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Studio di fase 2 su LUM-201 nei bambini con deficit di ormone della crescita (prova OraGrowtH210) (OraGrowtH210)

18 febbraio 2024 aggiornato da: Lumos Pharma

Uno studio multicentrico, di 24 mesi, randomizzato, in aperto, con controllo attivo, a braccio parallelo, di fase 2 sul LUM-201 orale quotidiano in bambini in età prepuberale naïve al trattamento con deficit di ormone della crescita idiopatico (GHD)

Questo è un processo multinazionale. Gli obiettivi dello studio sono studiare LUM-201 come possibile trattamento per il deficit di ormone della crescita pediatrico (PGHD) e studiare una strategia di marker di arricchimento predittivo (PEM) per selezionare soggetti che potrebbero rispondere alla terapia con LUM-201.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio avrà una visita di screening con test per valutare se i soggetti sono idonei a iniziare la terapia in studio. Una volta che i soggetti hanno completato lo screening e se sono determinati a essere idonei, verranno randomizzati a ricevere una delle tre dosi giornaliere orali di LUM-201 o iniezioni giornaliere di ormone della crescita umano ricombinante (rhGH). Tutti i soggetti avranno la stessa possibilità di essere inseriti in uno qualsiasi dei quattro gruppi.

Lo studio consiste in un massimo di 24 mesi di trattamento. Dopo lo screening, i soggetti torneranno in clinica per 6 (soggetti inseriti nel gruppo rhGH) o 10 visite (soggetti inseriti nel gruppo LUM-201). Durante molte di queste visite cliniche, i soggetti avranno un esame fisico, sangue e raccolte di urine. Ci saranno anche 3 telefonate con il personale dello studio che si svolgeranno tra le visite ambulatoriali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Israele
    • Tiqwa
      • Petah Tiqwa, Tiqwa, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polonia
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polonia
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polonia
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polonia
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wrocław, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Stati Uniti, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere una diagnosi consolidata di PGHD idiopatico come determinato da criteri diagnostici standard. I soggetti idonei devono essere naïve al trattamento ed essere in età prepuberale.
  • Cortisolo mattutino ≥ 7 µg/dL o cortisolo stimolato ≥ 14 µg/dL.
  • Allo screening, essere ≥ 3,0 anni e ≤ 11,0 anni per le ragazze e ≤ 12,0 anni per i ragazzi.
  • Avere HT-SDS ≤ -2,0 o HT-SDS ≥ 2 SD al di sotto della media HT-SDS dei genitori.
  • Avere una velocità di altezza basale < 5,5 cm/anno basata su almeno 6 mesi di crescita.
  • Avere un'età ossea ritardata di ≥ 6 mesi rispetto all'età cronologica.
  • Avere uno stato prepuberale come evidenziato dallo sviluppo del seno allo stadio I di Tanner nelle ragazze e volume testicolare < 4,0 ml nei ragazzi.
  • Nelle ragazze, avere i risultati dei test genetici per escludere la sindrome di Turner. Se i risultati dei test genetici SHOX sono disponibili, devono essere negativi.
  • Avere una normale funzione tiroidea. I soggetti con diagnosi di ipotiroidismo devono aver documentato il successo del trattamento per almeno 30 giorni prima del Giorno 1.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica o genetica che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico (MM), può essere una causa indipendente di bassa statura e/o limitare la risposta al trattamento con fattore di crescita esogeno. (Esempi: diabete, bassa statura idiopatica).
  • Una condizione medica o genetica che, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o di MM, aggiunge un rischio ingiustificato all'uso di LUM-201 o rhGH.
  • Uso di qualsiasi farmaco che, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o del MM, può indipendentemente causare bassa statura o limitare la risposta a fattori di crescita esogeni (Esempio: glucocorticoidi).
  • Evidenza o storia di una massa intracranica (ad es. Tumore ipofisario, craniofaringioma).
  • Sospetto di funzione ipofisaria assente come evidenziato da un GH stimolato massimo ≤ 3 ng/mL su due precedenti test di stimolazione GH standard di cura, o carenze ipofisarie oltre GH e funzione tiroidea.
  • Malnutrizione come evidenziato dall'anamnesi o da un peso corporeo < 3° percentile per l'altezza attuale.
  • BMI > 95° percentile.
  • Peso alla nascita aggiustato per l'età gestazionale < 5° percentile (piccolo per l'età gestazionale).
  • Storia di irradiazione spinale, cranica o totale del corpo.
  • Trattamento con farmaci noti per agire come inibitori moderati o forti o forti induttori del CYP3A/4, o con farmaci noti per agire come forti inibitori della glicoproteina P (P-gp) o potenti substrati della P-gp o Multidrug e proteina di estrusione della tossina 1 (MATE1).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LUM-201 (3,2 mg/kg/giorno)
Droga: LUM-201
Somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: LUM-201 (0,8 mg/kg/giorno)
Droga: LUM-201
Somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: LUM-201 (1,6 mg/kg/giorno)
Droga: LUM-201
Somministrato per via orale una volta al giorno
Comparatore attivo: rhGH (34 µg/kg/giorno)
Droga: penna rhGH Norditropin® (34 µg/kg)
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti selezionati dalla strategia PEM che raggiungono il target di crescita
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
Velocità di altezza annualizzata (AHV) misurata come altezza in piedi con stadiometro
Dal giorno 1 al mese 6
AHV dopo 6 mesi su LUM-201 rispetto a rhGH
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
Velocità di altezza annualizzata da misurare
Dal giorno 1 al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Grado di concordanza tra la prima e la seconda valutazione con la strategia PEM.
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 1
Picco di concentrazione sierica di GH in risposta a una singola dose provocatoria di LUM-201
Proiezione fino al giorno 1
Incidenza di eventi avversi nei bambini con GHD
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24
Numero di eventi
Dal giorno 1 al mese 24
Punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Modifica in HT-SDS
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Punteggio di deviazione standard della velocità in altezza (HV-SDS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Modifica dell'HV-SDS
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Cambio di peso
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Cambio di peso
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Variazione di peso SDS
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Cambio di peso-SDS
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Variazione del BMI
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Variazione del BMI
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Modifica dell'IMC SDS
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Modifica dell'IMC SDS
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 12
Età ossea
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 18
Variazione dell'età ossea, misurata mediante radiografia della mano sinistra e del polso utilizzando l'atlante Greulich & Pyle
Dal giorno 1 al mese 6 e al mese 18
Farmacocinetica di LUM-201
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e 12
Concentrazioni sieriche (Cmax/Stato stazionario)
Dal giorno 1 al mese 6 e 12
GH Concentrato nel trattamento di mantenimento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e 12
Concentrazione sierica di GH
Dal giorno 1 al mese 6 e 12
Fattore di crescita insulino-simile 1 SDS
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 e 12
Concentrazioni sieriche del fattore di crescita insulino-simile 1
Dal giorno 1 al mese 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lumos Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LUM-201-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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