Badanie fazy 2 LUM-201 u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (badanie OraGrowtH210) (OraGrowtH210)
21 maja 2026 zaktualizowane przez: Lumos Pharma
Wieloośrodkowe, 24-miesięczne, randomizowane, otwarte badanie z aktywną kontrolą, ramię równoległe, badanie fazy 2 codziennego podawania doustnego LUM-201 u nieleczonych dzieci przed okresem dojrzewania z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu (GHD)
To jest międzynarodowy proces.
Celem badania jest zbadanie LUM-201 jako możliwego leczenia niedoboru hormonu wzrostu u dzieci (PGHD) oraz zbadanie strategii predykcyjnego markera wzbogacenia (PEM) w celu wybrania pacjentów, którzy prawdopodobnie zareagują na terapię LUM-201.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie będzie miało jedną wizytę przesiewową z testami oceniającymi, czy uczestnicy kwalifikują się do rozpoczęcia badanej terapii. Gdy uczestnicy zakończą badania przesiewowe i zostaną uznani za kwalifikujących się, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania jednej z trzech doustnych dawek dziennych LUM-201 lub codziennych zastrzyków rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (rhGH). Wszyscy badani będą mieli równe szanse na umieszczenie w dowolnej z czterech grup.
Badanie obejmuje maksymalnie 24 miesiące leczenia. Po skriningu osoby wracają do kliniki na 6 (osoby zakwalifikowane do grupy rhGH) lub 10 wizyt (osoby zakwalifikowane do grupy LUM-201). Podczas kilku z tych wizyt w klinice pacjenci będą mieli badanie fizykalne, pobieranie krwi i moczu. Między wizytami w klinice odbędą się również 3 rozmowy telefoniczne z personelem badawczym.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
104
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Tiqwa
-
Petah Tikva, Tiqwa, Izrael, 4920235
- Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia
- Liggins Institute, University of Auckland
-
-
Wellington Region
-
Newtown, Wellington Region, Nowa Zelandia, 6021
- Wellington Regional Hospital CCDHB
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska
- Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
-
Lodz, Polska
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Pomorskie, Polska
- Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
-
Rzeszów, Polska
- klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
-
Szczecin, Polska
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polska
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polska
- SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Wroclaw, Polska
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Novak Center For Childrens Health
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
- UBMD Pediatrics
-
Mount Sinai, New York, Stany Zjednoczone, 30093
- The Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04114
- State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć ustaloną diagnozę idiopatycznego PGHD zgodnie ze standardowymi kryteriami diagnostycznymi. Kwalifikujący się uczestnicy muszą nie być wcześniej leczeni i być w wieku przedpokwitaniowym.
- Kortyzol poranny ≥ 7 µg/dl lub kortyzol stymulowany ≥ 14 µg/dl.
- Podczas badania przesiewowego mieć ≥ 3,0 lat i ≤ 11,0 lat dla dziewcząt i ≤ 12,0 lat dla chłopców.
- Mieć HT-SDS ≤ -2,0 lub HT-SDS ≥ 2 SD poniżej średniej rodzicielskiej HT-SDS.
- Mieć wyjściową szybkość wzrastania < 5,5 cm/rok w oparciu o co najmniej 6 miesięcy wzrostu.
- Opóźnienie wieku kostnego o ≥ 6 miesięcy w stosunku do wieku chronologicznego.
- Mieć stan przedpokwitaniowy, o czym świadczy rozwój piersi w I stadium Tannera u dziewcząt i objętość jąder < 4,0 ml u chłopców.
- U dziewcząt należy wykonać badania genetyczne, aby wykluczyć zespół Turnera. Jeśli dostępne są wyniki testów genetycznych SHOX, muszą być negatywne.
- Mieć normalną czynność tarczycy. Osoby, u których zdiagnozowano niedoczynność tarczycy, muszą mieć udokumentowane skuteczne leczenie przez co najmniej 30 dni przed Dniem 1.
Kryteria wyłączenia:
- Każda choroba lub choroba genetyczna, która w opinii Badacza lub Monitora Medycznego (MM) może być niezależną przyczyną niskiego wzrostu i/lub ograniczać odpowiedź na leczenie egzogennym czynnikiem wzrostu. (Przykłady: cukrzyca, idiopatyczny niski wzrost).
- Choroba medyczna lub genetyczna, która w opinii Badacza i/lub MM zwiększa nieuzasadnione ryzyko stosowania LUM-201 lub rhGH.
