Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af LUM-201 i børn med væksthormonmangel (OraGrowtH210-forsøg) (OraGrowtH210)

21. maj 2026 opdateret af: Lumos Pharma

Et multicenter, 24-måneders, randomiseret, open-label, aktiv kontrol, parallel arm, fase 2-studie af daglig oral LUM-201 i naive-til-behandling, præpubertale børn med idiopatisk væksthormonmangel (GHD)

Dette er et multinationalt forsøg. Målene med forsøget er at studere LUM-201 som en mulig behandling for pædiatrisk væksthormonmangel (PGHD) og undersøge en prædiktiv berigelsesmarkør (PEM)-strategi for at udvælge forsøgspersoner, der sandsynligvis vil reagere på behandling med LUM-201.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg vil have ét screeningsbesøg med tests for at vurdere, om forsøgspersoner er berettiget til at starte studieterapi. Når forsøgspersoner har afsluttet screening, og hvis de er fastlagt at være kvalificerede, vil de blive randomiseret til at modtage en af ​​tre orale daglige doser af LUM-201 eller daglige injektioner af rekombinant humant væksthormon (rhGH). Alle fag vil have lige chance for at blive placeret i en af ​​de fire grupper.

Forsøget består af op til 24 måneders behandling. Efter screening vil forsøgspersoner vende tilbage til klinikken i 6 (personer placeret i rhGH gruppe) eller 10 besøg (personer placeret i LUM-201 gruppe). Under flere af disse klinikbesøg vil forsøgspersonerne have en fysisk undersøgelse, blod- og urinopsamlinger. Der vil også være 3 telefonopkald med studiepersonale, der vil finde sted mellem klinikbesøgene.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Forenede Stater, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Israel
    • Tiqwa
      • Petah Tikva, Tiqwa, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, New Zealand, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polen
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polen
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polen
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polen
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wroclaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en etableret diagnose af idiopatisk PGHD som bestemt af standard diagnostiske kriterier. Berettigede forsøgspersoner skal være naive over for behandling og være præpubertale.
  • Morgenkortisol ≥ 7 µg/dL eller stimuleret cortisol ≥ 14 µg/dL.
  • Ved screening være ≥ 3,0 år og ≤ 11,0 år for piger og ≤ 12,0 år for drenge.
  • Har HT-SDS ≤ -2,0 eller HT-SDS ≥ 2 SD under gennemsnittet af forældrenes HT-SDS.
  • Hav en baseline højdehastighed < 5,5 cm/år baseret på mindst 6 måneders vækst.
  • Har en knoglealder forsinket med ≥ 6 måneder i forhold til kronologisk alder.
  • Har præpubertal status som påvist af Tanner Stage I brystudvikling hos piger og testikelvolumen < 4,0 ml hos drenge.
  • Hav genetiske testresultater hos piger for at udelukke Turners syndrom. Hvis SHOX genetiske testresultater er tilgængelige, skal de være negative.
  • Har normal skjoldbruskkirtelfunktion. Forsøgspersoner diagnosticeret med hypothyroidisme skal have dokumenteret vellykket behandling i mindst 30 dage før dag 1.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk eller genetisk tilstand, som efter Investigator eller Medical Monitor (MM) vurderer, kan være en uafhængig årsag til kort statur og/eller begrænse responsen på eksogen vækstfaktorbehandling. (Eksempler: diabetes, idiopatisk kort statur).
  • En medicinsk eller genetisk tilstand, der efter efterforskerens og/eller MM's mening tilføjer en uberettiget risiko ved brug af LUM-201 eller rhGH.
  • Brug af enhver medicin, der efter investigator og/eller MM uafhængigt kan forårsage kort statur eller begrænse responsen på eksogene vækstfaktorer (eksempel: glukokortikoider).
  • Bevis eller historie om en intrakraniel masse (f.eks. hypofysetumor, kraniopharyngiom).
  • Mistanke om manglende hypofysefunktion som påvist af en maksimal stimuleret GH ≤ 3 ng/ml på to tidligere standardbehandlings GH-stimuleringstests eller hypofysemangler ud over GH og thyreoideafunktion.
  • Underernæring som påvist af sygehistorie eller en kropsvægt < 3. percentil for nuværende højde.
  • BMI > 95. percentil.
  • Gestational aldersjusteret fødselsvægt < 5. percentil (lille for gestationsalder).
  • Anamnese med bestråling af spinal, kranie eller total krop.
  • Behandling med medicin, der vides at virke som moderate eller stærke hæmmere eller stærke inducere af CYP3A/4, eller med medicin, der vides at virke som stærke hæmmere af P-glycoprotein (P-gp) eller potente substrater af P-gp eller Multidrug og toksinekstruderingsprotein 1 (MATE1).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
Medicin: LUM-201
Indgives oralt én gang dagligt
Eksperimentel: LUM-201 (0,8 mg/kg/dag)
Medicin: LUM-201
Indgives oralt én gang dagligt
Eksperimentel: LUM-201 (1,6 mg/kg/dag)
Medicin: LUM-201
Indgives oralt én gang dagligt
Aktiv komparator: rhGH (34 µg/kg/dag)
Medicin: rhGH Norditropin® pen (34 µg/kg)
Indgives subkutant (s.c., under huden) én gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25; h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
Day 1 to Month 6
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity to be measured.
Day 1 to Month 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Tidsramme: Screening to Day 1
PEM Test Reproducibility Safety Population
Screening to Day 1
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Full Analysis Set Population month 6
Day 1 to Month 6
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Full Analysis Set Population month 12
Day 1 to Month 12
Change in Weight From Baseline
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 6
Change in Weight From Baseline
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 12
Change in Weight SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 6
Change in Weight SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 12
Change in Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in BMI from baseline
Day 1 to Month 6
Change in BMI
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Day 1 to Month 12
Bone Age
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 6
Bone Age
Tidsramme: Day 1 to Month 18
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 18
Pharmacokinetics of LUM-201
Tidsramme: Day 1 to Month 6
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
Day 1 to Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tidsramme: Month 6
Serum GH concentration
Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Tidsramme: Month 12
Serum GH concentration
Month 12
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tidsramme: Month 6
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 6
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Tidsramme: Month 12
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lumos Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

4. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2020

Først opslået (Faktiske)

4. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM-201-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med LUM-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner