Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A LUM-201 2. fázisú vizsgálata növekedési hormon hiányos gyermekeknél (OraGrowtH210 próba) (OraGrowtH210)

2024. február 18. frissítette: Lumos Pharma

Multicentrikus, 24 hónapos, randomizált, nyílt, aktív kontroll, párhuzamos kar, 2. fázisú vizsgálat a napi orális LUM-201-ről naiv kezelésben részesült, prepubertás korú, idiopátiás növekedési hormon hiányban (GHD) szenvedő gyermekeknél

Ez egy többnemzetiségű tárgyalás. A kísérlet célja a LUM-201 vizsgálata, mint a gyermekkori növekedési hormon hiány (PGHD) lehetséges kezelése, és egy prediktív dúsító marker (PEM) stratégia vizsgálata a LUM-201 terápiára valószínűleg reagáló alanyok kiválasztására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a vizsgálatban egy szűrővizsgálat lesz, amelynek során felmérik, hogy az alanyok alkalmasak-e a vizsgálati terápia megkezdésére. Miután az alanyok befejezték a szűrést, és ha megállapítást nyert, hogy alkalmasak, véletlenszerűen besorolják őket, hogy megkapják a LUM-201 napi három orális dózisának vagy a rekombináns humán növekedési hormon (rhGH) napi injekciójának egyikét. Minden tantárgy egyenlő eséllyel kerül be a négy csoport bármelyikébe.

