出血している血小板減少症患者の研究におけるトロンボソーム®
2023年5月22日 更新者：Cellphire Therapeutics, Inc.
出血性血小板減少症患者におけるThrombosomes®対液体貯蔵血小板（LSP）の前向き、多施設、無作為化、非盲検第2相、並行、用量範囲設定複数用量試験
このプロスペクティブ、多施設、無作為化、非盲検、第 2 相、並行、用量範囲、多用量試験では、患者を 3 つのトロンボソーム用量群と 1 つの対照液体貯蔵血小板 (LSP) 群に登録し、用量漸増法で評価します。 、安全性、出血への影響、および標準治療であるLSPと比較した同種異系トロンボソームの用量増加の凝固測定への予備的効果。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
一時的に利用できません 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Haifa、イスラエル
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Bergen、ノルウェー
- Helse Bergen Haukeland University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
(a) と (b) の両方で定義される TCP の成人 (18 歳以上):
- ≤ 70,000 血小板/μL 血液の血小板数
(1-3) のいずれか 1 つ以上:
- 血液悪性腫瘍、骨髄増殖性疾患、骨髄異形成症候群、または形成不全の確定診断
- 化学療法、免疫療法、放射線療法または造血幹細胞移植を受けている
- LSP の連続輸血で 2 回の 1 時間 CCI が 5,000 未満であると定義されるか、またはローカル サイト ポリシーで定義されている血小板輸血に不応性 (Sacher, 2003)
- 2または3のWHO出血スコア
- -直接または法的に承認された代理人を通じてインフォームドコンセントを提供し、治療と監視を順守できる
- 出産の可能性のある女性の陰性妊娠検査
除外基準:
- -過去3か月以内の静脈血栓症、塞栓症、または虚血に関連する障害または状態
- -過去6か月以内の虚血、脳卒中、心筋梗塞、またはステント留置を含む動脈血栓症に関連する障害または状態
- 左心耳閉塞装置の弁交換および/または修理
- -CAR-T細胞療法に関連する類洞閉塞症候群（静脈閉塞性疾患）またはサイトカイン放出症候群
- 血液製剤の受け入れ拒否
- 肝酵素の血中濃度が正常値の上限の 3 倍を超える (ULN)
- -3×ULNを超える血中クレアチニンレベル
- -血小板阻害薬、シクロオキシゲナーゼ-2（COX-2）阻害薬、または非ステロイド系抗炎症薬を注入前5日以内に投与された
- -現在（ランダム化の時点で）抗凝固療法または抗血小板療法を受けています。 ラインクロットの低用量予防は除外されません。
- -トラネキサム酸（TXA）またはイプシロンアミノカプロン酸（EACA、Amicar）以外の凝固促進剤（例：DDAVP、組換え第VIIa因子またはプロトロンビン複合体濃縮物（PCC））の受領、最初の注入から48時間以内、または既知の凝固亢進状態
- -腰椎穿刺、網膜出血または消化管出血のみによるWHO出血スコア2、または腰椎穿刺のみによるWHO出血スコア3
- 現在の治療サイクルの一部としてL-アスパラギナーゼを摂取している
- -既知の遺伝性または後天性出血性疾患を含むが、これらに限定されない：後天性貯蔵プール欠損症または血小板阻害を伴うパラタンパク血症
- -抗リン脂質症候群を含む、既知の遺伝性または後天性の血栓性障害（ループス抗凝固薬または血栓症のない抗リン脂質血清学陽性の人は除外されません。）
- アヌリア
- 透析中
- 基礎疾患の治療以外で、初回注入前1ヶ月以内に治験薬を受領した患者
- -妊娠中または授乳中の女性、または研究製品の服用中および服用後30日間避妊を望まない女性（女性）。 効果的な避妊の証拠は、医師の裁量で使用することができます
- -治験責任医師の意見では、患者の能力を損なう可能性がある急性または慢性の医学的障害 研究治療を受けるまたはそれに反応する
- -治験薬または対照薬の注入が成功したこの研究への以前の参加
- -現在、原疾患プロセスに関連しない、または血小板輸血、血小板成長因子、またはその他の凝固促進剤を含む他の試験に登録されています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：トロンボソーム 低用量
|
ヒト血小板由来凍結乾燥止血剤
|
|
実験的：トロンボソーム中用量
|
ヒト血小板由来凍結乾燥止血剤
|
|
実験的：トロンボソーム高用量
|
ヒト血小板由来凍結乾燥止血剤
|
|
アクティブコンパレータ：液体保存血小板（対照）
|
白血球減少アフェレーシス血小板または全血由来のプールされた濃縮血小板相当物 (4-6 単位)
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
一次有効性エンドポイント
時間枠：初回注入の 24 時間後に評価
|
最初の出血部位での出血の停止または減少は、注入の 12 時間前に取得された 1 日目のベースラインでの最も重篤な出血部位に基づいており、最初の 24 時間後に評価された WHO (世界保健機関) の出血スコアの順序変化によって証明されます。注入。
|
初回注入の 24 時間後に評価
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
WHO (世界保健機関) グレード 2a 以上の出血なしで生存している日数によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：最初のトロンボソームまたは LSP 注入の 7 日後
|
最初のトロンボソームまたは LSP 注入後、最初の 7 日間でグレード 2 以上の出血があり、WHO (世界保健機関) なしで生存している日数
|
最初のトロンボソームまたは LSP 注入の 7 日後
|
|
30 日死亡率によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：初回注入後 30 日 (+/- 2 日)
|
トロンボソームの初回注入後または対照としてのLSPの初回注入後30日間の死亡率
|
初回注入後 30 日 (+/- 2 日)
|
|
WHO (世界保健機関) 出血スコアの序数変化によって証明される、出血の停止または減少によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：初回注入後 24、48、72 時間、4 日目、5 日目、6 日目、7 日目
|
トロンボソームの初回注入またはLSP注入後、24、48、72時間、4日目、5日目、6日目、および7日目のWHO（世界保健機関）出血スコアの序数変化によって証明される、一次出血部位の停止または減少。コントロール。
|
初回注入後 24、48、72 時間、4 日目、5 日目、6 日目、7 日目
|
|
WHO (世界保健機関) 出血スコアの序数変化によって証明される、出血の停止または減少によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：初回注入後 24、48、72 時間、4 日目、5 日目、6 日目、7 日目
|
24、48、72時間後、4日目、5日目、6日目、7日後のWHO（世界保健機関）出血スコアの序数変化によって証明される、追加の各出血部位（一次出血部位以外）の停止または減少コントロールとしてのトロンボソームまたはLSP注入の最初の注入。
|
初回注入後 24、48、72 時間、4 日目、5 日目、6 日目、7 日目
|
|
すべての血液製剤の投与の回数、タイミング、種類、および理由について評価された二次有効性エンドポイント
時間枠：最初のトロンボソームまたは LSP 注入の 7 日後
|
最初のトロンボソームまたは LSP 注入後の最初の 7 日間の血小板およびトロンボソームを含むすべての血液製剤の投与の数、タイミング、種類、および理由
|
最初のトロンボソームまたは LSP 注入の 7 日後
|
|
血小板数によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：初回注入後 24、48、72 時間および 7 日目
|
血小板数は、トロンボソームまたは LSP の初回注入の 24、48、72 時間および 7 日目に測定されます。
また、患者がその時点で入院している場合は、4 ～ 6 日目に評価します。
|
初回注入後 24、48、72 時間および 7 日目
|
|
血液学の測定によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
以下を含む血液学の測定：プロトロンビンフラグメント1 + 2。トロンビン生成アッセイ (TGA);トロンボポエチン;活性化プロテイン C、組織プラスミノーゲン アクチベーター (TPA)、およびプラスミノーゲン アクチベーター インヒビター (PAI) を評価スケジュールごとに
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
|
凝固の測定によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
プロトロンビン時間 (PT);国際正規化比率 (INR);フィブリノゲン; Dダイマー;活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT);評価スケジュールごとのトロンボエラストグラフィー (TEG) または回転トロンボエラストメトリー (ROTEM)
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
|
内皮細胞の損傷/修復のマーカーの変化によって評価される二次有効性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
注入前のベースラインから最初の注入後 72 時間までの内皮細胞損傷/修復のマーカーの変化。これには、シンデカン-1、ヒアルロナン、トロンボモジュリン、血管内皮増殖因子 (VEGF)、インターロイキン 6、評価スケジュールごとの sVE カドヘリンが含まれます。
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
重大な有害事象 (SAE)
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
|
安全性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
有害事象（AE）
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
|
安全性エンドポイント
時間枠：ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
被験者へのリスクを伴う予期せぬ問題
|
ベースラインから最後の研究訪問まで (最大 30 日 (+/- 2 日))
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Mike Fitzpatrick, PhD、Cellphire Therapeutics, Inc.
- 主任研究者：Terry Gernsheimer, MD、University of Washington
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月5日
一次修了 (実際)
2022年1月7日
研究の完了 (実際)
2022年1月7日
試験登録日
最初に提出
2020年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月10日
最初の投稿 (実際)
2020年11月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月22日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。