Trombosomen® in bloedende trombocytopenische patiëntenstudie

Inclusiecriteria:

1. Volwassenen (≥18 jaar) met TCP zoals gedefinieerd door ZOWEL (a) als (b):

   1. een aantal bloedplaatjes van ≤ 70.000 bloedplaatjes/μl bloed

   2. EEN OF MEER VAN (1-3):

      1. bevestigde diagnose van hematologische maligniteit, myeloproliferatieve aandoening, myelodysplastisch syndroom of aplasie
      2. chemotherapie, immunotherapie, bestralingstherapie of hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
      3. refractair voor bloedplaatjestransfusie gedefinieerd als twee 1-uurs CCI van <5.000 bij opeenvolgende transfusies van LSP of zoals gedefinieerd door lokaal locatiebeleid (Sacher, 2003)
2. WHO-bloedingsscore van 2 of 3
3. In staat om geïnformeerde toestemming te geven, rechtstreeks of via een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, en te voldoen aan behandeling en monitoring
4. Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd

Uitsluitingscriteria:

1. Elke stoornis of aandoening gerelateerd aan veneuze trombose, embolie of ischemie in de afgelopen 3 maanden
2. Elke stoornis of aandoening die verband houdt met arteriële trombose, waaronder: ischemie, beroerte, MI of plaatsing van een stent, in de afgelopen 6 maanden
3. Elke klepvervanging en/of reparatie van een occlusieapparaat voor het linker atriumaanhangsel
4. Sinusoïdaal obstructiesyndroom (veno-occlusieve ziekte) of cytopkine-afgiftesyndroom geassocieerd met CAR-T-celtherapie
5. Weigering om bloedproducten te accepteren
6. Leverenzymen in het bloed hoger dan 3 × de bovengrens van normaal (ULN)
7. Bloedcreatininegehalte hoger dan 3 × ULN
8. Bloedplaatjesremmers, cyclo-oxygenase-2 (COX-2)-remmers of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen ontvangen binnen 5 dagen voorafgaand aan de infusie
9. Momenteel (op het moment van randomisatie) onder behandeling met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers. Lage dosis profylaxe voor lijnstolsels is niet uitgesloten.
10. Ontvangst van andere stollingsbevorderende middelen (bijv. DDAVP, recombinant factor VIIa of protrombinecomplexconcentraten (PCC)) dan tranexaminezuur (TXA) of Epsilon-aminocapronzuur (EACA, Amicar), binnen 48 uur na de eerste infusie, of met bekende hypercoagulabele toestand
11. WHO-bloedingsscore van 2 alleen vanwege lumbaalpunctie, netvliesbloeding of maag-darmbloeding of WHO-bloedingsscore van 3 uitsluitend vanwege lumbaalpunctie
12. L-asparaginase ontvangen als onderdeel van een huidige behandelingscyclus
13. Bekende erfelijke of verworven bloedingsstoornis, waaronder, maar niet beperkt tot: verworven opslagpooldeficiëntie of paraproteïnemie met remming van bloedplaatjes
14. Bekende erfelijke of verworven protrombotische aandoeningen, waaronder antifosfolipidensyndroom (Degenen met lupus-anticoagulantia of positieve antifosfolipiden-serologie zonder trombose zijn NIET uitgesloten.)
15. Anurie
16. Bij dialyse
17. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand vóór de eerste infusie, anders dan voor de behandeling van hun onderliggende ziekte
18. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of geen anticonceptie willen gebruiken tijdens en gedurende 30 dagen na inname van het onderzoeksproduct (vrouwen). Bewijs van effectieve anticonceptie kan worden gebruikt, naar goeddunken van de arts
19. Acute of chronische medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de patiënt om de onderzoeksbehandeling te ontvangen of erop te reageren, zou aantasten
20. Voorafgaande deelname aan dit onderzoek met succesvolle infusie van het onderzoeks- of controleproduct
21. Momenteel ingeschreven in andere onderzoeken die geen verband houden met hun primaire ziekteproces of waarbij bloedplaatjestransfusies, bloedplaatjesgroeifactoren of andere stollingsbevorderende middelen betrokken zijn