A vizsgálat legfeljebb 24 hónapos kezelésből áll. A szűrést követően az alanyok 6 (rhGH csoportba sorolt ​​alanyok) vagy 10 (LUM-201 csoportba sorolt ​​alanyok) látogatásra térnek vissza a klinikára. Több ilyen klinikai látogatás során az alanyok fizikális vizsgálaton, vér- és vizeletgyűjtésen vesznek részt. A klinikai látogatások között 3 telefonhívás is lesz a tanulmányozó személyzettel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Ausztrália, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Egyesült Államok, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Egyesült Államok, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Egyesült Államok, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Izrael
    • Tiqwa
      • Petah Tiqwa, Tiqwa, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • Lengyelország
      • Bialystok, Lengyelország
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Lengyelország
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Lengyelország
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Lengyelország
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Lengyelország
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Lengyelország
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Lengyelország
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wrocław, Lengyelország
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Új Zéland, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az idiopátiás PGHD megállapított diagnózisa a standard diagnosztikai kritériumok alapján történik. A jogosult alanyoknak naivnak kell lenniük a kezelésre, és prepubertás korban kell lenniük.
  • Reggeli kortizol ≥ 7 µg/dl vagy stimulált kortizol ≥ 14 µg/dl.
  • A szűréskor legyen ≥ 3,0 év és ≤ 11,0 év lányoknál és ≤ 12,0 év fiúknál.
  • HT-SDS ≤ -2,0 vagy HT-SDS ≥ 2 SD alatt van az átlagos szülői HT-SDS alatt.
  • Az alapvonali magassági sebesség < 5,5 cm/év, legalább 6 hónapos növekedés alapján.
  • A csontéletkor ≥ 6 hónappal késik a kronológiai életkorhoz képest.
  • Prepubertás állapota van, amit a Tanner I. stádiumú emlőfejlődés bizonyít lányoknál és a heretérfogat < 4,0 ml fiúknál.
  • Lányoknál végezzen genetikai vizsgálati eredményeket, hogy kizárja a Turner-szindrómát. Ha rendelkezésre állnak a SHOX genetikai vizsgálati eredmények, akkor azoknak negatívnak kell lenniük.
  • Normális a pajzsmirigy működése. A hypothyreosisban diagnosztizált alanyoknak az 1. napot megelőzően legalább 30 napig sikeres kezelésben kell részesülniük.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen egészségügyi vagy genetikai állapot, amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor (MM) véleménye szerint független oka lehet az alacsony termetnek és/vagy korlátozhatja az exogén növekedési faktor kezelésre adott választ. (Példák: cukorbetegség, idiopátiás alacsony termet).
  • Orvosi vagy genetikai állapot, amely a vizsgáló és/vagy az MM véleménye szerint indokolatlan kockázatot jelent a LUM-201 vagy az rhGH használatához.
  • Bármilyen olyan gyógyszer alkalmazása, amely a Vizsgáló és/vagy MM véleménye szerint önállóan alacsony termetet okozhat, vagy korlátozza az exogén növekedési faktorokra adott választ (például glükokortikoidok).
  • Intracranialis tömeg (például agyalapi mirigy daganat, craniopharyngioma) bizonyítéka vagy kórtörténete.
  • Az agyalapi mirigy hiányának gyanúja, amit a maximális stimulált GH ≤ 3 ng/ml bizonyít két korábbi standard GH stimulációs teszten, vagy a hipofízis hiánya a GH-n és a pajzsmirigy funkción túl.
  • Alultápláltság, amelyet a kórtörténet igazol, vagy a testtömeg < 3. percentilis a jelenlegi magassághoz képest.
  • BMI > 95. percentilis.
  • A terhességi korhoz igazított születési súly < 5. percentilis (a terhességi korhoz kicsi).
  • A gerinc, a koponya vagy a teljes test besugárzásának története.
  • Kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy a CYP3A/4 mérsékelt vagy erős inhibitorai vagy erős induktorai, vagy olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy erősen gátolják a P-glikoproteint (P-gp) vagy a P-gp vagy a Multidrug és toxin extrudáló fehérje erős szubsztrátjait. 1 (MATE1).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LUM-201 (3,2 mg/kg/nap)
Drog: LUM-201
Szájon át naponta egyszer
Kísérleti: LUM-201 (0,8 mg/kg/nap)
Drog: LUM-201
Szájon át naponta egyszer
Kísérleti: LUM-201 (1,6 mg/kg/nap)
Drog: LUM-201
Szájon át naponta egyszer
Aktív összehasonlító: rhGH (34 µg/kg/nap)
Drog: rhGH Norditropin® toll (34 µg/kg)
Szubkután (s.c., bőr alá) beadva naponta egyszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PEM-stratégia által kiválasztott alanyok százalékos aránya, akik elérik a növekedési célt
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig
Éves magassági sebesség (AHV), állómagasságként mérve stadiométerrel
1. naptól 6. hónapig
AHV 6 hónap LUM-201 kezelés után az rhGH-hoz képest
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig
Mérendő éves magassági sebesség
1. naptól 6. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az első és a második értékelés és a PEM stratégiával való összhang mértéke.
Időkeret: Vetítés az 1. napig
A GH szérum csúcskoncentrációja a LUM-201 egyetlen provokatív dózisára adott válaszként
Vetítés az 1. napig
A nemkívánatos események előfordulása GHD-s gyermekeknél
Időkeret: 1. naptól 24. hónapig
Események száma
1. naptól 24. hónapig
Magasság standard eltérési pontszáma (SDS)
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Változás a HT-SDS-ben
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Magassági sebesség standard deviáció pontszáma (HV-SDS)
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Változás a HV-SDS-ben
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Súlyváltozás
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Súlyváltozás
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Súlyváltozás SDS
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Változás a súly-SDS-ben
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
A BMI változása
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
A BMI változása
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Változás a BMI SDS-ben
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Változás a BMI SDS-ben
1. naptól 6. hónapig és 12. hónapig
Csontkor
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig és 18. hónapig
A csontkor változása, a bal kéz és a csukló röntgenfelvételével mérve a Greulich & Pyle atlasz segítségével
1. naptól 6. hónapig és 18. hónapig
A LUM-201 farmakokinetikája
Időkeret: 1. naptól 6. és 12. hónapig
Szérumkoncentrációk (Cmax/ egyensúlyi állapot)
1. naptól 6. és 12. hónapig
GH Koncentráció a fenntartó kezelésre
Időkeret: 1. naptól 6. és 12. hónapig
Szérum GH koncentráció
1. naptól 6. és 12. hónapig
Inzulinszerű növekedési faktor 1 SDS
Időkeret: 1. naptól 6. és 12. hónapig
Az inzulinszerű növekedési faktor 1 szérumkoncentrációja
1. naptól 6. és 12. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lumos Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. november 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LUM-201-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány

Klinikai vizsgálatok a LUM-201

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel