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Phase-2-Studie zu LUM-201 bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (OraGrowtH210-Studie) (OraGrowtH210)

18. Februar 2024 aktualisiert von: Lumos Pharma

Eine multizentrische, 24-monatige, randomisierte, Open-Label-Phase-2-Studie mit aktiver Kontrolle und Parallelarm zu täglicher oraler Gabe von LUM-201 bei unbehandelten, präpubertären Kindern mit idiopathischem Wachstumshormonmangel (GHD)

Dies ist eine multinationale Studie. Ziel der Studie ist es, LUM-201 als mögliche Behandlung für pädiatrischen Wachstumshormonmangel (PGHD) zu untersuchen und eine prädiktive Anreicherungsmarker-Strategie (PEM) zu untersuchen, um Probanden auszuwählen, die wahrscheinlich auf eine Therapie mit LUM-201 ansprechen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird einen Screening-Besuch mit Tests umfassen, um zu beurteilen, ob die Probanden für den Beginn der Studientherapie geeignet sind. Sobald die Probanden das Screening abgeschlossen haben und für geeignet befunden werden, werden sie randomisiert, um eine von drei oralen Tagesdosen von LUM-201 oder tägliche Injektionen von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (rhGH) zu erhalten. Alle Fächer haben die gleiche Chance, in eine der vier Gruppen eingeordnet zu werden.

Die Studie umfasst eine Behandlungsdauer von bis zu 24 Monaten. Nach dem Screening kehren die Probanden für 6 (Probanden in der rhGH-Gruppe) oder 10 Besuche (Probanden in der LUM-201-Gruppe) in die Klinik zurück. Während mehrerer dieser Klinikbesuche werden die Probanden einer körperlichen Untersuchung, Blut- und Urinproben unterzogen. Zwischen den Klinikbesuchen finden außerdem 3 Telefonate mit dem Studienpersonal statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Israel
    • Tiqwa
      • Petah Tiqwa, Tiqwa, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polen
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polen
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polen
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polen
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Vereinigte Staaten, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Vereinigte Staaten, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Vereinigte Staaten, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine etablierte Diagnose einer idiopathischen PGHD haben, wie sie durch diagnostische Standardkriterien bestimmt wird. Geeignete Probanden müssen behandlungsnaiv und vor der Pubertät sein.
  • Morgenkortisol ≥ 7 µg/dl oder stimuliertes Kortisol ≥ 14 µg/dl.
  • Beim Screening ≥ 3,0 Jahre und ≤ 11,0 Jahre für Mädchen und ≤ 12,0 Jahre für Jungen sein.
  • HT-SDS ≤ -2,0 oder HT-SDS ≥ 2 SD unter dem mittleren HT-SDS der Eltern haben.
  • Haben Sie eine Basislinien-Höhengeschwindigkeit < 5,5 cm/Jahr, basierend auf mindestens 6 Monaten Wachstum.
  • ein um ≥ 6 Monate verzögertes Knochenalter in Bezug auf das chronologische Alter haben.
  • Präpubertären Status haben, wie durch Brustentwicklung im Tanner-Stadium I bei Mädchen und Hodenvolumen < 4,0 ml bei Jungen belegt.
  • Lassen Sie bei Mädchen genetische Testergebnisse zum Ausschluss des Turner-Syndroms vorliegen. Liegen SHOX-Gentestergebnisse vor, müssen diese negativ sein.
  • Habe eine normale Schilddrüsenfunktion. Patienten mit diagnostizierter Hypothyreose müssen eine erfolgreiche Behandlung für mindestens 30 Tage vor Tag 1 dokumentiert haben.