- Stosowanie jakichkolwiek leków, które w opinii badacza i/lub MM mogą niezależnie powodować niski wzrost lub ograniczać odpowiedź na egzogenne czynniki wzrostu (przykład: glikokortykosteroidy).
- Dowody lub historia guza wewnątrzczaszkowego (np. guz przysadki, czaszkogardlak).
- Podejrzenie braku funkcji przysadki, na co wskazuje maksymalne stymulowane stężenie GH ≤ 3 ng/ml w dwóch wcześniejszych standardowych testach stymulacji GH lub niedobory przysadki wykraczające poza GH i czynność tarczycy.
- Niedożywienie stwierdzone w wywiadzie medycznym lub masa ciała < 3 percentyla dla aktualnego wzrostu.
- BMI > 95 percentyl.
- Masa urodzeniowa dostosowana do wieku ciążowego < 5 percentyla (mała jak na wiek ciążowy).
- Historia napromieniania kręgosłupa, czaszki lub całego ciała.
- Leczenie lekami, o których wiadomo, że działają jako umiarkowane lub silne inhibitory lub silne induktory CYP3A/4, lub lekami, o których wiadomo, że działają jako silne inhibitory P-glikoproteiny (P-gp) lub silnych substratów P-gp lub białek ekstruzyjnych wielu leków i toksyn 1 (MATERIAŁY 1).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LUM-201 (3,2 mg/kg/dzień)
|
Podawany doustnie raz dziennie
|
|
Eksperymentalny: LUM-201 (0,8 mg/kg/dzień)
|
Podawany doustnie raz dziennie
|
|
Eksperymentalny: LUM-201 (1,6 mg/kg/dzień)
|
Podawany doustnie raz dziennie
|
|
Aktywny komparator: rhGH (34 µg/kg/dzień)
|
Podawany podskórnie (podskórnie) raz dziennie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Growth Response From Day 1 to Month 6 (AHV >= 6.85 cm/yr)
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity (AHV); Height is measured in triplicate, by a calibrated stadiometer and taking the mean value AVH equation is (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = height measured at day 1 h2 = height measured at month 6 t1 = day 1 t2 = month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
AHV After 6 Months on LUM-201 Compared to rhGH
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Annualized height velocity to be measured.
|
Day 1 to Month 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With a Positive Result on Both PEM Tests (at Screening and on Day 1)
Ramy czasowe: Screening to Day 1
|
PEM Test Reproducibility Safety Population
|
Screening to Day 1
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Full Analysis Set Population month 6
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS)
Ramy czasowe: Day 1 to Month 12
|
Full Analysis Set Population month 12
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight From Baseline
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight From Baseline
Ramy czasowe: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Weight SDS
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in Weight SDS
Ramy czasowe: Day 1 to Month 12
|
Change in Weight-SDS (Standard Deviation Score)
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in Body Mass Index (BMI)
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI from baseline
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI
Ramy czasowe: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI (Body Mass Index) from baseline
|
Day 1 to Month 12
|
|
Change in BMI SDS
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Change in BMI SDS
|
Day 1 to Month 6
|
|
Change in BMI SDS
Ramy czasowe: Day 1 to Month 12
|
Change in BMI SDS This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Day 1 to Month 12
|
|
Bone Age
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 6
|
|
Bone Age
Ramy czasowe: Day 1 to Month 18
|
Change in bone age, measured by X-ray of left hand and wrist using Greulich & Pyle atlas
|
Day 1 to Month 18
|
|
Pharmacokinetics of LUM-201
Ramy czasowe: Day 1 to Month 6
|
Serum concentrations at 30 minutes (Cmax/Steady State)
|
Day 1 to Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Ramy czasowe: Month 6
|
Serum GH concentration
|
Month 6
|
|
Growth Hormone (GH) Concentration on Maintenance Treatment
Ramy czasowe: Month 12
|
Serum GH concentration
|
Month 12
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Ramy czasowe: Month 6
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 6
|
|
Insulin-like Growth Factor 1 SDS
Ramy czasowe: Month 12
|
Serum concentrations of insulin-like growth factor 1 This is not a Z-Score analysis.
Standard deviation score of 0 is the population mean for the age/sex.
Normal range is typically -2 to +2 SDS.
A positive score is an improvement and a negative score a decrease.
|
Month 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby przysadki
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby kości, rozwojowe
- Karłowatość
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- LUM-201-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .