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Estudio de fase 2 de LUM-201 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento (ensayo OraGrowtH210) (OraGrowtH210)

21 de mayo de 2026 actualizado por: Lumos Pharma

Un estudio multicéntrico, de 24 meses, aleatorizado, abierto, de control activo, de brazo paralelo, de fase 2 de LUM-201 oral diario en niños prepuberales sin tratamiento previo con deficiencia idiopática de la hormona del crecimiento (GHD)

Este es un ensayo multinacional. Los objetivos del ensayo son estudiar LUM-201 como un posible tratamiento para la deficiencia de hormona de crecimiento pediátrica (PGHD) e investigar una estrategia de marcador de enriquecimiento predictivo (PEM) para seleccionar sujetos que probablemente respondan a la terapia con LUM-201.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo tendrá una visita de selección con pruebas para evaluar si los sujetos son elegibles para comenzar la terapia del estudio. Una vez que los sujetos hayan completado la selección, y si se determina que son elegibles, serán aleatorizados para recibir una de las tres dosis orales diarias de LUM-201 o inyecciones diarias de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH). Todos los sujetos tendrán las mismas posibilidades de ser colocados en cualquiera de los cuatro grupos.

El ensayo consta de hasta 24 meses de tratamiento. Después de la selección, los sujetos volverán a la clínica para 6 (sujetos colocados en el grupo rhGH) o 10 visitas (sujetos colocados en el grupo LUM-201). Durante varias de estas visitas a la clínica, los sujetos tendrán un examen físico, muestras de sangre y orina. También habrá 3 llamadas telefónicas con el personal del estudio que se realizarán entre las visitas a la clínica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

104

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Estados Unidos, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Israel
    • Tiqwa
      • Petah Tikva, Tiqwa, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, Nueva Zelanda, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polonia
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polonia
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polonia
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polonia
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wroclaw, Polonia
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tener un diagnóstico establecido de PGHD idiopático según lo determinado por los criterios de diagnóstico estándar. Los sujetos elegibles deben ser ingenuos al tratamiento y ser prepuberales.
  • Cortisol matutino ≥ 7 µg/dL o cortisol estimulado ≥ 14 µg/dL.
  • En la selección, tener ≥ 3,0 años y ≤ 11,0 años para niñas y ≤ 12,0 años para niños.
  • Tener HT-SDS ≤ -2.0 o HT-SDS ≥ 2 SD por debajo de la media de HT-SDS de los padres.
  • Tener una velocidad de altura de referencia < 5,5 cm/año basada en al menos 6 meses de crecimiento.
  • Tener una edad ósea retrasada ≥ 6 meses con respecto a la edad cronológica.
  • Tener un estado prepuberal como lo demuestra el desarrollo mamario en estadio I de Tanner en las niñas y un volumen testicular < 4,0 ml en los niños.
  • En las niñas, obtenga los resultados de las pruebas genéticas para descartar el síndrome de Turner. Si los resultados de las pruebas genéticas SHOX están disponibles, deben ser negativos.
  • Tener una función tiroidea normal. Los sujetos diagnosticados con hipotiroidismo deben haber documentado un tratamiento exitoso durante al menos 30 días antes del Día 1.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición médica o genética que, a juicio del Investigador o Monitor Médico (MM), pueda ser una causa independiente de baja estatura y/o limite la respuesta al tratamiento con factores de crecimiento exógenos. (Ejemplos: diabetes, talla baja idiopática).
  • Una condición médica o genética que, en opinión del Investigador y/o MM, agrega un riesgo injustificado al uso de LUM-201 o rhGH.
  • Uso de cualquier medicamento que, a juicio del Investigador y/o MM, pueda independientemente causar baja estatura o limitar la respuesta a factores de crecimiento exógenos (Ejemplo: glucocorticoides).
  • Evidencia o antecedentes de una masa intracraneal (p. ej., tumor hipofisario, craneofaringioma).
  • Sospecha de ausencia de función pituitaria como lo demuestra una GH estimulada máxima ≤ 3 ng/mL en dos pruebas de estimulación de GH estándar de atención previa, o deficiencias pituitarias más allá de la GH y la función tiroidea.
  • Desnutrición evidenciada por antecedentes médicos o un peso corporal < percentil 3 para la altura actual.
  • IMC > percentil 95.
  • Peso al nacer ajustado por edad gestacional < percentil 5 (pequeño para la edad gestacional).
  • Antecedentes de irradiación espinal, craneal o corporal total.
  • Tratamiento con medicamentos que se sabe que actúan como inhibidores moderados o potentes o inductores potentes de CYP3A/4, o con medicamentos que se sabe que actúan como inhibidores potentes de la glicoproteína P (P-gp) o sustratos potentes de la gp-P o la proteína de extrusión de múltiples fármacos y toxinas 1 (COMPAÑERO1).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/día)
Droga: LUM-201
Administrado por vía oral una vez al día
Experimental: LUM-201 (0,8 mg/kg/día)
Droga: LUM-201
Administrado por vía oral una vez al día
Experimental: LUM-201 (1,6 mg/kg/día)
Droga: LUM-201
Administrado por vía oral una vez al día
Comparador activo: rhGH (34 µg/kg/día)
Droga: Pluma rhGH Norditropin® (34 µg/kg)
Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25; h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
Day 1 to Month 6
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Annualized height velocity to be measured.
Day 1 to Month 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Periodo de tiempo: Screening to Day 1
PEM Test Reproducibility Safety Population
Screening to Day 1
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Full Analysis Set Population month 6
Day 1 to Month 6
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
Full Analysis Set Population month 12
Day 1 to Month 12
Change in Weight From Baseline
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 6
Change in Weight From Baseline
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
Change in Weight from baseline
Day 1 to Month 12
Change in Weight SDS
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 6
Change in Weight SDS
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
Day 1 to Month 12
Change in Body Mass Index (BMI)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Change in BMI from baseline
Day 1 to Month 6
Change in BMI
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Day 1 to Month 6
Change in BMI SDS
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Day 1 to Month 12
Bone Age
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 6
Bone Age
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 18
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
Day 1 to Month 18
Pharmacokinetics of LUM-201
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 6
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
Day 1 to Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Periodo de tiempo: Month 6
Serum GH concentration
Month 6
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Periodo de tiempo: Month 12
Serum GH concentration
Month 12
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Periodo de tiempo: Month 6
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 6
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Periodo de tiempo: Month 12
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis. Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex. Normal range is typically -2 to +2 SDS. A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
Month 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lumos Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

4 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

4 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

4 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM-201-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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