Fase 2-studie van LUM-201 bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (OraGrowtH210-studie) (OraGrowtH210)
21 mei 2026 bijgewerkt door: Lumos Pharma
Een multicenter, 24 maanden durend, gerandomiseerd, open-label, actieve controle, parallelarm, fase 2-onderzoek van dagelijkse orale LUM-201 bij niet eerder behandelde, prepuberale kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie (GHD)
Dit is een multinationale rechtszaak.
De doelstellingen van de proef zijn om LUM-201 te bestuderen als een mogelijke behandeling voor pediatrische groeihormoondeficiëntie (PGHD) en om een voorspellende verrijkingsmarker (PEM)-strategie te onderzoeken om proefpersonen te selecteren die waarschijnlijk zullen reageren op therapie met LUM-201.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze proef zal één screeningsbezoek hebben met tests om te beoordelen of proefpersonen in aanmerking komen om met studietherapie te beginnen. Zodra proefpersonen de screening hebben voltooid en als is vastgesteld dat ze in aanmerking komen, worden ze gerandomiseerd om één van de drie orale dagelijkse doses LUM-201 of dagelijkse injecties met recombinant humaan groeihormoon (rhGH) te ontvangen. Alle proefpersonen hebben evenveel kans om in een van de vier groepen te worden geplaatst.
De proef bestaat uit maximaal 24 maanden behandeling. Na screening keren proefpersonen terug naar de kliniek voor 6 (proefpersonen geplaatst in de rhGH-groep) of 10 bezoeken (proefpersonen geplaatst in de LUM-201-groep). Tijdens verschillende van deze kliniekbezoeken zullen proefpersonen een lichamelijk onderzoek, bloed- en urineverzamelingen ondergaan. Er zullen ook 3 telefoontjes met studiepersoneel plaatsvinden tussen de kliniekbezoeken door.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
104
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australië, 2605
- Canberra Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australië, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Tiqwa
-
Petah Tikva, Tiqwa, Israël, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Liggins Institute, University of Auckland
-
-
Wellington Region
-
Newtown, Wellington Region, Nieuw-Zeeland, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
-
-
-
-
-
Kyiv, Oekraïne, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
-
Lodz, Polen
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie, Polen
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
-
Rzeszów, Polen
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin, Polen
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polen
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Wroclaw, Polen
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Novak Center For Childrens Health
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- UBMD Pediatrics
-
Mount Sinai, New York, Verenigde Staten, 30093
- The Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een vastgestelde diagnose van idiopathische PGHD hebben, zoals bepaald door standaard diagnostische criteria. In aanmerking komende proefpersonen moeten naïef zijn voor behandeling en prepuberaal zijn.
- Ochtendcortisol ≥ 7 µg/dL of gestimuleerd cortisol ≥ 14 µg/dL.
- Bij Screening ≥ 3,0 jaar en ≤ 11,0 jaar voor meisjes en ≤ 12,0 jaar voor jongens.
- HT-SDS ≤ -2,0 of HT-SDS ≥ 2 SD onder de gemiddelde ouderlijke HT-SDS hebben.
- Een basislijngroeisnelheid < 5,5 cm/jaar hebben op basis van ten minste 6 maanden groei.
- Een botleeftijd hebben die ≥ 6 maanden vertraagd is ten opzichte van de chronologische leeftijd.
- Prepuberale status hebben, zoals blijkt uit Tanner stadium I borstontwikkeling bij meisjes en testisvolume < 4,0 ml bij jongens.
- Zorg bij meisjes voor genetische testresultaten om het syndroom van Turner uit te sluiten. Als SHOX genetische testresultaten beschikbaar zijn, moeten deze negatief zijn.
- Heb een normale schildklierfunctie. Proefpersonen met de diagnose hypothyreoïdie moeten een succesvolle behandeling hebben gedocumenteerd gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan dag 1.
Uitsluitingscriteria:
- Elke medische of genetische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor (MM), een onafhankelijke oorzaak kan zijn van een kleine gestalte en/of de respons op exogene groeifactorbehandeling kan beperken. (Voorbeelden: diabetes, idiopathische kleine gestalte).
- Een medische of genetische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker en/of MM, een ongerechtvaardigd risico toevoegt aan het gebruik van LUM-201 of rhGH.
- Gebruik van elk medicijn dat, naar de mening van de onderzoeker en/of MM, zelfstandig een kleine gestalte kan veroorzaken of de respons op exogene groeifactoren kan beperken (bijvoorbeeld: glucocorticoïden).
- Bewijs of geschiedenis van een intracraniale massa (bijv. hypofysetumor, craniofaryngioom).
- Verdenking van afwezige hypofysefunctie zoals blijkt uit een maximaal gestimuleerde GH ≤ 3 ng/ml op twee eerdere standaardzorg GH-stimulatietesten, of hypofysedeficiënties buiten GH en schildklierfunctie.
- Ondervoeding zoals blijkt uit medische geschiedenis of een lichaamsgewicht < 3e percentiel voor huidige lengte.
- BMI > 95e percentiel.
- Zwangerschapsleeftijd gecorrigeerd geboortegewicht < 5e percentiel (klein voor zwangerschapsduur).
- Geschiedenis van spinale, craniale of totale lichaamsbestraling.
- Behandeling met medicijnen waarvan bekend is dat ze werken als matige of sterke remmers of sterke inductoren van CYP3A/4, of met medicijnen waarvan bekend is dat ze werken als sterke remmers van P-glycoproteïne (P-gp) of krachtige substraten van P-gp of Multidrug en toxine-extrusie-eiwit 1 (MATE1).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
|
Eenmaal daags oraal toegediend
|
|
Experimenteel: LUM-201 (0,8 mg/kg/dag)
|
Eenmaal daags oraal toegediend
|
|
Experimenteel: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
|
Eenmaal daags oraal toegediend
|
|
Actieve vergelijker: rhGH (34 µg/kg/dag)
|
Eenmaal daags subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity to be measured.
|
Day 1 to Month 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Tijdsspanne: Screening to Day 1
|
PEM Test Reproducibility Safety Population
|
Screening to Day 1
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Full Analysis Set Population month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Full Analysis Set Population month 12
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight From Baseline
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight From Baseline
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight SDS
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight SDS
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in BMI SDS
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI SDS
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Day 1 to Month 12
|
|
Bone Age
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 6
|
|
Bone Age
Tijdsspanne: Day 1 to Month 18
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 18
|
|
Pharmacokinetics of LUM-201
Tijdsspanne: Day 1 to Month 6
|
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tijdsspanne: Month 6
|
Serum GH concentration
|
Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tijdsspanne: Month 12
|
Serum GH concentration
|
Month 12
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tijdsspanne: Month 6
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 6
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tijdsspanne: Month 12
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 september 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 oktober 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 november 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 november 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUM-201-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .