Estudo de Fase 2 de LUM-201 em Crianças com Deficiência do Hormônio do Crescimento (Estudo OraGrowtH210) (OraGrowtH210)
21 de maio de 2026 atualizado por: Lumos Pharma
Um estudo multicêntrico, de 24 meses, randomizado, aberto, controle ativo, braço paralelo, fase 2 de LUM-201 oral diário em crianças pré-púberes sem tratamento prévio com deficiência idiopática do hormônio do crescimento (GHD)
Este é um ensaio multinacional.
Os objetivos do estudo são estudar o LUM-201 como um possível tratamento para a Deficiência do Hormônio do Crescimento Pediátrico (PGHD) e investigar uma estratégia de marcador preditivo de enriquecimento (PEM) para selecionar indivíduos com probabilidade de responder à terapia com LUM-201.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo terá uma visita de triagem com testes para avaliar se os indivíduos são elegíveis para iniciar a terapia do estudo. Depois que os indivíduos concluírem a triagem e se forem considerados elegíveis, eles serão randomizados para receber uma das três doses orais diárias de LUM-201 ou injeções diárias de hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH). Todos os indivíduos terão a mesma chance de serem colocados em qualquer um dos quatro grupos.
O julgamento consiste em até 24 meses de tratamento. Após a triagem, os indivíduos retornarão à clínica para 6 (indivíduos colocados no grupo rhGH) ou 10 visitas (indivíduos colocados no grupo LUM-201). Durante várias dessas visitas clínicas, os indivíduos farão um exame físico, sangue e coletas de urina. Haverá também 3 telefonemas com a equipe do estudo que ocorrerão entre as visitas clínicas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
104
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran, Australian Capital Territory, Austrália, 2605
- Canberra Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Novak Center For Childrens Health
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Pediatrics
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Mount Sinai, New York, Estados Unidos, 30093
- The Mount Sinai Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Tiqwa
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Petah Tikva, Tiqwa, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
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Auckland, Nova Zelândia
- Liggins Institute, University of Auckland
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Wellington Region
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Newtown, Wellington Region, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
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Bialystok, Polônia
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
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Lodz, Polônia
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Pomorskie, Polônia
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
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Rzeszów, Polônia
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
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Szczecin, Polônia
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw, Polônia
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw, Polônia
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Wroclaw, Polônia
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
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Kyiv, Ucrânia, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico estabelecido de PGHD idiopático conforme determinado pelos critérios diagnósticos padrão. Os indivíduos elegíveis devem ser virgens de tratamento e ser pré-púberes.
- Cortisol matinal ≥ 7 µg/dL ou cortisol estimulado ≥ 14 µg/dL.
- Na triagem, ser ≥ 3,0 anos e ≤ 11,0 anos para meninas e ≤ 12,0 anos para meninos.
- Ter HT-SDS ≤ -2,0 ou HT-SDS ≥ 2 DP abaixo da média de HT-SDS dos pais.
- Ter uma velocidade de crescimento basal < 5,5 cm/ano com base em pelo menos 6 meses de crescimento.
- Ter uma idade óssea atrasada ≥ 6 meses em relação à idade cronológica.
- Ter estado pré-púbere evidenciado pelo desenvolvimento das mamas no estágio I de Tanner em meninas e volume testicular < 4,0 mL em meninos.
- Em meninas, obter resultados de testes genéticos para descartar a síndrome de Turner. Se os resultados dos testes genéticos SHOX estiverem disponíveis, eles precisam ser negativos.
- Têm função tireoidiana normal. Indivíduos diagnosticados com hipotireoidismo devem ter documentado tratamento bem-sucedido por pelo menos 30 dias antes do Dia 1.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica ou genética que, na opinião do Investigador ou Monitor Médico (MM), possa ser uma causa independente de baixa estatura e/ou limitar a resposta ao tratamento com fator de crescimento exógeno. (Exemplos: diabetes, baixa estatura idiopática).
- Uma condição médica ou genética que, na opinião do investigador e/ou MM, adiciona risco injustificado ao uso de LUM-201 ou rhGH.
- Uso de qualquer medicamento que, na opinião do Investigador e/ou MM, possa causar de forma independente baixa estatura ou limitar a resposta a fatores de crescimento exógenos (Exemplo: glicocorticóides).
- Evidência ou história de uma massa intracraniana (por exemplo, tumor hipofisário, craniofaringioma).
- Suspeita de função hipofisária ausente, conforme evidenciado por um GH estimulado máximo ≤ 3 ng/mL em dois testes de estimulação de GH padrão de tratamento anteriores, ou deficiências pituitárias além do GH e da função tireoidiana.
- Desnutrição evidenciada pelo histórico médico ou peso corporal < 3º percentil para a altura atual.
- IMC > percentil 95.
- Peso ao nascer ajustado para a idade gestacional < percentil 5 (pequeno para a idade gestacional).
- História de irradiação espinhal, craniana ou total do corpo.
- Tratamento com medicamentos conhecidos por atuarem como inibidores moderados ou fortes ou fortes indutores de CYP3A/4, ou com medicamentos conhecidos por atuarem como fortes inibidores de glicoproteína P (P-gp) ou substratos potentes de P-gp ou Multidrug e proteína de extrusão de toxina 1 (MATE1).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/dia)
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Administrado por via oral uma vez ao dia
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Experimental: LUM-201 (0,8 mg/kg/dia)
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Administrado por via oral uma vez ao dia
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Experimental: LUM-201 (1,6 mg/kg/dia)
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Administrado por via oral uma vez ao dia
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Comparador Ativo: rhGH (34 µg/kg/dia)
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Prazo: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
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Day 1 to Month 6
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AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Prazo: Day 1 to Month 6
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Annualized height velocity to be measured.
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Day 1 to Month 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Prazo: Screening to Day 1
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PEM Test Reproducibility Safety Population
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Screening to Day 1
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Prazo: Day 1 to Month 6
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Full Analysis Set Population month 6
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Day 1 to Month 6
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Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Prazo: Day 1 to Month 12
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Full Analysis Set Population month 12
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight From Baseline
Prazo: Day 1 to Month 6
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Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight From Baseline
Prazo: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in Weight SDS
Prazo: Day 1 to Month 6
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 6
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Change in Weight SDS
Prazo: Day 1 to Month 12
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Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
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Day 1 to Month 12
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Change in Body Mass Index (BMI)
Prazo: Day 1 to Month 6
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Change in BMI from baseline
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Day 1 to Month 6
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Change in BMI
Prazo: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
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Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS
Prazo: Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
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Change in BMI SDS
Prazo: Day 1 to Month 12
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Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Day 1 to Month 12
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Bone Age
Prazo: Day 1 to Month 6
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 6
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Bone Age
Prazo: Day 1 to Month 18
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Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
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Day 1 to Month 18
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Pharmacokinetics of LUM-201
Prazo: Day 1 to Month 6
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Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
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Day 1 to Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Prazo: Month 6
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Serum GH concentration
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Month 6
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Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Prazo: Month 12
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Serum GH concentration
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Month 12
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Prazo: Month 6
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 6
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Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Prazo: Month 12
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Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
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Month 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
4 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
4 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de outubro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
4 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LUM-201-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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