Фаза 2 исследования LUM-201 у детей с дефицитом гормона роста (испытание OraGrowtH210) (OraGrowtH210)
21 мая 2026 г. обновлено: Lumos Pharma
Многоцентровое, 24-месячное, рандомизированное, открытое, активное контрольное, параллельное исследование фазы 2 ежедневного перорального приема LUM-201 у детей препубертатного возраста, не получавших лечения, с идиопатическим дефицитом гормона роста (ДГР)
Это многонациональное испытание.
Целями исследования являются изучение LUM-201 в качестве возможного средства лечения дефицита гормона роста у детей (PGHD) и исследование стратегии прогностического маркера обогащения (PEM) для выбора субъектов, которые могут ответить на терапию LUM-201.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом испытании будет один скрининговый визит с тестами для оценки того, подходят ли субъекты для начала исследуемой терапии. После того, как субъекты завершат скрининг, и если они будут признаны подходящими, они будут рандомизированы для получения одной из трех пероральных ежедневных доз LUM-201 или ежедневных инъекций рекомбинантного человеческого гормона роста (rhGH). Все испытуемые будут иметь равные шансы попасть в любую из четырех групп.
Испытание состоит из до 24 месяцев лечения. После скрининга субъекты возвращаются в клинику на 6 (субъекты, помещенные в группу rhGH) или 10 посещений (субъекты, помещенные в группу LUM-201). Во время нескольких из этих визитов в клинику испытуемые будут проходить медицинский осмотр, собирать кровь и мочу. Также будет 3 телефонных звонка с исследовательским персоналом, которые состоятся между визитами в клинику.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
104
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Австралия, 2605
- Canberra Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Tiqwa
-
Petah Tikva, Tiqwa, Израиль, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- Liggins Institute, University of Auckland
-
-
Wellington Region
-
Newtown, Wellington Region, Новая Зеландия, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
-
-
-
-
-
Bialystok, Польша
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
-
Lodz, Польша
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie, Польша
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
-
Rzeszów, Польша
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin, Польша
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Польша
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Польша
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Wroclaw, Польша
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Соединенные Штаты, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Novak Center For Childrens Health
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- UBMD Pediatrics
-
Mount Sinai, New York, Соединенные Штаты, 30093
- The Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Соединенные Штаты, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
Kyiv, Украина, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Иметь установленный диагноз идиопатического PGHD согласно стандартным диагностическим критериям. Подходящие субъекты должны быть наивными к лечению и быть в препубертатном возрасте.
- Утренний кортизол ≥ 7 мкг/дл или стимулированный кортизол ≥ 14 мкг/дл.
- При скрининге быть ≥ 3,0 лет и ≤ 11,0 лет для девочек и ≤ 12,0 лет для мальчиков.
- Иметь HT-SDS ≤ -2,0 или HT-SDS ≥ 2 SD ниже среднего родительского HT-SDS.
- Иметь базовую скорость роста < 5,5 см/год на основании не менее 6 месяцев роста.
- Костный возраст отстает на ≥ 6 месяцев по сравнению с хронологическим возрастом.
- Имеют препубертатный статус, о чем свидетельствует развитие груди I стадии по Таннеру у девочек и объем яичек <4,0 мл у мальчиков.
- У девочек иметь результаты генетического тестирования, чтобы исключить синдром Тернера. Если доступны результаты генетического тестирования SHOX, они должны быть отрицательными.
- Иметь нормальную функцию щитовидной железы. Субъекты с диагнозом гипотиреоз должны иметь документально подтвержденное успешное лечение как минимум за 30 дней до дня 1.
Критерий исключения:
- Любое медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя (ММ), может быть независимой причиной низкого роста и/или ограничивать ответ на лечение экзогенным фактором роста. (Примеры: сахарный диабет, идиопатическая низкорослость).
- Медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению исследователя и/или ММ, увеличивает неоправданный риск использования LUM-201 или rhGH.
- Использование любых лекарств, которые, по мнению исследователя и/или ММ, могут самостоятельно вызывать низкорослость или ограничивать реакцию на экзогенные факторы роста (пример: глюкокортикоиды).
- Доказательства или история внутричерепного образования (например, опухоль гипофиза, краниофарингиома).
- Подозрение на отсутствие функции гипофиза, о чем свидетельствует максимальный уровень стимулированного ГР ≤ 3 нг/мл в двух предшествующих стандартных тестах на стимуляцию ГР, или недостаточность гипофиза помимо ГР и функции щитовидной железы.
- Недоедание, о чем свидетельствует история болезни или масса тела < 3-го процентиля для текущего роста.
- ИМТ > 95-го процентиля.
- Масса тела при рождении с поправкой на гестационный возраст < 5-го процентиля (маленькая для гестационного возраста).
- История облучения позвоночника, черепа или всего тела.
- Лечение препаратами, которые, как известно, действуют как умеренные или сильные ингибиторы или сильные индукторы CYP3A/4, или препаратами, которые, как известно, действуют как сильные ингибиторы P-гликопротеина (P-gp) или мощные субстраты P-gp, или мультилекарственный и токсинный белок экструзии 1 (МАТЕ1).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЛУМ-201 (3,2 мг/кг/день)
|
Вводят перорально один раз в день
|
|
Экспериментальный: ЛУМ-201 (0,8 мг/кг/сут)
|
Вводят перорально один раз в день
|
|
Экспериментальный: ЛУМ-201 (1,6 мг/кг/день)
|
Вводят перорально один раз в день
|
|
Активный компаратор: рчГР (34 мкг/кг/день)
|
Вводят подкожно (п/к, под кожу) 1 раз в сутки.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity to be measured.
|
Day 1 to Month 6
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Временное ограничение: Screening to Day 1
|
PEM Test Reproducibility Safety Population
|
Screening to Day 1
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Full Analysis Set Population month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Full Analysis Set Population month 12
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight From Baseline
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight From Baseline
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight SDS
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight SDS
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Body Mass Index (BMI)
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in BMI SDS
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI SDS
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Day 1 to Month 12
|
|
Bone Age
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 6
|
|
Bone Age
Временное ограничение: Day 1 to Month 18
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 18
|
|
Pharmacokinetics of LUM-201
Временное ограничение: Day 1 to Month 6
|
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Временное ограничение: Month 6
|
Serum GH concentration
|
Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Временное ограничение: Month 12
|
Serum GH concentration
|
Month 12
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Временное ограничение: Month 6
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 6
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Временное ограничение: Month 12
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 октября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 ноября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания костей
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Гипоталамические заболевания
- Гипофизарные заболевания
- Болезни костей, эндокринные
- Болезни костей, развитие
- Карликовость
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
Другие идентификационные номера исследования
- LUM-201-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .