Thrombosomes® w badaniu pacjentów z krwawiącą małopłytkowością
22 maja 2023 zaktualizowane przez: Cellphire Therapeutics, Inc.
Prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoległe, równoległe badanie fazy 2 z różnymi dawkami, w którym zastosowano preparaty Thrombosomes® w porównaniu z płytkami krwi przechowywanymi w płynie (LSP) u pacjentów z krwawiącą małopłytkowością
W tym prospektywnym, wieloośrodkowym, randomizowanym, prowadzonym metodą otwartej próby, równoległym, wielodawkowym badaniu fazy 2, z różnymi dawkami, pacjenci zostaną włączeni do 3 grup dawek trombosomów i 1 kontrolnej grupy płytek krwi zmagazynowanych w płynie (LSP) w celu oceny, w sposób zwiększania dawki , bezpieczeństwo i wpływ na krwawienie oraz wstępny wpływ na parametry krzepnięcia rosnących dawek allogenicznych trombosomów w porównaniu ze standardową opieką, LSP.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
Rozszerzony dostęp
Chwilowo niedostępne poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Haifa, Izrael
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Helse Bergen Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- MedStar Georgetown
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dorośli (≥18 lat) z TCP zgodnie z OBU (a) i (b):
- liczba płytek krwi ≤ 70 000 płytek krwi/μl krwi
KAŻDY JEDEN LUB WIĘCEJ z (1-3):
- potwierdzone rozpoznanie nowotworu hematologicznego, zaburzenia mieloproliferacyjnego, zespołu mielodysplastycznego lub aplazji
- w trakcie chemioterapii, immunoterapii, radioterapii lub przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
- oporny na transfuzję płytek krwi zdefiniowany jako dwa 1-godzinne CCI <5000 podczas kolejnych transfuzji LSP lub zgodnie z lokalną polityką ośrodka (Sacher, 2003)
- Wynik krwawienia WHO 2 lub 3
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody bezpośrednio lub przez prawnie upoważnionego przedstawiciela oraz poddania się leczeniu i monitorowaniu
- Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym
Kryteria wyłączenia:
- Jakiekolwiek zaburzenie lub stan związany z zakrzepicą żylną, zatorem lub niedokrwieniem w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Jakiekolwiek zaburzenie lub stan związany z zakrzepicą tętniczą, w tym: niedokrwienie, udar, zawał mięśnia sercowego lub umieszczenie stentu, w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Każda wymiana zastawki i/lub naprawa urządzenia blokującego uszka lewego przedsionka
- Zespół niedrożności zatok (choroba zarostowa żył) lub zespół uwalniania cytokin związany z terapią komórkową CAR-T
- Odmowa przyjęcia produktów krwiopochodnych
- Poziom enzymów wątrobowych we krwi większy niż 3 × górna granica normy (GGN)
- Stężenie kreatyniny we krwi większe niż 3 × ULN
- Otrzymane leki hamujące płytki krwi, inhibitory cyklooksygenazy-2 (COX-2) lub niesteroidowe leki przeciwzapalne w ciągu 5 dni przed infuzją
- Obecnie (w momencie randomizacji) otrzymujący leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe. Nie wyklucza się profilaktyki niskimi dawkami zakrzepów.
- Otrzymanie jakichkolwiek środków prokoagulacyjnych (np. DDAVP, rekombinowanego czynnika VIIa lub koncentratów zespołu protrombiny (PCC)) innych niż kwas traneksamowy (TXA) lub kwas epsilon-aminokapronowy (EACA, Amicar), w ciągu 48 godzin od pierwszego wlewu lub ze znanymi stan nadkrzepliwości
- 2 punkty WHO za krwawienie wyłącznie z powodu nakłucia lędźwiowego, krwawienie z siatkówki lub krwawienie z przewodu pokarmowego lub 3 punkty za krwawienia WHO wyłącznie z powodu nakłucia lędźwiowego
- Przyjmowanie L-asparaginazy w ramach bieżącego cyklu leczenia
- Znana wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna, w tym między innymi: nabyty niedobór puli zapasowej lub paraproteinemia z zahamowaniem płytek krwi
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia prozakrzepowe, w tym zespół antyfosfolipidowy (Osoby z antykoagulantem toczniowym lub dodatnie badania serologiczne antyfosfolipidowe bez zakrzepicy NIE są wykluczone).
- Bezmocz
- Na dializie
- Otrzymanie badanego leku w ciągu 1 miesiąca przed pierwszym wlewem, innym niż leczenie choroby podstawowej
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub nie chcące stosować antykoncepcji w trakcie i przez 30 dni po przyjęciu badanego produktu (kobiety). Dowody skutecznej kontroli urodzeń mogą być wykorzystane według uznania lekarza
- Ostre lub przewlekłe zaburzenie medyczne, które w opinii badacza mogłoby upośledzać zdolność pacjenta do przyjmowania badanego leczenia lub reagowania na nie
- Wcześniejszy udział w tym badaniu z pomyślną infuzją produktu badanego lub kontrolnego
- Obecnie zapisani do innych badań niezwiązanych z ich pierwotnym procesem chorobowym lub obejmujących transfuzje płytek krwi, czynniki wzrostu płytek krwi lub inne czynniki prokoagulacyjne
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka trombosomów
|
Liofilizowany środek hemostatyczny uzyskany z ludzkich płytek krwi
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka trombosomów
|
Liofilizowany środek hemostatyczny uzyskany z ludzkich płytek krwi
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka trombosomów
|
Liofilizowany środek hemostatyczny uzyskany z ludzkich płytek krwi
|
|
Aktywny komparator: Płytki przechowywane w płynie (kontrola)
|
Płytki krwi o zredukowanej liczbie leukocytów uzyskane w wyniku aferezy lub odpowiednik koncentratu płytek krwi uzyskanego z pełnej krwi (4-6 jednostek)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Główny punkt końcowy skuteczności
Ramy czasowe: Oceniano po 24 godzinach od pierwszego wlewu
|
Ustąpienie lub zmniejszenie krwawienia w pierwotnym miejscu krwawienia, w oparciu o najcięższe miejsce krwawienia w dniu 1. na linii bazowej, pobrane w ciągu 12 godzin przed infuzją, na co wskazuje zmiana porządkowa w skali krwawienia WHO (Światowej Organizacji Zdrowia) ocenianej 24 godziny po infuzji napar.
|
Oceniano po 24 godzinach od pierwszego wlewu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie liczby dni życia i bez krwawienia stopnia 2a lub wyższego według WHO (Światowej Organizacji Zdrowia)
Ramy czasowe: 7 dni po pierwszej infuzji trombosomów lub LSP
|
Liczba dni życia i bez krwawienia stopnia 2. lub wyższego wg WHO (Światowej Organizacji Zdrowia) w ciągu pierwszych 7 dni po pierwszym zakrzepicy lub infuzji LSP
|
7 dni po pierwszej infuzji trombosomów lub LSP
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie 30-dniowej śmiertelności
Ramy czasowe: 30 dni po pierwszym wlewie (+/- 2 dni)
|
30-dniowa śmiertelność po pierwszym wlewie trombosomów lub po pierwszym wlewie LSP jako kontrola
|
30 dni po pierwszym wlewie (+/- 2 dni)
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie ustania lub zmniejszenia krwawienia, na co wskazuje porządkowa zmiana w punktacji krwawienia WHO (Światowej Organizacji Zdrowia)
Ramy czasowe: 24, 48, 72 godziny, dzień 4, dzień 5, dzień 6 i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
Ustąpienie lub zmniejszenie pierwotnego miejsca krwawienia, o czym świadczy porządkowa zmiana w punktacji krwawienia WHO (Światowej Organizacji Zdrowia) po 24, 48, 72 godzinach, dniu 4, dniu 5, dniu 6 i dniu 7 po pierwszym wlewie zakrzepicy lub infuzji LSP zgodnie z kontrola.
|
24, 48, 72 godziny, dzień 4, dzień 5, dzień 6 i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie ustania lub zmniejszenia krwawienia, na co wskazuje porządkowa zmiana w punktacji krwawienia WHO (Światowej Organizacji Zdrowia)
Ramy czasowe: 24, 48, 72 godziny, dzień 4, dzień 5, dzień 6 i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
Ustąpienie lub zmniejszenie każdego dodatkowego miejsca krwawienia (innego niż pierwotne miejsce krwawienia), na co wskazuje porządkowa zmiana w punktacji krwawienia WHO (Światowej Organizacji Zdrowia) po 24, 48, 72 godzinach, dniu 4, dniu 5, dniu 6 i dniu 7 po pierwszą infuzję trombosomów lub infuzję LSP jako kontrolę.
|
24, 48, 72 godziny, dzień 4, dzień 5, dzień 6 i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany pod kątem liczby, czasu, rodzaju i przyczyny podania wszystkich produktów krwiopochodnych
Ramy czasowe: 7 dni po pierwszej infuzji trombosomów lub LSP
|
Liczba, czas, rodzaj i powód podania wszystkich produktów krwiopochodnych, w tym płytek krwi i zakrzepicy w ciągu pierwszych 7 dni po pierwszym wlewie zakrzepicy lub LSP
|
7 dni po pierwszej infuzji trombosomów lub LSP
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 24, 48, 72 godziny i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
Liczba płytek krwi mierzona po 24, 48, 72 godzinach i 7 dniu pierwszej infuzji trombosomów lub LSP.
Oceń również w dniach 4-6, czy pacjent jest w tym czasie hospitalizowany.
|
24, 48, 72 godziny i dzień 7 po pierwszym wlewie
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany za pomocą pomiarów hematologicznych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Pomiary hematologiczne, w tym: Fragment protrombiny 1+2; test wytwarzania trombiny (TGA); trombopoetyna; aktywowane białko C, tkankowy aktywator plazminogenu (TPA) i inhibitor aktywatora plazminogenu (PAI) zgodnie z harmonogramem ocen
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany za pomocą pomiarów krzepnięcia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Miary krzepnięcia, w tym: czas protrombinowy (PT); międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR); fibrynogen; D-dimer; czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT); i tromboelastografii (TEG) lub rotacyjnej tromboelastometrii (ROTEM) zgodnie z harmonogramem ocen
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
|
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności oceniany na podstawie zmian w markerach uszkodzenia/naprawy komórek śródbłonka
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Zmiany w markerach uszkodzenia/naprawy komórek śródbłonka od wartości wyjściowych przed infuzją do 72 godzin po pierwszym wlewie, w tym: Syndekan-1, hialuronian, trombomodulina, czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF), interleukina 6, kadheryna sVE zgodnie z harmonogramem ocen.
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Zdarzenia niepożądane (AE)
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Nieoczekiwane problemy wiążące się z ryzykiem dla ludzi
|
Od punktu początkowego do ostatniej wizyty badawczej (do 30 dni (+/- 2 dni))
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mike Fitzpatrick, PhD, Cellphire Therapeutics, Inc.
- Główny śledczy: Terry Gernsheimer, MD, University of Washington
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 stycznia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 stycznia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- #2019-1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .