 스크리닝을 완료하고 적격하다고 판단되면 LUM-201의 3회 경구 일일 투여량 또는 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH)의 일일 주사 중 하나를 무작위로 투여받게 됩니다. 모든 과목은 네 그룹 중 하나에 배치될 동등한 기회를 갖습니다.
시험은 최대 24개월의 치료로 구성됩니다. 스크리닝 후, 피험자는 6회(rhGH 그룹에 배치된 피험자) 또는 10회 방문(LUM-201 그룹에 배치된 피험자) 동안 클리닉으로 돌아갑니다. 이러한 클리닉 방문 중 여러 번 동안 피험자는 신체 검사, 혈액 및 소변 수집을 받게 됩니다. 또한 클리닉 방문 사이에 연구 직원과 3번의 전화 통화가 있을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
104
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드
- Liggins Institute, University of Auckland
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Wellington Region
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Newtown, Wellington Region, 뉴질랜드, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
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California
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Sacramento, California, 미국, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, 미국, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Novak Center For Childrens Health
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Children's Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- UBMD Pediatrics
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Mount Sinai, New York, 미국, 30093
- The Mount Sinai Hospital
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Amarillo, Texas, 미국, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Kyiv, 우크라이나, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
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Tiqwa
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Petah Tikva, Tiqwa, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
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Bialystok, 폴란드
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
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Lodz, 폴란드
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Pomorskie, 폴란드
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
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Rzeszów, 폴란드
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
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Szczecin, 폴란드
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw, 폴란드
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw, 폴란드
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Wroclaw, 폴란드
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran, Australian Capital Territory, 호주, 2605
- Canberra Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 표준 진단 기준에 의해 결정된 대로 특발성 PGHD의 확립된 진단이 있어야 합니다. 적격 피험자는 치료 경험이 없고 사춘기 이전이어야 합니다.
- 아침 코르티솔 ≥ 7µg/dL 또는 자극 코르티솔 ≥ 14µg/dL.
- 스크리닝 시 여아의 경우 ≥ 3.0세 및 ≤ 11.0세, 남아의 경우 ≤ 12.0세여야 합니다.
- HT-SDS ≤ -2.0 또는 HT-SDS ≥ 2 SD가 부모의 HT-SDS 평균보다 낮습니다.
- 최소 6개월의 성장을 기준으로 기준 높이 속도가 5.5cm/년 미만이어야 합니다.
- 실제 연령과 관련하여 뼈 나이가 6개월 이상 지연됩니다.
- 소녀의 경우 태너 1기 유방 발달 및 소년의 경우 고환 부피 < 4.0mL로 입증되는 사춘기 전 상태를 가집니다.
- 여아의 경우 터너 증후군을 배제하기 위한 유전자 검사 결과가 있습니다. SHOX 유전자 검사 결과가 있는 경우 음성이어야 합니다.
- 정상적인 갑상선 기능을 가지고 있습니다. 갑상선기능저하증으로 진단된 피험자는 1일 이전 최소 30일 동안 성공적인 치료를 기록해야 합니다.
제외 기준:
- 조사자 또는 의료 모니터(MM)의 의견에 따라 저신장의 독립적인 원인이 될 수 있고/있거나 외인성 성장 인자 치료에 대한 반응을 제한할 수 있는 임의의 의학적 또는 유전적 상태. (예: 당뇨병, 특발성 저신장).
- 조사자 및/또는 MM의 의견에 따라 LUM-201 또는 rhGH의 사용에 부당한 위험을 추가하는 의학적 또는 유전적 상태.
- 조사자 및/또는 MM의 의견에 따라 독립적으로 저신장을 유발하거나 외인성 성장 인자(예: 글루코코르티코이드)에 대한 반응을 제한할 수 있는 임의의 약물의 사용.
- 두개내 종괴(예: 뇌하수체 종양, 두개인두종)의 증거 또는 병력.
- 2개의 이전 표준 치료 GH 자극 테스트에서 최대 자극된 GH ≤ 3 ng/mL로 입증되는 뇌하수체 기능 결손이 의심되거나 GH 및 갑상선 기능 이외의 뇌하수체 결핍.
- 병력 또는 체중이 현재 키의 3번째 백분위수 미만인 것으로 입증되는 영양실조.
- BMI > 95번째 백분위수.
- 재태 연령 조정 출생 체중 < 5번째 백분위수(임신 연령에 비해 작음).
- 척추, 두개골 또는 전신 방사선 조사의 병력.
- CYP3A/4의 중등도 또는 강력한 억제제 또는 강력한 유도제로 작용하는 것으로 알려진 약물, 또는 P-당단백질(P-gp)의 강력한 억제제 또는 강력한 P-gp 기질 또는 다제 및 독소 압출 단백질로 작용하는 것으로 알려진 약물로 치료 1(메이트1).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LUM-201(3.2mg/kg/일)
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1일 1회 경구 투여
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실험적: LUM-201(0.8mg/kg/일)
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1일 1회 경구 투여
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실험적: LUM-201(1.6mg/kg/일)
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1일 1회 경구 투여
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활성 비교기: rhGH(34µg/kg/일)
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1일 1회 피하 투여(s.c., under the skin).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
기간: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
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Day 1 to Month 6
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AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
기간: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity to be measured.
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Day 1 to Month 6
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
기간: Screening to Day 1
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PEM Test Reproducibility Safety Population
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Screening to Day 1
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
기간: Day 1 to Month 6
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Full Analysis Set Population month 6
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Day 1 to Month 6
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
기간: Day 1 to Month 12
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Full Analysis Set Population month 12
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight From Baseline
기간: Day 1 to Month 6
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight From Baseline
기간: Day 1 to Month 12
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight SDS
기간: Day 1 to Month 6
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight SDS
기간: Day 1 to Month 12
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 12
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Change in Body Mass Index (BMI)
기간: Day 1 to Month 6
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Change in BMI from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI
기간: Day 1 to Month 12
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Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS
기간: Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
기간: Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Day 1 to Month 12
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Bone Age
기간: Day 1 to Month 6
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 6
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Bone Age
기간: Day 1 to Month 18
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 18
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Pharmacokinetics of LUM-201
기간: Day 1 to Month 6
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Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
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Day 1 to Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
기간: Month 6
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Serum GH concentration
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Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
기간: Month 12
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Serum GH concentration
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Month 12
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
기간: Month 6
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 6
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
기간: Month 12
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 12
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 31일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 4일
연구 완료 (실제)
2024년 9월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LUM-201-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .