Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 LUM-201 u dětí s nedostatkem růstového hormonu (zkouška OraGrowtH210) (OraGrowtH210)

18. února 2024 aktualizováno: Lumos Pharma

Multicentrická, 24měsíční, randomizovaná, otevřená, aktivní kontrola, paralelní rameno, studie fáze 2 denního perorálního LUM-201 u dětí před pubertou s idiopatickým nedostatkem růstového hormonu (GHD), které dosud nebyly léčeny.

Toto je mnohonárodní soud. Cílem studie je studovat LUM-201 jako možnou léčbu nedostatku dětského růstového hormonu (PGHD) a prozkoumat strategii prediktivního obohacení markerů (PEM) pro výběr subjektů, u nichž je pravděpodobné, že budou reagovat na léčbu LUM-201.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude mít jednu screeningovou návštěvu s testy k posouzení, zda jsou subjekty způsobilé k zahájení studijní terapie. Jakmile jedinci dokončí screening a pokud se určí, že jsou způsobilí, budou randomizováni tak, aby dostávali jednu ze tří orálních denních dávek LUM-201 nebo denních injekcí rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH). Všechny subjekty budou mít stejnou šanci na umístění do kterékoli ze čtyř skupin.

Zkouška sestává z léčby po dobu až 24 měsíců. Po screeningu se subjekty vrátí na kliniku na 6 (subjekty zařazené do skupiny rhGH) nebo 10 návštěv (subjekty zařazené do skupiny LUM-201). Během několika těchto návštěv kliniky budou mít subjekty fyzickou prohlídku, odběr krve a moči. Mezi návštěvami kliniky proběhnou také 3 telefonáty se studijním personálem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Austrálie, 2605
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Department of Pediatrics and Endocrinology- Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Izrael
    • Tiqwa
      • Petah Tiqwa, Tiqwa, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center Institute for Endocrinology and Diabetes National Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Liggins Institute, University of Auckland
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Nový Zéland, 6021
        • Wellington Regional Hospital CCDHB
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko
        • Klinika Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im.Ludwika Zamenhofa w Białymstoku
      • Lodz, Polsko
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Pomorskie, Polsko
        • Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdansk
      • Rzeszów, Polsko
        • klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej
      • Szczecin, Polsko
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polsko
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polsko
        • SP Dziecięcy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Wrocław, Polsko
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii Wieku Rozwojowego UM
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Spojené státy, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Novak Center For Childrens Health
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • UBMD Pediatrics
      • Mount Sinai, New York, Spojené státy, 30093
        • The Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Grossman school of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center, Pediatric Diabetes and Endocrinology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Diabetes & Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 04114
        • State Institution 'V. P. Komissarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of the National academy of medical science of Ukraine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít stanovenou diagnózu idiopatické PGHD podle standardních diagnostických kritérií. Způsobilé subjekty musí být naivní na léčbu a být předpubertální.
  • Ranní kortizol ≥ 7 µg/dl nebo stimulovaný kortizol ≥ 14 µg/dl.
  • Při screeningu být ≥ 3,0 let a ≤ 11,0 let pro dívky a ≤ 12,0 let pro chlapce.
  • Mít HT-SDS ≤ -2,0 nebo HT-SDS ≥ 2 SD pod průměrnou rodičovskou HT-SDS.
  • Mít základní rychlost výšky < 5,5 cm/rok na základě alespoň 6 měsíců růstu.
  • Mít kostní věk opožděný o ≥ 6 měsíců s ohledem na chronologický věk.
  • Mít prepubertální stav, o čemž svědčí Tannerovo stadium I vývoje prsů u dívek a objem varlat < 4,0 ml u chlapců.
  • U dívek nechte výsledky genetického vyšetření vyloučit Turnerův syndrom. Pokud jsou k dispozici výsledky genetického testování SHOX, musí být negativní.
  • Mít normální funkci štítné žlázy. Subjekty s diagnózou hypotyreózy musí mít zdokumentovanou úspěšnou léčbu po dobu alespoň 30 dnů před 1. dnem.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní nebo genetický stav, který může být podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru (MM) nezávislou příčinou nízkého vzrůstu a/nebo omezovat odpověď na léčbu exogenním růstovým faktorem. (Příklady: diabetes, idiopatický malý vzrůst).
  • Zdravotní nebo genetický stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo MM zvyšuje neopodstatněné riziko užívání LUM-201 nebo rhGH.
  • Použití jakékoli medikace, která podle názoru zkoušejícího a/nebo MM může nezávisle způsobit malý vzrůst nebo omezit odpověď na exogenní růstové faktory (Příklad: glukokortikoidy).
  • Důkaz nebo anamnéza intrakraniálního útvaru (např. nádor hypofýzy, kraniofaryngiom).
  • Podezření na chybějící funkci hypofýzy, o čemž svědčí maximální stimulovaný GH ≤ 3 ng/ml ve dvou předchozích standardních testech péče o stimulaci GH, nebo deficience hypofýzy nad rámec GH a funkce štítné žlázy.
  • Podvýživa doložená anamnézou nebo tělesnou hmotností < 3. percentil pro aktuální výšku.
  • BMI > 95. percentil.
  • Gestační věkově přizpůsobená porodní hmotnost < 5. percentil (malá vzhledem ke gestačnímu věku).
  • Historie ozáření páteře, lebky nebo celého těla.
  • Léčba léky, o nichž je známo, že působí jako středně silné nebo silné inhibitory nebo silné induktory CYP3A/4, nebo léky, o nichž je známo, že působí jako silné inhibitory P-glykoproteinu (P-gp) nebo silnými substráty P-gp nebo Multidrug and toxin extrusion protein 1 (MATE1).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LUM-201 (3,2 mg/kg/den)
Lék: LUM-201
Podává se perorálně jednou denně
Experimentální: LUM-201 (0,8 mg/kg/den)
Lék: LUM-201
Podává se perorálně jednou denně
Experimentální: LUM-201 (1,6 mg/kg/den)
Lék: LUM-201
Podává se perorálně jednou denně
Aktivní komparátor: rhGH (34 µg/kg/den)
Lék: rhGH Norditropin® pero (34 µg/kg)
Podává se subkutánně (s.c., pod kůži) jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů vybraných podle strategie PEM, které splňují cílový růst
Časové okno: Den 1 až měsíc 6
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) měřená jako výška ve stoje pomocí stadiometru
Den 1 až měsíc 6
AHV po 6 měsících na LUM-201 ve srovnání s rhGH
Časové okno: Den 1 až měsíc 6
Anualizovaná výšková rychlost, která má být měřena
Den 1 až měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupeň shody mezi prvním a druhým hodnocením se strategií PEM.
Časové okno: Promítání do dne 1
Maximální sérová koncentrace GH v reakci na jednu provokativní dávku LUM-201
Promítání do dne 1
Výskyt nežádoucích účinků u dětí s GHD
Časové okno: Den 1 až měsíc 24
Počet událostí
Den 1 až měsíc 24
Skóre směrodatné odchylky výšky (SDS)
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna v HT-SDS
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Skóre směrodatné odchylky rychlosti výšky (HV-SDS)
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna v HV-SDS
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna hmotnosti
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna hmotnosti
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna v SDS hmotnosti
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna hmotnosti-SDS
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna BMI
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna BMI
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna BMI SDS
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Změna BMI SDS
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 12
Kostní věk
Časové okno: Den 1 až měsíc 6 a měsíc 18
Změna kostního věku měřená rentgenovým snímkem levé ruky a zápěstí pomocí atlasu Greulich & Pyle
Den 1 až měsíc 6 a měsíc 18
Farmakokinetika LUM-201
Časové okno: Den 1 až 6. a 12. měsíc
Koncentrace v séru (Cmax/Ustálený stav)
Den 1 až 6. a 12. měsíc
GH Koncentrace na udržovací léčbu
Časové okno: Den 1 až 6. a 12. měsíc
Koncentrace GH v séru
Den 1 až 6. a 12. měsíc
SDS inzulinu podobný růstový faktor 1
Časové okno: Den 1 až 6. a 12. měsíc
Sérové ​​koncentrace inzulinu podobného růstového faktoru 1
Den 1 až 6. a 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lumos Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM-201-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu

Klinické studie na LUM-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit