Studie av Thrombosomes® i blödande trombocytopena patienter

Inklusionskriterier:

1. Vuxna (≥18 år) med TCP enligt definitionen av BÅDE (a) och (b):

   1. ett trombocytantal på ≤ 70 000 blodplättar/μL blod

   2. NÅGON ELLER FLERA av (1-3):

      1. bekräftad diagnos av hematologisk malignitet, myeloproliferativ störning, myelodysplastiskt syndrom eller aplasi
      2. genomgår kemoterapi, immunterapi, strålbehandling eller hematopoetisk stamcellstransplantation
      3. motståndskraftig mot blodplättstransfusion definierat som två 1-timmars CCI på <5 000 vid på varandra följande transfusioner av LSP eller enligt definitionen av lokal platspolicy (Sacher, 2003)
2. WHO:s blödningsresultat på 2 eller 3
3. Kunna ge informerat samtycke direkt eller genom juridiskt auktoriserad representant, och följa behandling och övervakning
4. Negativt graviditetstest för fertila kvinnor

Exklusions kriterier:

1. Alla störningar eller tillstånd relaterat till venös trombos, emboli eller ischemi under de senaste 3 månaderna
2. Alla störningar eller tillstånd relaterat till arteriell trombos inklusive: ischemi, stroke, hjärtinfarkt eller stentplacering, inom de senaste 6 månaderna
3. Eventuellt ventilbyte och/eller reparation av ocklusionsanordning för vänster förmaksbihang
4. Sinusoidal obstruktionssyndrom (veno-ocklusiv sjukdom) eller cytopkinfrisättningssyndrom associerat med CAR-T-cellterapi
5. Vägra att ta emot blodprodukter
6. Leverenzymnivåer i blodet är högre än 3× den övre normalgränsen (ULN)
7. Blodkreatininnivåer större än 3× ULN
8. Fick trombocythämmande läkemedel, cyklooxygenas-2 (COX-2) hämmare eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel inom 5 dagar före infusion
9. Får för närvarande (vid tidpunkten för randomisering) antikoagulantbehandling eller trombocytdämpande behandling. Lågdosprofylax för linjepropp är inte uteslutet.
10. Mottagande av alla prokoagulerande medel (t.ex. DDAVP, rekombinant faktor VIIa eller protrombinkomplexkoncentrat (PCC)) förutom tranexaminsyra (TXA) eller Epsilon aminokapronsyra (EACA, Amicar), inom 48 timmar efter första infusionen, eller med känd hyperkoagulerbart tillstånd
11. WHO:s blödningspoäng på 2 enbart på grund av lumbalpunktion, retinal blödning eller GI-blödning eller WHO:s blödningspoäng på 3 enbart på grund av lumbalpunktion
12. Får L-asparaginas som en del av en pågående behandlingscykel
13. Känd ärftlig eller förvärvad blödningsstörning inklusive, men inte begränsat till: förvärvad lagringspoolbrist eller paraproteinemi med trombocythämning
14. Kända ärftliga eller förvärvade protrombotiska störningar, inklusive antifosfolipidsyndrom (de med lupus antikoagulant eller positiv antifosfolipidserologi utan trombos är INTE uteslutna.)
15. Anuria
16. På dialys
17. Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 1 månad före första infusionen, annat än för behandling av deras underliggande sjukdom
18. Kvinnor gravida eller ammande eller ovilliga att använda preventivmedel under och i 30 dagar efter att ha tagit studieprodukten (kvinnor). Bevis på effektiv preventivmedel kan användas, efter läkarens bedömning
19. Akut eller kronisk medicinsk störning som, enligt utredarens uppfattning, skulle försämra patientens förmåga att ta emot eller svara på studiebehandling
20. Tidigare deltagande i denna studie med framgångsrik infusion av undersöknings- eller kontrollprodukten
21. För närvarande inskriven i andra prövningar som inte är relaterade till deras primära sjukdomsprocess eller som involverar blodplättstransfusioner, trombocyttillväxtfaktorer eller andra pro-koagulerande medel