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische oder genetische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors (MM) eine unabhängige Ursache für Kleinwuchs sein und/oder das Ansprechen auf die Behandlung mit exogenen Wachstumsfaktoren einschränken kann. (Beispiele: Diabetes, idiopathischer Kleinwuchs).
  • Ein medizinischer oder genetischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes und/oder MM ein ungerechtfertigtes Risiko für die Verwendung von LUM-201 oder rhGH hinzufügt.
  • Verwendung von Medikamenten, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder MM eigenständig Kleinwuchs verursachen oder die Reaktion auf exogene Wachstumsfaktoren einschränken können (Beispiel: Glukokortikoide).
  • Nachweis oder Vorgeschichte einer intrakraniellen Raumforderung (z. B. Hypophysentumor, Kraniopharyngeom).
  • Verdacht auf fehlende Hypophysenfunktion, belegt durch ein maximal stimuliertes GH ≤ 3 ng/ml bei zwei vorangegangenen Standard-GH-Stimulationstests, oder Hypophysenmängel über GH und Schilddrüsenfunktion hinaus.
  • Unterernährung, nachgewiesen durch die Krankengeschichte oder ein Körpergewicht < 3. Perzentil für die aktuelle Größe.
  • BMI > 95. Perzentil.
  • Gestationsalteradjustiertes Geburtsgewicht < 5. Perzentil (klein für Gestationsalter).
  • Geschichte der spinalen, kranialen oder Ganzkörperbestrahlung.
  • Behandlung mit Medikamenten, die bekanntermaßen als mäßige oder starke Inhibitoren oder starke Induktoren von CYP3A/4 wirken, oder mit Medikamenten, die bekanntermaßen als starke Inhibitoren von P-Glykoprotein (P-gp) oder potenten Substraten von P-gp oder Multidrug- und Toxin-Extrusionsprotein wirken 1 (MATE1).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/Tag)
Arzneimittel: LUM-201
Einmal täglich oral verabreicht
Experimental: LUM-201 (0,8 mg/kg/Tag)
Arzneimittel: LUM-201
Einmal täglich oral verabreicht
Experimental: LUM-201 (1,6 mg/kg/Tag)
Arzneimittel: LUM-201
Einmal täglich oral verabreicht
Aktiver Komparator: rhGH (34 µg/kg/Tag)
Arzneimittel: rhGH Norditropin® Pen (34 µg/kg)
Einmal täglich subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der von der PEM-Strategie ausgewählten Probanden, die das angestrebte Wachstum erreichen
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (AHV) gemessen als Stehhöhe mit Stadiometer
Tag 1 bis Monat 6
AHV nach 6 Monaten auf LUM-201 im Vergleich zu rhGH
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6
Zu messende annualisierte Höhengeschwindigkeit
Tag 1 bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grad der Übereinstimmung zwischen Erst- und Zweitbeurteilung mit der PEM-Strategie.
Zeitfenster: Screening bis Tag 1
Maximale Serumkonzentration von GH als Reaktion auf eine provokative Einzeldosis von LUM-201
Screening bis Tag 1
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse bei Kindern mit GHD
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 24
Anzahl der Ereignisse
Tag 1 bis Monat 24
Score der Standardabweichung der Körpergröße (SDS)
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung im HT-SDS
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Höhengeschwindigkeits-Standardabweichungs-Score (HV-SDS)
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung im HV-SDS
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Gewichtsveränderung
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Gewichtsänderung Sicherheitsdatenblatt
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung des Gewichts-SDB
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung des BMI
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung des BMI
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung im BMI SDB
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Änderung im BMI SDB
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 12
Knochenalter
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und Monat 18
Veränderung des Knochenalters, gemessen durch Röntgenaufnahme der linken Hand und des Handgelenks mit Greulich & Pyle-Atlas
Tag 1 bis Monat 6 und Monat 18
Pharmakokinetik von LUM-201
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und 12
Serumkonzentrationen (Cmax/Steady State)
Tag 1 bis Monat 6 und 12
GH Konzentration auf Erhaltungsbehandlung
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und 12
Serum-GH-Konzentration
Tag 1 bis Monat 6 und 12
Insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 SDB
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 6 und 12
Serumkonzentrationen des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1
Tag 1 bis Monat 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lumos Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM-201-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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