Undersøgelse af trombosomer® i blødende trombocytopeniske patienter

Inklusionskriterier:

1. Voksne (≥18 år) med TCP som defineret af BÅDE (a) og (b):

   1. et trombocyttal på ≤ 70.000 blodplader/μL blod

   2. EN ELLER FLERE af (1-3):

      1. bekræftet diagnose af hæmatologisk malignitet, myeloproliferativ lidelse, myelodysplastisk syndrom eller aplasi
      2. gennemgår kemoterapi, immunterapi, strålebehandling eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation
      3. refraktær over for blodpladetransfusion defineret som to 1-times CCI på <5.000 ved på hinanden følgende transfusioner af LSP eller som defineret af lokal lokalitetspolitik (Sacher, 2003)
2. WHOs blødningsscore på 2 eller 3
3. I stand til at give informeret samtykke direkte eller gennem en juridisk autoriseret repræsentant og overholde behandling og overvågning
4. Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver lidelse eller tilstand relateret til venøs trombose, emboli eller iskæmi inden for de seneste 3 måneder
2. Enhver lidelse eller tilstand relateret til arteriel trombose, herunder: iskæmi, slagtilfælde, MI eller stentplacering inden for de seneste 6 måneder
3. Enhver ventiludskiftning og/eller reparation af okklusionsanordning for venstre forkammer
4. Sinusoidal obstruktionssyndrom (veno-okklusiv sygdom) eller cytopkinfrigivelsessyndrom forbundet med CAR-T-celleterapi
5. Afvisning af at modtage blodprodukter
6. Leverenzymniveauer i blodet er større end 3× den øvre normalgrænse (ULN)
7. Blodkreatininniveau større end 3× ULN
8. Modtaget blodpladehæmmere, cyclooxygenase-2 (COX-2) hæmmere eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler inden for 5 dage før infusion
9. Modtager i øjeblikket (på randomiseringstidspunktet) antikoagulantbehandling eller antiblodpladebehandling. Lavdosisprofylakse for linjepropper er ikke udelukket.
10. Modtagelse af pro-koagulerende midler (f.eks. DDAVP, rekombinant faktor VIIa eller prothrombinkomplekskoncentrater (PCC)) bortset fra tranexaminsyre (TXA) eller Epsilon Aminocapronsyre (EACA, Amicar), inden for 48 timer efter første infusion eller med kendt hyperkoagulerbar tilstand
11. WHO-blødningsscore på 2 udelukkende på grund af lumbalpunktur, nethindeblødning eller GI-blødning eller WHO-blødningsscore på 3 udelukkende på grund af lumbalpunktur
12. Modtagelse af L-asparaginase som en del af en igangværende behandlingscyklus
13. Kendt arvelig eller erhvervet blødningslidelse, herunder, men ikke begrænset til: erhvervet lagerpuljemangel eller paraproteinæmi med blodpladehæmning
14. Kendte arvelige eller erhvervede protrombotiske lidelser, herunder antiphospholipid syndrom (dem med lupus antikoagulant eller positiv antiphospholipidserologi uden trombose er IKKE udelukket).
15. Anuria
16. På dialyse
17. Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før første infusion, andet end til behandling af deres underliggende sygdom
18. Kvinder gravide eller ammende eller uvillige til at bruge prævention under og i 30 dage efter indtagelse af undersøgelsesproduktet (kvinder). Beviser for effektiv prævention kan bruges efter lægens skøn
19. Akut eller kronisk medicinsk lidelse, der efter investigators mening ville svække patientens evne til at modtage eller reagere på undersøgelsesbehandling
20. Forudgående deltagelse i denne undersøgelse med vellykket infusion af forsøgs- eller kontrolproduktet
21. I øjeblikket tilmeldt andre forsøg, der ikke er relateret til deres primære sygdomsproces eller involverer blodpladetransfusioner, blodpladevækstfaktorer eller andre pro-koagulerende midler